2025年4月19日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 康方生物IL-12/IL-23单抗「依若奇单抗」获批上市

4月18日，NMPA官网显示，康方生物自主研发的依若奇单抗（AK101）的上市申请已获批准，对环孢素、甲氨蝶呤（MTX）等其他系统性治疗或PUVA（补骨脂素和紫外线A）不应答、有禁忌或无法耐受的中度至重度斑块型银屑病成年患者。这也是首个靶向IL-12/IL-23的国产1类新药。在2024届欧洲皮肤病与性病学会年会（EADV）上，康方展示了依若奇的一项注册性III期临床研究的52周长期疗效和安全性数据（AK101-303）。患者在AK101-302研究中接受了依若奇的16周治疗后，继续接受依若奇治疗。这些患者在第16周时的PASI75应答率为80.5%，sPGA0/1达成率为66.0%，并且这些改善在第52周仍然稳定维持。

2. 阿斯利康AKT抑制剂Capivasertib在华获批上市

4月18日，国家药监局官网显示，阿斯利康AKT抑制剂Capivasertib（卡匹色替）在华获批上市，用于联合Faslodex（氟维司群）用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性且伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN改变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。Capivasertib是一款潜在first-in-class的AKT1/2/3高效选择性抑制剂。本次批准主要是基于一项代号为CAPItello-291的III期研究的积极数据。研究结果显示，在主要终点方面，在全体人群中，capivasertib+氟维司群组和安慰剂+氟维司群组的中位PFS分别为7.2个月和3.6个月，capivasertib+氟维司群将疾病进展或死亡风险降低了40%（HR=0.60（0.51-0.71，two-sided P＜0.001）。

3. 默沙东启动科伦博泰TROP2 ADC第12项III期临床试验

4 月 18 日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，默沙东登记了一项比较 Sac-TMT（芦康沙妥珠单抗，TROP2 ADC）联合/不联合帕博利珠单抗与 TPC 一线治疗不可切除/转移性三阴性乳腺癌（PD-L1 CPS＜10）的 III 期研究（CTR20251453）。这是默沙东针对该药启动的第 12 项全球多中心临床试验，此前还有 11 项临床试验，涉及卵巢癌、宫颈癌、胃癌、非小细胞肺癌等。CTR20251453是一项 III 期、随机、开放标签研究（TroFuse-011），旨在既往未经系统治疗的局部复发性不可切除或转移性三阴性乳腺癌且 PD-L1 CPS＜10 的受试者中比较 Sac-TMT 单药治疗、Sac-TMT 与帕博利珠单抗（MK-3475）联合治疗与医生选择的治疗的有效性和安全性。研究的主要终点是 PFS 和 OS。

4. 国产首个！齐鲁制药CLDN6 ADC启动临床

4月17日，ClinicalTrials网站显示，齐鲁制药的claudin-6 (CLDN6) ADC药物QLS5132登记了一项I期临床试验（NCT06932094），这是国产首个启动I期临床的CLDN6 ADC。目前，全球范围内进展最快的同靶点管线为CLDN6 ADC药物TORL-1-23，由TORL Biotherapeutics开发。聚焦CLDN6 ADC的开发，全球ADC领军者第一三共也进行了押注，旗下DS-9606a于2022年进入I期临床。总体来说，CLDN6 ADC的开发还处于早期探索阶段，全球进入临床阶段的相关管线不过4条。

5. 信念医药DMD基因疗法在中国获批临床

4月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，信念医药在研的1类新药BBM-D101注射液获批临床，拟开发治疗杜氏肌营养不良（DMD）。公开资料显示，这是一款腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。本次是该产品首次在中国获批IND。据信念医药公开资料介绍，BBM-D101注射液是一款在研的AAV基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现"一次给药、长期有效"地治疗DMD。该产品使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量较低，有望具有良好的安全性。

6. 强生口服多肽疗法3期临床结果积极，治疗斑块状银屑病

4月18日，强生公司公布了其关键性3期研究ICONIC-LEAD的积极结果，该研究旨在同时评估icotrokinra在青少年和成人中的安全性和有效性。根据新闻稿，icotrokinra是旨在阻断IL-23R的首个在研靶向口服多肽，目前正在12岁及以上中度至重度PsO成人和青少年患者中接受评估。Icotrokinra能够以个位数的皮摩尔级亲和力与IL-23R结合，并对人类T细胞中的IL-23信号传导产生强效的选择性抑制作用。分析显示，84.1%的中度至重度斑块状银屑病青少年患者在接受每日一次的icotrokinra治疗后，在第16周达到IGA 0/1，70.5%的患者达到银屑病面积与严重程度指数（PASI）改善至少90%（PASI 90），而安慰剂组在这两个指标上的数值分别仅为27.3%和13.6%。第24周的缓解率继续提高，其中86.4%的青少年患者达到IGA 0/1，88.6%的青少年患者达到PASI 90。