国内首个BIC新药国际化成功

2月28日(美国当地时间)，美国FDA批准传奇生物和强生(J&J)合作研发的BCMA CAR-T疗法西达基奥仑赛(cilta-cel, LCAR-B38M)，商品名为Carvykti。这是中国首款获得FDA批准的创新生物制品，同时也是全球第二款靶向BCMA的CAR-T疗法。 临床数据和产能优势 相比2021年3月27日美国FDA批准的全球首款BCMA CAR-T疗法——BMS/bluebird的Abecma，传奇与强生旗下杨森(Janssen)的同类产品虽然落后近一年，但是长期数据显示出更优的疗效，并且在产能准备上更加充分。

图表1. 强生/传奇生物的cilta-cel的临床研发图景

来源：来源：传奇生物公告、中康产业资本研究中心

传奇生物CEO黄颖表示销售和市场团队已经蓄势待发，已经建立了齐备的本地现场队伍，包括销售人员、护士教培员、医学联络官(MSL)。细胞疗法的个性化治疗特性，对于生产制备速度、资质优良的医院、医护人员的统筹协调具有较高要求，更加充分的准备有利于实现商业化上的成功。 细胞疗法高昂成本带来的高价一直是阻碍市场渗透率提升的障碍，作为传统的自体CAR-T疗法，传奇生物的cilta-cel未能在成本方面实现突破。据强生北美制药集团主席Scott White透露，cilta-cel的定价为465000美元，略高于BMS/bluebird的同靶点竞品Abecma的定价419500美元。 研发的简要历程 传奇生物的cilta-cel的研发历程一波三折，然而最终成功获批，可谓好事多磨。在2017年ASCO会议上，传奇生物的LCAR-B38M以100%的总体有效率惊艳亮相。杨森迅速与传奇生物达成合作，总价包括首付款3.5亿美元及后续里程碑付款。杨森计划凭借这款产品与BMS在细胞治疗领域竞争。

图表2. 传奇生物发展过程中的里程碑

来源：传奇生物公告、中康产业资本研究中心

2018年，传奇生物母公司金斯瑞遭遇恶意做空，中国临床数据遭到质疑。然而，随后在美国进行的临床试验确认了cilta-cel的优异疗效。在美国和日本进行临床Ib/II期试验CARTITUDE-1在2021年12月ASH会议上公布的数据显示97.9%的总体有效率，其中严格有效缓解(sCR)高达82.5%。据此，BCMACAR-T领域的BIC(best-in-class, 同类最佳)非cilta-cel莫属。

图表3. 美国研究显示cilta-cel长期疗效优异

来源：传奇生物公告、中康产业资本研究中心

商业化规划 传奇生物CEO黄颖表示，公司已做好准备，计划在获批当日就在第一波医院启动治疗，然后在接下来的几个月扩展到其他治疗中心。预计在初期，cilta-cel将在位于美国新泽西的工厂生产。

图表4. 传奇生物的全球产能布局

来源：来源：传奇生物公告、中康产业资本研究中心

在美国市场，传奇生物与杨森共同进行市场推广，收益分成各占一半。传奇生物将负责规模较小但目标高度明确的销售队伍，针对医院市场的推广，而杨森的团队将精力集中在更广泛的社区环境，包括单人或集体实践。 展 望 据高瓴上次公布仓位，传奇生物位列高瓴美股第二大仓位(5.5亿美元)，仅次于百济神州。此次传奇生物首款CAR-T疗法cilta-cel成功获批，预计高瓴将获得可观收益。传奇生物CAR-T疗法在美国获批，不仅提升国内细胞疗法的研发热潮，而且给国内创新药国际化再增信心。