干细胞移植治疗系统硬化症的疗效及潜力

多发性硬化症症（MS）是一种侵及神经中枢系统软件的本身免疫系统疾病脱髓鞘病变病症，当人体免疫系统出现异常进攻神经元细胞周边的髓鞘时，会造成发炎和接踵而来的损害。这类损害可造成多种多样病症，包含肌肉无力、疲惫和眼睛视力损害等，最后造成残废。高发于20-40岁，变成年青人非外伤性残废的关键缘故。

但在中重度及迅速进度的SSc患者中，因为肺、心血管及肾脏功能等关键人体器官的系统软件累及及治疗药品的制约性，5年致死率可达到30%~50%。在该类病情恶化的患者中，造血功能干细 胞移殖（HSCT）治疗做为一种新的可选择的治疗方式在近些年遭受了大量关心。

自身HSCT治疗SSc的临床研究

在中重度SSc患者中， 初期的欧洲地区和北美地区Ⅰ~Ⅱ期临床研究说明，自身HSCT（aHSCT）能够使肌肤和肺部纤维化快速且长久地消散，并改善人体的作用情况，这种 科学研究确立了HSCT针对快速进度及不易治SSc患者的治疗基本。

近10年以来，3项代表性的临床研究再度提高了aHSCT在中重度SSc治疗中的影响力。

临床医学实例一：2011年Burt等在Lancet发布的aHSCT与CTX治疗比照的Ⅱ期临床研究（ASSIST）结果表明，参加科学研究的19例患者中，接纳HSCT的全部10例患者在随诊12个月或以前有一定的改善，而接纳CTX治疗的9例患者中8例有病症进度。 与基准线对比，HSCT组患者改进 Rodnan 肌肤得分（mRSS）和用劲肺功能（FVC）不断改善。

临床医学实例二：2014年vanLaar等的aHSCT国际性SSc （ASTIS）多管理中心任意Ⅲ期实验中，在156例弥漫型肌肤SSc（dcSSc）患者中，79例患者接纳HSCT，77例患者接纳每月静脉输液CTX，结果表明在身患dcSSc患者中，aHSCT组的肌肤mRSS、FVC、总肺功能和作用情况明显改善。

临床医学实例三：2018年Sullivan等治疗Sc患者的Ⅱ期临床研究（SCOT）中，36例患者列入aHSCT 组，39例患者列入CTX治疗组。

结果表明无事情存活率54个月时aHSCT组为79%， CTX治疗组为50%，72个月时，aHSCT组患者为74%，CTX治疗组为47%。 aHSCT组里与治疗有关的致死率在54个月时为3%，在72个月时为6%，而CTX组为0，提醒aHSCT对SSc患者具备长期性获利， 包含改善无事情存活率和总存活期， 提醒HSCT在SSc治疗中存有极大的发展潜力。

aHSCT治疗SSc的体制

造血干细胞根据其本身具备的激素调节特点、修补作用，及其根据代谢一系列繁杂的神经系统营养成分因素维护自主神经等，来充分发挥，在其中造血干细胞的神经系统维护作用及自身免疫病功效，是治疗多发性硬化症最重要的两层面体制。

综上所述，aHSCT治疗迅速进度及愈后欠佳的SSc具备确立的发展潜力及优点，包含确立改善皮肤病变，改善FVC、总肺功能和作用情况，改善无事情存活率和总存活期。坚信伴随着技术性的发展趋势，干细胞美容治疗多发性硬化症症的具体临床医学运用不容易太漫长。