脐带间充质干细胞为肌营养不良患者带来新希望

近日，在Stem Cells Translational Medicine发表了一篇名为“The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies:Results from compassio-nate use in reallife settings”的文章内容，致力于论述胎儿脐带间充质干细胞在治疗肌营养不良的安全性和有效性研究，为肌营养不良症病人带来新的希望。

疾病简单介

肌营养不良症：就是指一组以渐行性加剧的肌肉无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。肌营养不良症包含先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。一部分肌营养不良症会导致运动障碍甚至偏瘫。临床医学上表现为不同程度和分布的渐行性加剧的骨骼肌衰老萎缩和乏力，也可累及心脏。此病通常在30岁上左右因呼吸肌无力或心肌病而死亡而死亡。

治疗方法

传统的治疗手段

由于遗传异质性，用药治疗受到限制。现阶段的选择包含用药治疗和支持性护理，主要包括物理和职业治疗、骨科手术、机械通气、植入心脏装置设备的应用和共病(如心肌病、骨质疏松和呼吸衰竭)的管理等。

类固醇是用药治疗的黄金规范，但他们有明显的不良反应，主要有体重增重、个子矮小、青春发育期延迟、行为问题和病理性骨折。他达拉非和西地那非是两种可用以治疗肌营养不良症的试验药品，临床研究报告了令人振奋的結果，但另一项数据显示，西地那非对心功能存在潜在的有害影响。因为诊治方式比较有限，急需找寻别的方式来预制疾病的发展。

脐带间充质干细胞治疗肌营养不良

干细胞治疗法是一个很有前景的选择，肌营养不良也被称作“全身肌肉干细胞疾病”。这类疾病的特点是抗肌肉萎缩蛋白欠缺，导致有丝分裂纺锤体定向障碍和降低肌原性祖细胞的生成。除此之外，抗肌萎缩蛋白缺乏会导致肌膜渗透性提升、炎症、氧化应激、线粒体功能障碍，最后导致全身肌肉作用萎缩的坏死。

在肌营养不良症中，间充质干细胞可以在多种多样方法中发挥治疗的作用。

最先，他们可以化为肌肉祖细胞和肌细胞，与损伤组织融合，修复抗肌肉萎缩蛋白的表达；

次之，他们分泌免疫调节、抗感染、抗细胞凋亡、再生血管和促血管生成因子，如细胞因子、趋化因子或生长因子，通过减少炎症、增加氧气供应和改善营养成分条件来改善环境；

最终，他们改善了肌营养不良症患者的神经成份，有利于病症修复。

研究思路

本研究于2016年10月至2018年2月在波兰Częstochwa的Klara医疗中心进行，将带有胎儿脐带来源的间充质干细胞(UC-MSCs)的新型治疗药品运用于22名肌肉营养不良患者（男：女=1:1，中位年纪为33岁），病人每2个月接受1-5次静脉和/或鞘内注射，最多2个疗程。每次注射标准量为1×106/kg。

研究結果

在整个治疗组中，大家看到了病人肢体、臀部、肘部和肩膀等全身肌肉都得到明显改善。”最成功的案例中，患者逐渐无需拐杖移动，暂停了康复训练，并重新开始工作。

研究数据显示：12例(54.5%)患者的肌力有客观和明显的改善，3名患者的步态获得改善，并改善了此外3名病人的健身运动指标;总的来说，在22名病人中有6名(27.3%)患者从治疗中获益明显，足够改善它们的临床医学参数。仅有1例病人在诊治和随访期内发生局部恶变。

总的来说，脐带间充质干细胞治疗可做为治疗肌营养不良症患者的途径。

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