2025年4月24全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 强生FcRn抗体国内申报上市

4月23日，强生FcRn抗体尼卡利单抗注射液的上市申请获得NMPA受理。2024年11月，尼卡利单抗已被纳入优先审评程序，用于治疗自身抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于12岁）。上市申请是基于三期临床Vivacity-MG3的数据。经过24周治疗，Nipocalimab+标准治疗、安慰剂+标准治疗组，重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）分别下降4.70、3.25，差值Wie2.45，p值为0.002。重症肌无力量表（QMG）分别下降4.86、2.05，差值为2.81，p值小于0.001。2020年8月1日，强生以65亿美元收购生物技术公司Momenta，获得Nipocalimab当时处于三期临床阶段，在内的自免研发管线。

2. 依沃西又一项III期临床成功，头对头打败替雷利珠单抗

4月23日，康方生物宣布，全球首创双特异性抗体新药依沃西单抗注射液（商品名：依达方，PD-1/VEGF双抗）在其注册性III期临床试验AK112-306/HARMONi-6中取得了重要突破。该研究评估了依沃西单抗联合化疗与替雷利珠单抗联合化疗在一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）中的疗效，期中分析结果显示，依沃西联合化疗组在无进展生存期（PFS）方面显著优于对照组，且结果具备统计学显著性和临床获益。

3. 正大天晴「贝莫苏拜单抗」+「安罗替尼」新适应症申报上市

4月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，正大天晴申报的贝莫苏拜单抗注射液和盐酸安罗替尼胶囊的多项新适应症上市申请获得受理。贝莫苏拜单抗是一款创新人源化抗PD-L1单克隆抗体，盐酸安罗替尼胶囊是一款口服新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂。联合疗法于2024年5月在中国获批，用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。于2024年11月在中国获批第二项适应症，用于治疗复发性或转移性子宫内膜癌。2024年8月，贝莫苏拜单抗联合安罗替尼用于一线治疗晚期不可切除或转移性肾细胞癌（RCC）的上市申请也已经获CDE受理。

4. BMS精神分裂症辅助疗法Cobenfy III期试验结果失败

4月22日，百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）今天公布了3期ARISE试验的顶线结果：该试验评估了Cobenfy（xanomeline/trospium chloride）作为非典型抗精神病药物的辅助疗法，用于治疗症状控制不佳的成人精神分裂症患者。然而，试验结果显示，与使用非典型抗精神病药的安慰剂相比，Cobenfy 作为非典型抗精神病药的辅助治疗在阳性和阴性综合征量表 （PANSS） 总分从基线到第 6 周变化的主要终点方面未达到统计学显着差异的阈值。Cobenfy是BMS于2023年以140亿美元收购Karuna Therapeutics的核心资产。尽管单药治疗精神分裂症已于2024年9月获批，此次辅助适应症受挫导致BMS股价盘后下跌5.6%。再鼎医药（持有大中华区权益）已于2024年底提交该药的上市申请。

5. 康乐卫士三价HPV疫苗申报上市，已纳入优先审评

4 月 23 日，CDE 官网显示，康乐卫士重组三价人乳头瘤病毒（16/18/58型）疫苗（大肠杆菌）上市申请获受理，用于预防 HPV 16/18/58 型相关的持续感染和宫颈癌等疾病。这是国内首个申报上市的国产三价 HPV 疫苗。此前 3 月，该产品已被纳入优先审评品种名单。相较于目前已上市的二价或四价 HPV 疫苗，该三价 HPV 疫苗将对东亚地区女性宫颈癌的保护范围从 70% 提高至 78%。

6. 诺诚健华口服新药「卓乐替尼片」拟纳入优先审评

4月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺诚健华申报的1类新药卓乐替尼片上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症为：治疗成人和12岁及以上青少年实体瘤患者：-携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因 -患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及-无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。卓乐替尼片（zurletrectinib）是诺诚健华在研的第二代泛TRK抑制剂，该项上市申请已于几日前（4月16日）获得CDE受理。

行业资讯

1. 7.65亿美元！基因泰克合作开发针对自身免疫性疾病的T细胞靶向疗法

4月23日，马萨诸塞州剑桥，Repertoire®Immune Medicines是一家率先发现和开发可编程T细胞靶向免疫药物的生物技术公司，宣布已与罗氏旗下基因泰克签订合作和许可协议。根据协议条款，Repertoire将利用其DECODE™平台领导靶点发现活动，探索大型抗原空间，基因泰克将负责临床前和临床开发，以及包含靶点发现工作的创新疗法的全球商业化。汇辑有资格获得3500万美元的预付款，以及高达7.3亿美元的额外开发、监管和商业里程碑，以及分层版税。

2. 5.73亿美元！勃林格殷格翰引进一款新型合成致死抑制剂

4月23日，勃林格殷格翰宣布与专注于开发新型合成致死方法的精准肿瘤学公司Tessellate Bio达成了一项研究合作和全球许可协议，将共同致力于为癌症患者开发一流的口服精准治疗。与Tessellate Bio的新合作旨在开发针对依赖于端粒选择性延长（ALT）的肿瘤生长的治疗方法。这种特征存在于所有癌症的10-15%中，与预后不良和缺乏靶向治疗有关。根据协议条款，Tessellate Bio有权获得近期付款，包括前期许可费、研究资金和技术里程碑付款，以及下游基于成功的里程碑付款，总交易价值超过5亿欧元（约5.73亿美元）。