2025年4月3日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 诺华「伊普可泮」在中国获批新适应症

4月2日，诺华（Novartis）宣布盐酸伊普可泮胶囊获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应症，用于治疗成人C3肾小球病（C3G）以降低蛋白尿。该产品能帮助患者有效控制蛋白尿，稳定eGFR（估算肾小球滤过率）。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂。本次是该产品在中国获批的第二项适应症，此前其已经于2024年4月获NMPA批准用于治疗PNH成人患者。研究显示，伊普可泮可快速降低蛋白尿，且实现了具有临床意义的蛋白尿水平下降。最早在第14天见效，6个月蛋白尿较安慰剂显著降低35%，12个月肾小球滤过率（eGFR）持续稳定。同时，伊普可泮在研究中也表现出了良好的耐受性和安全性，无患者因不良事件中止治疗。

2. DLL4/VEGF双抗胆道癌2/3期临床成功，科望医药拥有大中华区权益

4月1日，Compass Therapeutics宣布DLL4/VEGF双抗Tovecimig（CTX-009）治疗胆道癌的2/3期临床达到ORR主要终点。Compass Therapeutics当天股价涨18%，目前市值为3.1亿美元。Tovecimig为Compass Therapeutics的首发管线，采用对称的2+2价态设计。此次公开数据的2/3期临床COMPANION-002入组168例胆道癌患者，按照2:1随机分组，接受Tovecimig+紫杉醇或紫杉醇治疗，主要终点为ORR，关键次要终点包括PFS、OS、DoR。Tovecimig+紫杉醇治疗组ORR为17.1%，紫杉醇治疗组ORR为5.3%，达到统计学显著差异，p=0.031。Tovecimig有望成为胆道癌二线治疗的标准疗法。Compass Therapeutics预计今年四季度公布该2/3期临床的PFS、OS、DoR数据。科望医药拥有Tovecimig大中华区权益，研发代码为ES104。

3. 普米斯启动PD-L1/VEGF联合化疗小细胞肺癌头对头三期临床

近期，普米斯刚刚在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项PD-L1/VEGF双抗药物BNT327\PM8002 ，联合化疗（依托泊苷/卡铂）在一线广泛期小细胞肺癌受试者中，启动一项III 期头对头临床对比试验CTR20251195，对照组为罗氏的PD-L1抗体阿替利珠单抗联合化疗（依托泊苷/卡铂）。本次临床试验为全球多中心临床，全球入组439例，中国部分入组90例，首要临床终点为OS，由吉林省肿瘤医院的主任医师程颖博士担任主要研究者。几天前的2025年3月28日，BioNTech在2025欧洲肺癌大会ELCC上，刚刚展示了BNT327\PM8002与化疗联用，一线治疗广泛期小细胞肺癌的2期临床试验数据。数据显示，BNT327与化疗联用，在中位随访时间为14.5个月时，达到97.9%的疾病控制率（DCR）和85.4%的确认客观缓解率（ORR），未确认ORR为87.5%，48名患者至少接受过一次肿瘤评估，中位总生存期 (mOS) 尚未成熟，接受治疗的患者中 72.7% 存活了一年。

4. 华东医药「司美格鲁肽注射液」上市申请获受理

4月1日晚，华东医药发布公告称，公司全资子公司杭州中美华东制药江东有限公司收到NMPA签发的《受理通知书》，司美格鲁肽注射液上市许可申请获得受理，本次申报适应症为成人2型糖尿病患者的血糖控制。据华东医药新闻稿介绍，其司美格鲁肽注射液于2023年4月完成1期临床试验，于2024年10月完成2型糖尿病适应症3期临床研究，在该项3期试验中比较了二甲双胍治疗后血糖控制不佳的2型糖尿病患者中HDG1901与原研产品的有效性和安全性。研究结果显示二者疗效相当，结果达到等效性；安全性良好，HDG1901组的治疗期间出现的不良事件（TEAE）、任何级别的治疗相关不良事件（TRAE）和严重不良事件（SAE）发生率数值上均略低。

5. 每月一次全球首创IgA肾病新药申报上市

3月31日，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）宣布已向FDA提交Sibeprenlimab用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）的生物制品许可申请（BLA）。Sibeprenlimab（VIS649）是Visterra开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗。此次BLA主要是基于II期ENVISION研究和III期VISIONARY研究的积极结果。前者（n=155）评估了Sibeprenlimab（2/4/8mg/kg，每月1次，静脉注射）治疗IgAN的有效性和安全性，后者（n=530）评估了Sibeprenlimab（400mg，每月1次，皮下注射）治疗IgAN的有效性和安全性。

行业资讯

1. 4.8亿美元！赛诺菲引进Nurix开发的转录因子降解剂

4月2日，Nurix Therapeutics宣布向赛诺菲已独家授权一项未公开的Nurix管线，该管线针对一种以前不可成药的自身免疫性疾病转录因子。未公开的靶标是炎症反应的中央调节器，与之前公开的STAT6降解剂不同。根据合作协议，Nurix正在部署其专有的DEL-AI药物发现平台，以鉴定使用E3连接酶诱导特定药物靶标降解的新型药物。赛诺菲有权对这项工作产生的候选药物进行许可，Nurix有权在研究后在美国共同开发和共同推广多达两种未来的产品，以评估剂量、疗效和安全性，提供临床概念证明。2019年12月签署协议后，赛诺菲向Nurix支付了5500万美元的预付款，一年后又支付了2200万美元以扩大合作范围。包括这次1500万美元的许可证延期费在内，作为此次合作的一部分，Nurix已从赛诺菲获得1.05亿美元，并且每个许可项目仍有资格获得高达4.65亿美元的开发、监管和商业里程碑，以及未来销售的特许权使用费。