iPSC领域睿健医药再领跑：临床进展神速，半年拿下2亿资金

近年来，诱导多能干细胞（iPSC）在医学研究和临床治疗中展现出了巨大的潜力，市场关注度持续升温。仅在2024年，全球范围内针对iPSC相关企业的融资总额已超过80亿美元，较前一年增长近60%，融资额在“资本寒冬”中逆势上扬。

4月11日，聚焦iPSC化学诱导平台的睿健医药宣布完成近亿元B+轮融资。本轮融资由丰川资本领投，荷塘创投跟投，易凯资本担任独家财务顾问。叠加公司去年10月完成的超亿元B轮融资，睿健医药已在不到半年时间内累计融资超2亿元人民币，创下中国iPSC领域融资额新高。

“睿健医药通过扎实的技术研发以及临床推进，已经逐步成长为iPSC领域全球头部企业。”担任本轮融资领投方的丰川资本创始人相端表示，睿健医药凭借全球领先的小分子化学转录调控iPSC技术平台，开发新一代化学诱导通用型细胞疗法。公司管线聚焦临床未满足需求，展现出令人印象深刻的安全性和疗效潜力，商业化前景广阔。期待睿健医药通过本轮融资进一步加速各个管线的产业化与商业化，为全球医疗健康领域带来革命性变化。

手握领域内全球首款临床阶段药物

根据BCC Research的最新报告，全球iPSC治疗市场规模预计2028年将达52亿美元，其中，亚太地区以10.4%的年复合增长率领跑。市场规模不断扩大的背后，是iPSC细胞药物展现出的巨大治疗潜力。

以睿健医药自研的NouvNeu001为例，作为面向帕金森这一不可逆疾病的治疗药物，NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果，真正“逆转”帕金森病程，具有颠覆现有临床治疗手段的潜力。

早在2023年8月，NouvNeu001就获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展I-II期联合临床研究，成为帕金森领域全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞药物。

2024年11月，NouvNeu001中晚期帕金森病的I期临床试验已完成全部受试者入组。临床结果显示，受试者安全性良好，并普遍表现出运动功能和生活质量的显著改善。尤其是低剂量组中，最长的受试者随访时间已经超过了60周，而患者的行为学改善效应还在稳定地持续。

“有些患者在入组时已经是极重度状态、行动需要家人照顾的受试者，在给药后四周可以自主行动，给药6个月后行走能力已经非常稳健了，极大地提高了其生活质量。”睿健医药创始人、CEO魏君博士指出，这或许说明通用型细胞移植治疗帕金森病具备高度可行性，并且移植细胞可以在患者体内长期发挥作用。

荷塘创投董事总经理郭凯指出，当前多巴胺前体细胞移植治疗帕金森病这一成药策略已拥有明确的生物学机制，并于近期获得了初步临床疗效数据支持，有望成为首个能够显著延缓疾病进展的疗法。睿健医药核心产品NouvNeu001是全球首个进入临床阶段的iPSC来源的多巴胺前体细胞治疗产品，在临床进度、临床疗效以及生产成本等方面具备显著优势。

据悉，NouvNeu001 II期临床也即将在近期正式开启。海外方面，2024年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）也正式批准了NouvNeu001的IND申请，正式实现中美两地IND“双报双批”。相关在美I期临床试验，也计划在今年上半年开启。中美两地整体临床进度，均遥遥领先全球竞品。

挤占iPSC细胞药物治疗前沿

颠覆性的产品和超前的临床进展，只是睿健医药连续获得大额融资的原因之一。资本青睐的核心，还在于睿健医药化学诱导iPSC细胞药物展现出的更多可能。

同样在帕金森领域，面对该类疾病发病的日趋年轻化，睿健医药推出了面向早发型帕金森的自研产品NouvNeu003，形成了对帕金森“一老一早”两大患者人群的全生命周期、全治疗周期全覆盖。

早在2023年12月，NouvNeu003就已获得NMPA批准正式进入临床I期，也为睿健医药再添一个“第一”——全球首个进入注册临床阶段的针对早发型帕金森病的iPSC衍生通用型细胞治疗产品。

目前，NouvNeu003同样也完成了I期临床试验完成全部受试者入组，与NouvNeu001临床保持了相同节奏。临床试验也反馈出受试者对NouvNeu003耐受性良好，并初步揭示出早发型帕金森病特殊的细胞治疗规律，为后续确证性临床研究的开展奠定了基础。

此外，在iPSC细胞药物的其他潜力领域，睿健医药突破性眼科产品NouvSight001也在2024年3月被美国FDA授予孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）。该产品面向“视网膜色素变性系列适应症”治疗，是睿健医药开发的首款诱导多能干细胞（iPSC）来源眼科通用型细胞治疗产品。

据魏君博士介绍，新近完成的B+轮融资资金，就将用于加速推进公司核心产品管线的中美临床试验、多款创新管线的研发和临床能力搭建。

整体而言，整体而言，睿健医药已成为国际多能干细胞领域获得监管机构认可最多，管线进展最快，治疗患者最多的领军企业，其独特的“化学诱导”细胞功能改造平台也在临床阶段进一步凸显出其独特优势。

担任本轮融资独家财务顾问的易凯资本执行董事方洋就表示，国内目前只有睿健医药完成了iPSC细胞药物的正式注册临床I期试验，同时公司计划在今年开启在FDA的I期临床，整体临床进度方面已经大身位领先于同行业玩家，有望成为国内首家获批帕金森领域的细胞治疗公司。期待睿健医药通过本轮融资进一步加速管线的产业化与商业化，继续推动生物医药创新，为全球医疗健康领域带来革命性变化。

魏君博士则表示，睿健医药一直秉承着“从患者的需求出发，解决真正的临床需求”的宗旨，以“源头创新”来为患者打造能够真正逆转病程的全新疗法。“此轮融资将为睿健医药加快临床进展进一步夯实了基础，团队必将再接再厉，为广大患者带来全新的疗法。此外，此次融资的完成，也为睿健进一步开拓国际市场提供了助力。”