有望“一针治愈”的血友病AVV疗法临床试验获批

8月30日，CDE官网显示，四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称“至善唯新”）自主研发的AVV疗法产品ZS801注射液的临床试验申请已获默示许可，将用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏症，凝血因子IX<2%)患者出血的控制和预防。

截图来源：CDE官网

ZS801注射液为重组腺相关病毒（rAAV）药物，是该公司研发的1类治疗用生物制品创新药，已申请多项专利，亦为国内首个B型血友病原创靶标基因药物。rAAV具有安全性高、免疫原性低、感染能力强、可持续表达目的基因、无致病性和非基因组整合等优点。与传统酶替代疗法相比，病毒不会整合到患者体内正常的染色体上，而是以一种独立游离的染色体形式长存于患者体内，并利用正常细胞内的氨基酸等原料物质为患者源源不断生产凝血因子，从而达到根治血友病的目的，所以该产品有望实现“一针治愈”的治疗效果。

据药融云数据库显示，至善唯新递交的AVV疗法ZS801注射液于今年6月10日被CDE承办，到此次完成审评，批准临床(默示许可)，总共用时81天。

ZS801注射液审评时间轴

截图来源：药融云药品审评

组研究的首例B型血友病受试者，因体内存在其他rAAV血清型中和抗体原本无法接受基因治疗，现获益于至善唯新的载体血清型开发策略，在接受ZS801低剂量治疗7周后，其疾病程度已从严重型（<1%凝血活力）降至轻型（5%-40%凝血活力），初步验证了药物的安全性和有效性。

ZS801注射液的设计采用了至善唯新完全自主知识产权的核心序列和高效基因表达盒，其核心序列为该公司联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标。值得一提的是，ZS801注射液所选用的AAV载体的血清型在患者中预存的中和抗体非常低，可覆盖更多的中国患者。

至善唯新创始于2017年，2018年落地成都，研发核心以基因治疗重组病毒载体研发及生产为主，目前在高效基因表达发现、rAAV基因药物的包装和规模化生产三项核心技术上走在世界的前沿，并获得了自主知识产权。据药融云数据库显示，至善唯新已获得2次公开融资，2018年11月28日完成数千万人民币的天使轮融资；2021年2月9日，完成数亿元人民币的A轮融资，融资来的资金主要用于基因疗法管线的推进。

至善唯新融资情况

截图来源：药融云投融资数据库

信息参考：

[1] https://www.cde.org.cn/

[2] 至善唯新微信公众号

[3] 药融云数据库vip.pharnexcloud.com/?zmt-jkj

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