中国大陆首例猴痘病例|生物类似药互换|儿童药|凯莱英|荣昌生

中疾控通报国内首例输入猴痘病例

9月19日，中疾控周报以现场纪要的方式描述了出现在重庆的中国大陆首例输入性猴痘病例。纪要指出，感染者于9月2日至8日访问德国，随后又前往西班牙，并于9月14日返回重庆。他曾出现喉咙干燥发痒、发烧，右脚踝出现红色皮疹和脓疱等症状。9月14日，在重庆新冠肺炎入境隔离点，感染者自述出现猴痘样临床表现，随后经过检测确诊为中国大陆首例输入性猴痘病例，与德国猴痘病毒高度同源。该名猴痘感染者是在新冠肺炎入境人员集中隔离点发现的。

欧洲药品管理局发布声明确认生物类似药互换

9月19日，欧盟生物仿制药工作组（BMWP）专家和药品机构负责人（HMA）起草了一份联合声明，确认生物类似药经欧盟(EU)批准，可与其参比制剂或等效的生物类似药互换，该声明已得到人用药品委员会(CHMP)和生物制剂工作组(BWP)的认可。联合声明指出，经欧盟批准的生物类似药是可互换性的，这意味着该生物类似药可以用来代替其参比制剂，或者一种生物类似药可以用同一参比制剂的另一种生物类似药替代。关于药物替代的决定则不在EMA的职权范围内，而是由各个成员国管理。

CDE发问征求如何将成人用药数据外推至儿科人群意见

9月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（征求意见稿）》，以促进和指导儿科药物研发。该指导原则围绕成人用药数据外推至儿科人群的相关定量方法学进行了阐述，为儿科外推中采用的定量方法学提出建议。文件主要内容包括概述、外推框架、外推方法、其他考虑等内容。

中国药企海外并购在美受阻

9月19日，国内CDMO龙头企业凯莱英发布公告称，由于监管原因，公司与Snapdragon围绕未来发展规划和对应措施无法达成一致，决定终止并购交易。这并非今年国内药企的首例海外收购受阻事件。9月16日，纳斯达克上市公司F-star宣布，其1.61亿美元出售给中国生物制药（简称：中生制药）的安全审查已进入扩展延长审查阶段。据监管文件介绍，此次美国外资投资委员会（CFIUS）的延长审查预计要持续45天。业内多方猜测，受阻原因与9月15日美国总统拜登发布的行政命令有关。

“救命药”氯巴占开出全国首张处方

9月22日，作为临床急需药品临时进口的原研药，也一度被称为“救命药”的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病对症且副作用更小的“救命药”。但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。（详情参见：全国第一张处方开具，癫痫患者“救命药”如何解决用药难？）

企业动态

荣昌生物公布泰它西普中国3期确证性研究初步数据

9月19日，荣昌生物宣布，已完成泰它西普（RC18，商品名：泰爱）治疗系统性红斑狼疮（SLE）患者的中国3期确证性研究，并获得初步数据结果。研究达到了预设的临床终点，第52周SLE反应指数-4（SRI-4）应答率在泰它西普组为82.6%，安慰剂组为38.1%。2021年3月，泰它西普系统性红斑狼疮适应症正式获得中国国家药监局（NMPA）的上市批准，同年底进入中国国家医保药品目录。

德琪医药ATG-101获美国FDA孤儿药资格认定

9月19日，德琪医药有限公司宣布，首个由德琪医药自主开发的新型PD-L1/4-1BB双特异性抗体ATG-101获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。此次获得美国FDA孤儿药资格认定，将有助于促进与FDA交流，加速推进ATG-101临床开发及相关注册的进度。目前全球尚无获批用于治疗胰腺癌的PD-L1/4-1BB双特异性抗体。ATG-101是一款新型PD-L1/4-1BB双特异性抗体，可阻断免疫抑制性的PD-L1/PD-1结合，同时条件性激活4-1BB共刺激信号，从而激活抗肿瘤免疫效应细胞，在增强药效的同时，提高安全性。

罗氏眼科双特异性抗体疗法在欧盟获批

9月19日，罗氏（Roche）宣布欧盟委员会（EC）已批准其双特异性抗体疗法Vabysmo（faricimab）上市，用于治疗新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）以及由糖尿病性黄斑水肿（DME）导致的视力障碍，这些视网膜疾病是全球视力丧失的两个主要原因。罗氏表示，“对于欧洲患有这些疾病的人来说，今天的批准提供了十多年来第一个具有新型作用机制的治疗选择”。目前，Vabysmo已在欧盟和世界上其它9个国家获得批准上市，用于治疗nAMD和DME患者。

