2025年4月28全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 德曲妥珠单抗新适应症在华申报上市，针对HER2超低表达乳腺癌

4月25日，第一三共发布2024财年（2024年4月-2025年3月）业绩。同时第一三共在财报中透露，已于今年4月在中国递交德曲妥珠单抗（Enhertu）一项新适应症的上市申请，单药治疗在转移性环境中接受过一种或多种内分泌治疗后出现疾病进展的不可切除或转移性HR阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或超低表达（IHC 0）乳腺癌成人患者。此项适应症此前已于今年1月在美国获批，成为Enhertu第6项获批适应症。III期DESTINY-Breast06研究数据显示，德曲妥珠单抗可将HR阳性、HER2超低表达乳腺癌患者（n=153）的疾病进展风险降低22%（PFS：13.2 vs. 8.3个月，HR=0.78）。

2. 辉瑞Sasanlimab联合疗法显著改善膀胱癌患者无事件生存期

4月26日，辉瑞（Pfizer）宣布其PD-1抑制剂sasanlimab与卡介苗（BCG）联合疗法在关键III期CREST试验中取得突破性进展，为初治高危非肌层浸润膀胱癌（NMIBC）患者带来近30年来首个潜在治疗革新。CREST试验是一项跨国、随机、开放标签、三平行组的3期研究，共纳入1055名初治高危NMIBC患者，结果显示，联合治疗组较对照组疾病事件风险降低32%（风险比HR=0.68，95%CI 0.49-0.94，p=0.019）；36个月无事件生存率 82.1% vs 74.8%；中位EFS尚未达到。辉瑞已向全球监管机构提交试验数据，推动sasanlimab联合BCG方案的上市申请。

3. 翰森首次公布阿美替尼辅助治疗NSCLC III期临床结果

2025 年 AACR 大会正在召开，翰森首次公布了阿美替尼作为 II-IIIB 期 EGFR 突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者肿瘤完全切除后辅助疗法的 III 期 ARTS 研究结果（登记号：NCT04687241）。ARTS 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心 III 期临床试验，旨在评估阿美替尼对比安慰剂治疗 II-IIIB 期 EGFR 突变 NSCLC 患者（无论是否接受辅助化疗）的疗效和安全性。研究共纳入 214 名中国患者，随机分配接受阿美替尼和安慰剂治疗。结果显示，阿美替尼组未达到 BICR 评估的 mDFS，而安慰剂组为19.4个月（HR 为 0.166，p<0.0001）。阿美替尼组 2 年 DFS 率为 88.2%，安慰剂组为 40.6%。研究者评估的 DFS 与 BICR 评估结果一致。数据截止时，OS 数据尚不成熟（奥莫替尼和安慰剂 OS 成熟度：2.8% vs. 3.8%）。

4. 礼来又一款口服减重药启动临床试验

4月25日，礼来又一款口服减重创新药LY4086940在Clinicaltrials.gov网站上注册临床试验。该一期临床试验计划入组165例受试者，预计2026年4月完成。礼来已经在GLP-1的迭代竞争中取得全面领先，并藉此登顶全球市值第一药企宝座。替尔泊肽为目前已上市的最强效产品，迭代的小分子GLP-1率先在糖尿病三期临床获得成功，GGG三靶点处于三期临床阶段。在GLP-1一路高歌的同时，礼来、诺和诺德等也开始积极布局新机制的减重药物。

5. 全球首个STAT6 PROTAC启动临床

4 月 25 日，Kymera 在 ClinicalTrials 登记了一项口服 KT-621 治疗中重度特应性皮炎的 I 期临床研究。 KT-621 是全球唯一进入临床阶段的 STAT6 蛋白靶向裂解嵌合体（PROTAC）。这是一项开放标签、多中心、单组 Ib 期临床试验，旨在评估口服 KT-621 对中度至重度特应性皮炎成年患者疗效的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和临床活性。该研究计划入组 20 名受试者，在为期 28 天的治疗期内每日口服 KT-621 。

6. 荣昌启动HER2 ADC+PD-1+化疗三期临床，一线治疗胃癌

4月25日，荣昌生物在clinical trials网站上，登记了一项HER2 ADC药物Disitamab Vedotin，联合百济神州PD-1抗体Tislelizumab和CAPOX化疗，在HER2低表达的一线胃或胃食管交界腺癌患者中，启动一项三期头对头临床试验RC48-C039（NCT06944496），该临床预计于2025年4月启动，入组人数为616例。本次临床试验的对照组为Tislelizumab+Oxaliplatin+Capecitabine，实验组为Disitamab Vedotin Combined with Tislelizumab and CAPOX，相关剂量均为此前商业化剂量，本次临床的主要研究者为北京大学肿瘤医院沈琳教授。

7. 信立泰高血压1类新药首次获批临床

4 月 27 日，CDE 官网显示，信立泰 SAL0140 片获批临床，用于未控制高血压（包括难治性高血压）。SAL0140 是信立泰药业基于自主知识产权研发的醛固酮合酶（CYP11B2）抑制剂。临床前研究显示，SAL0140 选择性抑制醛固酮合成酶的活性，实现抑制醛固酮的合成而不影响皮质醇的水平。在高血压猴模型中，SAL0140 可显著抑制醛固酮的生成，每天一次即可达到平稳控制血压的疗效。Insight 数据库显示，目前全球在研的 CYP11B2 抑制剂有 8 款，其中信立泰 SAL0140 是进展最快的国产 CYP11B2 抑制剂。