2025年3月28日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 抗流感1类新药「玛舒拉沙韦」国内获批上市

3月27日，NMPA官网宣布批准青峰医药下属子公司江西科睿药业申报的1类创新药玛舒拉沙韦片上市，该药适用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。公开资料显示，玛舒拉沙韦片（GP681片）是青峰医药与银杏树药业联合开发的一种全新作用机制的抗流感病毒新药，为聚合酶酸性蛋白（PA）抑制剂。该产品能更早干预病毒生命周期，直接阻碍成熟病毒的形成，患者全病程只需服药一次。2025年1月，青峰医药宣布玛舒拉沙韦片的3期临床研究数据在Nature Medicine发表，研究数据显示，玛舒拉沙韦片可有效缩短流感症状缓解时间并快速清除病毒，同时具有良好的安全性和耐受性，耐药事件发生率低。

2. 君实生物抗PD-1单抗在新加坡获批，治疗鼻咽癌

3月26日，君实生物宣布，该公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗（新加坡商品名：LOQTORZI）联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性鼻咽癌成人患者的一线治疗的上市许可申请获得新加坡卫生科学局（HSA）批准。本次鼻咽癌适应症的获批主要基于JUPITER-02（一项针对一线治疗鼻咽癌的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心3期临床研究）的研究结果。研究结果显示，与单纯化疗相比，特瑞普利单抗联合化疗使患者的疾病进展风险降低48%，死亡风险降低37%。特瑞普利单抗联合化疗组的中位无进展生存期（PFS）对比单纯化疗延长了13.2个月，从8.2个月提升至21.4个月。

3. 强生公布双抗组合疗法3期临床OS结果

3月27日，强生公司公布了3期临床试验MARIPOSA的总生存期（OS）结果。在MARIPOSA研究中，其EGFR/c-MET双特异性抗体疗法Rybrevant（amivantamab）与Lazcluze（lazertinib）联用，一线治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失（ex19del）或L858R替代突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。试验结果显示，该方案显著延长了患者的总生存期。数据显示，在中位随访时间为37.8个月时，与活性对照组相比，联合疗法将患者死亡风险降低25%（HR=0.75；95% CI：0.61-0.92），中位OS尚未达到，而活性对照组中位OS为36.7个月。接受联合治疗的患者中，有56%在3.5年时仍然存活，而活性对照组为44%。基于生存数据的预测显示，与活性对照相比，联合疗法可将中位OS至少延长12个月。

4. PFS延长4倍，抗癌小分子疗法「卡博替尼」再获FDA批准

3月27日，美国FDA宣布，批准Exelixis公司开发的Cabometyx（cabozantinib）扩展适应症，用于治疗既往接受过治疗且无法手术切除的局部晚期或转移性、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）及胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）成人和12岁以上儿童患者。Cabometyx治疗神经内分泌瘤患者的疗效在CABINET研究中得到评估，该研究为双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，共纳入298例患者。数据显示，在pNET患者队列中，Cabometyx组中位无进展生存期（PFS）为13.8个月（95% CI：8.9-17.0），安慰剂组为3.3个月（95% CI：2.8-5.7），Cabometyx降低疾病进展或死亡风险78%（HR=0.22；95% CI：0.12-0.41；p<0.0001）。在epNET队列中，Cabometyx组中位PFS为8.5个月（95% CI：6.8-12.5），安慰剂组为4.2个月（95% CI：3.0-5.7）。Cabometyx降低疾病进展或死亡风险60%（HR=0.40；95% CI：0.26-0.61；p<0.0001）。

5. 施维雅癌症新药「艾伏尼布」新适应症在中国申报上市

3月25日，CDE官网最新公示，施维雅（Servier）申报的5.1类新药艾伏尼布片的新适应症上市申请已获得受理。公开资料显示，艾伏尼布片（ivosidenib））是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。该产品此前已作为"临床急需境外新药"获中国NMPA批准，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。根据中国临床研究进展推测，本次该产品申报上市的适应症可能为联合阿扎胞甘一线治疗携带易感IDH1突变的AML患者。

6. 恒瑞自免1类新药拟纳入突破性疗法

3 月 27 日，CDE 官网显示，恒瑞申报的 1 类新药 HRS-5965 胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为原发性 IgA 肾病。HRS-5965 是一种新型口服选择性补体因子 B（CFB）抑制剂，该因子是补体旁路途径的关键组成部分，可减少血管内和血管外溶血并导致无需输血即可改善血红蛋白水平。恒瑞已针对该药开展多项适应症，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、IgA 肾病、肾小球疾病、肾小球肾炎、溶血性贫血、C3 肾小球病等。值得一提的是，该药曾开展一项头对头依库珠单抗的 III 期临床研究（NCT06593938）。

行业资讯

1. 6700万美元A轮融资，开发自免新药

3月25日，专注于开发针对自身免疫性疾病的下一代精准免疫疗法的领先生物技术公司Hillstar Bio宣布成功完成6700万美元的A轮融资。这笔资金由来自美国、欧洲和亚洲的经验丰富的投资者和股东组成的财团牵头，包括Droia Ventures、Frazier Life Sciences、Novo Holdings、LifeArc Ventures和Hummingbird Bioscience。Hillstar Bio正在通过一种精准驱动的方法彻底改变自身免疫性疾病的治疗，这种方法在保留健康细胞的同时选择性地耗尽致病细胞。与传统的免疫抑制疗法相比，这种方法有望提供持久的缓解并改善患者的预后。此外，该公司的多功能方法为每种治疗方法利用了量身定制的发现技术，不受传统药物开发平台的限制。