每周资讯 · 基因治疗产业跟踪 0905~0912

01、新闻资讯

（1）渐冻症最新研究--干细胞联合基因疗法治疗渐冻症I/IIa期试验结果积极

9月5日，美国Cedars-Sinai 医疗中心发表文章，干细胞联合基因疗法治疗渐冻症I/IIa期试验结果积极。研究者使用GDNF(CNS10-NPC-GDNF) 转导的人神经祖细胞分化为星形胶质细胞可保护脊髓运动神经元，在1/2a期研究 (NCT02943850) 中，CNS10-NPC-GDNF单侧移植到18名ALS 参与者的腰椎脊髓中，达到了1年的主要安全终点，与未治疗的腿相比，移植对治疗腿的运动功能没有负面影响。同时结果也表明，该基因工程化干细胞可以在移植后长达 42个月内为ALS 患者的脊髓提供新的支持细胞和GDNF，持续发挥保护运动神经元的作用。（doi: 10.1038/s41591-022-01956-3）

（2）锦篮基因针对婴儿型庞贝病的AAV基因疗法GC301的临床研究完成首例患者给药

9月8日，北京锦篮基因科技有限公司宣布针对婴儿型庞贝病的AAV基因疗法GC301的临床研究成功完成了首例患者给药，该临床研究的目的是评价GC301的安全性、耐受性及疗效，是国际上首个AAV基因治疗药物静脉注射治疗婴儿型庞贝病的临床研究。

（3）中因科技AAV基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获CDE受理

9月8日，北京中因科技有限公司宣布其AAV基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获得国家药品监督管理局审评中心（CDE）受理。ZVS101e注射液适应症为结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy，BCD），是中因科技与北医三院合作研发，2021年3月完成知识产权转化。

（4）Intellia Therapeutics即将公布NTLA-2002和NTLA-2001中期临床数据

9月8日，Intellia Therapeutics宣布将在2022缓激肽研讨会（2022年9月16日）展示NTLA-2002和NTLA-2001正在进行的首次人体研究的中期临床数据。届时将回顾NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿 (HAE)的 1/2 期研究的首批临床数据；披露NTLA-2001 治疗转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的 1 期研究心肌病组的中期安全性和血清 TTR 降低最新数据。NTLA-2001用于治疗ATTR淀粉样变性，NTLA-2002用于持续降低激肽释放酶活性并预防遗传性血管性水肿 (HAE) 的发作。

02、投融资&交易

（1）Arsenal Bio宣布完成2.2亿美元B轮融资

9月6日，Arsenal Bio宣布完成2.2亿美元B轮融资。Arsenal Bio公司于2019年成立，是一家致力于将CRISPR基因编辑技术，合成生物学，AI等技术整合，并应用于免疫细胞疗法开发的初创公司，其总部位于美国加利福尼亚州。该公司开发的“无需病毒载体”的T细胞改造技术代表了癌症疗法的重大进步。Arsenal Bio公司的开发策略是，在不依靠病毒载体的情况下，将更大型的DNA片段精细准确插入到免疫细胞的基因组中，完成对T细胞的基因工程改造，进而有效治疗实体瘤和血液癌症。  

03、市场表现

基因治疗股本周涨跌情况

上周基因治疗板块股价表现：美股21只相关股票中18只股票上涨，3只股票下跌，其中9只股票跑赢XBI指数。