肾病治疗进展来了:全球首个用于治疗IgA肾病的靶向药物已获FDA批准

2021

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肾为先

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虽然布地奈德（Nefecon）还未进入中国市场，但是2020年12月被中国药品监督管理局（NMPA）纳入突破性治疗品种。

在我国，肾小球肾炎仍然是尿毒症透析的第一位病因，而IgA肾病是我国原发性肾小球肾炎中发病率最高的疾病（没有之一），目前多以RAS阻滞剂（指的是沙坦或普利类药物）和/或糖皮质激素与免疫抑制剂为主的非靶向药物为主的治疗方案治疗，虽然也取得了不错的治疗效果，但是如上这些药物的副作用也限制了部分IgA肾病患者的使用。而早在数年前，瑞典乌普萨拉大学Bengt C Fellstrom教授及其同事首次开展的一项研究，即TRF-布地奈德治疗原发性IgA肾病的研究，经过多年临床试验与疗效观察，如今最新进展来了，于2021年12月15日，美国食品药品管理局（FDA）已经批准靶向迟释布地奈德胶囊用于成人原发性IgA肾病的治疗。

说到这里，或许咱们肾友还不是十分了解这一药物用于治疗IgA肾病到底是什么情况。现在，笔者从如下四个方面作一简单介绍，希望能够帮助到大家。

1.布地奈德是什么样的一种药？

布地奈德这一药物的商品名为Nefecon，布地奈德是它的活性成分，布地奈德（Nefecon）实际上也是具有抗炎与抑制免疫作用的糖皮质激素，与醋酸泼尼松或甲泼尼龙等激素一样，它们是一类药。然而，与传统意义上口服使用激素不同的是，布地奈德这一药物进入体内后约90%在肝脏经首过效应清除，只有10%左右进入体循环，因而就会大大降低激素引起全身的副作用。口服后，在回肠末端靶向释放布地奈德，调节局部肠道粘膜免疫异常，从发病源头上干预IgA肾病的发生与发展，从而起到治疗作用。

2.布地奈德降蛋白效果到底如何？

作为全球首个专门用于IgA肾病的治疗靶向药物，布地奈德（Nefecon）治疗IgA肾病的有效性与安全性均得到证实，研究成果已发表于全球顶级期刊《柳叶刀》杂志。相关研究显示，治疗组（肾小球滤过率介于35-90ml/min之间）中患者的24小时尿蛋白定量＞1.0克，在最优RAS阻滞剂治疗基础上，经布地奈德每天16mg服用经9个月的治疗后，IgA肾病患者的尿蛋白下降34%，显著好于仅下降7%的安慰剂组的治疗效果。治疗组中肾小球滤过率（GFR）无明显下降，而安慰剂组中的GFR下降了7%。显示布地奈德具有很好的降蛋白疗效，且并不影响肾功能。

3.血肌酐升高的IgA肾病能用吗？

布地奈德（Nefecon）这一药物并非适合所有IgA肾病患者使用，也就是说，它也有使用适应征的问题。一般来说，若经规范的RAS阻滞剂治疗后，IgA肾病患者的尿蛋白仍然没有下降或未降至目标值，则可以考虑使用这一药物。这只是对于尿蛋白这一点来说的，可是，结合到具体IgA肾病患者，仅有尿蛋白高，若已为严重慢性病变者（主要包括弥漫性肾小球硬化、肾小管萎缩、广泛性肾间质纤维化及纤维性新月体为主等），则降蛋白疗效不会太好。是否能够使用这一药物，并不完全取决于血肌酐，一般来说，若处于慢性肾脏病4-5期阶段的血肌酐升高或慢性肾功能不全之衰竭期的血肌酐升高，是不能使用的。

4.布地奈德的副作用与毒性大吗？

从目前的研究与观察所得到的数据来看，布地奈德（Nefecon）这一药物用于治疗IgA肾病，其副作用与不良反应及毒性都不明显，虽然它也属于激素类药物，但是它与传统意义上激素的使用所产生的副作用有着明显区别，即口服后仅有大约10%的药物进入血液循环，激素原来的满月脸、水牛背、肥胖、面色潮红、心跳加快、痤疮、高血压、高血糖、白内障、钠水潴留、胃溃疡、骨质疏松、股骨头坏死及并发感染等副作用并未出现或不明显，可以说是比较安全的，但仍需进一步临床观察。

结语：虽然布地奈德（Nefecon）还未进入中国市场，但是2020年12月被中国药品监督管理局（NMPA）纳入突破性治疗品种。目前，包括中国患者在内的全球Ⅲ期临床研究的长期随访仍在进行中，希望通过进一步的研究与观察得到更多的数据，为的是评估布地奈德（Nefecon）对延缓IgA肾病进展的长期疗效。笔者作为肾脏专科医生，与肾病患者一样，同样也十分期待这一靶向药早日在中国获批并进入中国市场，让中国IgA肾病患者有更多更好的药物选择。

本文在《今日头条》同名《肾为先》帐号上同步首发

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