世卫组织发布两份监督报告，就人类基因组编辑技术提出建议

基因组编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA片段。理论上，基因组编辑可以精确改变特定的遗传特征、消除遗传疾病。但基因组编辑涉及伦理和多种技术问题——该技术改变了人类胚胎的基因组，并可能传递给后代、修改后代的性状，编辑人类胚胎还可能出现意想不到的“脱靶效应”，并且这些DNA变化在胚胎植入母体前无法被检测到。

今日，世界卫生组织(WHO)发布了两份期待已久的报告，解决了遗传和体细胞人类基因组编辑(HGE)这一有争议的问题。

世卫组织的两份新报告涵盖了基因组编辑管理和监督的全球标准，并围绕进一步教育、临床试验监督、举报程序和知识产权等方面提出了一系列建议。

这些报告是由一个由18名专家组成的多学科国际委员会撰写的，该委员会由美国食品和药物管理局前局长Margaret Hamburg博士和南非最高法院退休法官Edwin Cameron共同担任主席。该委员会由科学家、生物伦理学家、监管和法律专家组成，在发布报告之前的过去两年中举行了多次会议。

这些报告是在另一个由美国国家科学院和英国皇家学会主持的蓝带委员会于2020年9月发布自己的报告十个月后发表的。该报告侧重HHGE的转化和安全方面。它为可遗传的人类基因组编辑在少数情况下的潜在应用敞开了大门--主要是当一对患有隐性疾病的夫妇双方都想拥有一个生物学上健康的孩子时，这使得其他技术（如植入前基因诊断）变得无效。

限制编辑

在一次虚拟新闻发布会上，委员会联合主席Hamburg承认，对 HGE 的监督是复杂的。Hamburg 表示，由于 CRISPR 等基因组编辑方法易于获取和使用，所以“没有一个单一的机制可以提供全面的监督”。

相反，这个过程 “涉及教育科学家了解他们自己的责任，在研究机构建立标准和进行监督，让专业协会和组织制定行为准则，建立国家监管和法律框架，以及有能力制定全球准则、标准和获得重要信息”。

Hamburg继续说道:“我们必须采取这种分层的方法。它要求我们改变对科学、负责任的管理和参与各个层面的思考方式，以提高认识，增加有效的行动和监督。”

加拿大生物伦理学家、达尔豪斯大学的Françoise Baylis博士说，虽然个别成员国会提出自己的建议，但“世卫组织要求各国以全球为导向来做这件事”，所以必须在全世界范围内提供HGE研究的潜在好处，而不仅仅是在最富裕的国家。

Baylis强调， HGE 应该是“一个服务于全世界所有人民的公共卫生福利”，而不仅仅是一种个体化的医学形式。“我们(在报告中)经常提到公共教育、参与和赋权。公众可以帮助确定优先事项，并帮助确保基因编辑技术的好处不仅仅是为一小部分精英群体服务。”Baylis说道。

2019年，世卫组织建立了一个临床试验登记处，以帮助监测所有HGE试验，甚至是临床前实验，从而提高人们对可能导致编辑人类胚胎的实验的认识。目前有126项基因编辑试验被列入登记。Hamburg说，登记处 "可以提供关于科学状况的基本信息"，并建议这也应该包括一个审查机制，以标记可能存在问题的试验。

世卫组织的新报告还建议建立举报机制，以便世卫组织能够促进对任何此类努力的调查。2019年初，一位名叫Denis Rebrikov的俄罗斯遗传学家宣布，他将进行 HHGE 试验，试图修改一种可能会导致遗传性耳聋的基因。世卫组织总干事于2019年7月发表声明，称此类试验是不负责任的，应当停止，俄罗斯当局迅速听取了这一意见。

除了Rebrikov案例，委员会成员、英国克里克研究所的Robin Lovell-Badge博士说，世卫组织委员会还听到了关于乌克兰可能进行可遗传HGE努力、土耳其一家诊所正在宣传体细胞基因组编辑服务的传言。“来自同行的压力真的很重要，” 他说。并指出土耳其的努力也已经被制止。“但我们提出的更正式的举报机制......应该可以防止技术的不当使用”。

世卫组织建议

以下是世界卫生组织专家咨询委员会的九条主要建议 ：

• 领导能力: 世卫组织应保持其在这一领域的科学和道义领导能力，至少应重申总干事在2019年的声明。

  
  

• 治理和监督: 世卫组织应协作开展有效治理和监督工作，包括组织更多关于人类两性平等的会议。

  
  

•  注册: 世卫组织应继续发展 HGE 临床试验注册。

  
  

• 国际研究: HGE 只应在有负责任的国内政策和监督的管辖范围内进行。

  
  

• 不安全或非法研究: 世卫组织科学部门应带头发展一种机制，让个人报告可能的非法或不安全活动。

  
  

• 知识产权:世卫组织应与其他方面合作，确保每个人都能平等获得HGE干预措施。

  
  

• 教育、参与和赋权: 联合国应设立一个工作组，促进全球对话，并就HGE研究的伦理框架出报告。

  
  

• 道德原则: 世卫组织应制定一套供内部使用的道德价值观。

  
  

• 进一步审查: 世卫组织应在未来三年内审查其建议。

其中一份报告提供了一系列关于潜在或假设的基因组编辑情景的案例研究，包括:

• 西非镰状细胞病的体细胞基因组编辑临床试验。

  
  

• 体细胞或表观基因组编辑，以提高运动成绩。

  
  

• 在一个监管最少的国家设立诊所，向国际客户提供胚胎编辑服务。