【PRO专栏】PRO的四个应用范围是什么？

由于PRO量表将患者的感受作为测量的“尺子”，原则上患者能够明确感受并清楚描述的自身健康状况和变化，均可作为PRO的测量范围。近年来随着研究的不断深人，PRO应用范围逐渐得以丰富。目前，在治疗效果的评价、治疗不良反应的检测、患者健康状况的监测、患者病情轻重的判断以及患者治疗满意度的评估等方面都有应用。

1.PRO主要用于干预效果的评估,包括对疾病干预、对非病者干预、对功能性疾病的干预以及新药临床干预效果的评价。

(1) PRO用于对疾病治疗效果的评估：PRO较多用于评价干预的效果，特别是在生物学指标“失灵”、终点指标远不可及，而患者的自我感受又是主要或唯一的疾病变化指征时，PRO甚至可以作为临床试验中评估疗效的终点指标。当干预措施主要针对改善患者的自觉症状时，PRO就可以作为主要替代指标，如美国国家肿瘤研究院主张在肿瘤对症治疗的临床试验中应用PRO；国外曾有人应用PRO的测量方法，对骨关节炎和类风湿关节炎患者能够接受的如疼痛、躯体活动等方面功能状态进行评估研究，例如通过对类风湿关节炎老年患者和年轻患者报告的临床结局对比，评价依那西普(etanercept)治疗类风湿关节炎的影响，结果显示依那西普对两类患者的功能状态都有明显改善+。另有研究者总结了2005-2007年间收录在PUBMED中的运用PRO作为类风湿关节炎评价指标的临床试验共计109篇，这些临床试验大多数运用了综合性的PRO来反映疗效，从不同领域来评估干预措施的效果5。近些年，PRO作为疗效评估的指标已得到了越来越多临床研究人员的认同和应用。

(2) PRO用于对非病人体干预效果的评价：根据PRO评价测量的特点，除了在生物学指标失灵情况下对疾病治疗效果的评价外，在没有明确疾病诊断的情况下，PRO对患者健康状况变化情况的测量评估往往是目前比较可靠的、可以被接受的评价指标。如疲劳综合征没有可以检测到的“疾病”指标，只有通过PRO从患者的角度对治疗效果进行评估；又如对“亚健康”干预效果的评价、对中医“治未病”效果的评价，PRO对干预对象生存质量的测量与评估，是主要的可以被认可的评价方法。

(3) PRO用于对功能性疾病干预效果的评价：对于一些功能性疾病，PRO评价常常是唯一或特异性的证据，如胃肠功能紊乱、更年期综合征、性功能障碍、失眠等。

(4) PRO用于新药临床治疗效果的评价：2006年2月美国食品药品监督管理局(FDA)公布的PRO指南草案中提出了应将PRO研究作为新药研发的依据之一，此后在2009年， FDA正式公布了PRO应用于临床医学研究的指南，对此也做了更清晰的说明。RockEP研究了PRO与抗癌药物批准之间的关系，1995年以后有7个抗癌产品的9个适应证被批准，它们中至少有一部分得到PRO研究数据的支持。

2.PRO用于临床干预不良反应的监测,Trott iA'等发现运用PRO可以进一步完善肿瘤学不良事件报告系统，探索将PRO应用到不良事件报告中，扩大数据收集范围和提高研究质量。BrundageM等在分析了美国国家癌症研究所加拿大临床试验组的临床试验数据后，认为患者报告的主观经历数据可能比常规安全性信息更为可靠和有效。

3.PRO用于病情轻重的判别,许多功能性疾病如失眠、疲劳综合征等，均可用PRO来判别其轻重程度，作为临床研究人选患者的依据。4.PRO用于患者治疗满意度的测评,患者的满意度测评有专门的工具，但对于不同治疗措施效果的满意度，则可以通过PRO来进行测量。目前患者对治疗满意度已经成为许多PRO量表的重要内容和组成部分。如糖尿病PRO量表。总之，PRO是从患者角度反映干预措施疗效的重要依据，对于判断疾病、人体健康状态变化以及疾病轻重程度、干预措施的有效性及其安全性都有非常重要的意义。随着PRO应用的广泛与研究的深入，其新的应用领域肯定还会被越来越多的发现。

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