邦耀生物非病毒PD1定点整合CAR-T产品申报临床

9月19日，邦耀生物宣布，其开发的“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-201）的临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的受理。邦耀生物在新闻稿中表示，这是世界首个靶向CD19非病毒PD1定点整合的CAR-T产品，可在不使用病毒载体的情况下，通过一步制备获得基因组定点整合的CAR-T细胞产品，具有成本低、制备时间短、工艺简单、安全性和有效性高等优点。

捷思英达Aurora抑制剂联合疗法在美国获批临床

9月19日，捷思英达宣布其小分子创新药Aurora A抑制剂VIC-1911获得美国FDA批准开展一项新药临床研究，针对的适应症为：VIC-1911单药治疗及联合KRAS抑制剂sotorasib治疗KRAS G12C突变型非小细胞肺癌。公开资料显示，Aurora激酶是一种调控细胞有丝分裂的丝氨酸/苏氨酸蛋白酶，有A、B、C三个亚型，主要作用于中心粒和纺锤体，可以维持细胞分裂的正常进行。

人福药业抗癫痫药氯巴占获批

9月20日，宜昌人福药业宣布，其按药品注册分类3类申报的氯巴占片仿制药，已收到中国国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品注册证书》，为中国首家获批。根据人福药业新闻稿，该产品主要用于治疗一种称为Lennox-Gastaut综合征（LGS）的难治性癫痫，此次也是该公司首次涉足罕见病领域。

百济神州百悦泽®欧洲取得新进展

9月20日，百济神州宣布，英国卫生技术评估机构英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已发布最终评估档，推荐百悦泽®(泽布替尼)用于治疗既往接受过至少一种治疗，且适用于苯达莫司汀 －利妥昔单抗联合用药(BR)的华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者。NICE的决定标志着百悦泽®成为英格兰和威尔士地区首个也是唯一一个被推荐用于治疗WM的常规药物。

祐儿医药和Tris Pharma公司联合递交5.1类新药上市申请

9月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，祐儿医药和Tris Pharma公司在中国联合递交了5.1类新药盐酸哌甲酯口服缓释干混悬剂的上市申请，并获得受理。值得一提的是，今年7月，盐酸哌甲酯缓释咀嚼片的上市申请已被CDE纳入优先审评。公开资料显示，盐酸哌甲酯属于一种中枢神经系统（CNS）兴奋剂，在中国申报的这两款药均已在海外获批上市，用于治疗注意缺陷多动障碍（俗称多动症），它们均可以在45分钟内起效。

阿斯利康“first-in-class”抗体疗法在欧盟获批

9月21日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，“first-in-class”抗体疗法Tezspire （tezepelumab）已在欧盟获得批准上市，作为12岁及以上严重哮喘患者的附加维持治疗。新闻稿指出，这是首个也是唯一一个获得欧盟批准的不受任何表型或生物标志限制用于治疗严重哮喘患者的生物制品。Tezspire是一款靶向TSLP的单克隆抗体，由阿斯利康与安进（Amgen）共同开发。此前，该药已在美国和其他国家被批准用于治疗严重哮喘。

诺诚健华在科创板正式上市

9月21日，诺诚健华在上海证券交易所科创板正式上市。诺诚健华专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病领域，该公司的BTK抑制剂奥布替尼和抗CD19抗体tafasitamab已处于商业化阶段。根据诺诚健华近期发布的中期报告，2022年上半年该公司研发投入2.74亿元，同比增长约48%。目前，该公司有13款产品正在全球开展30多项临床试验。

科济药业公布BCMA靶向CAR-T产品2期临床新进展

9月21日，科济药业宣布，在第七届CAR-TCR年度峰会上口头介绍了BCMA CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel，产品编号：CT053）的北美2期临床试验结果。数据显示，zevor-cel在17名北美地区复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中展现出有前景的疗效，客观缓解率达到100%。zevor-cel是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMA CAR-T细胞候选产品。此前，该产品曾获美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药资格，获欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物资格（PRIME）和孤儿药资格，被中国国家药监局（NMPA）纳入突破性治疗品种。

复星医药新型肿瘤疫苗在中国启动2期临床

9月21日，中国药物临床试验登记与信息公示平台公示，复星医药控股子公司复星医药产业启动了一项癌症疫苗SurVaxM联合替莫唑胺辅助治疗初诊的胶质母细胞瘤的国际多中心（含中国）2期临床试验。SurVaxM是MimiVax公司开发的一种新型肿瘤免疫治疗产品，为一款多肽疫苗。复星医药产业于2019年通过一项近1.48亿美元的授权合作，获得该产品在中国的独家临床开发和商业化权利。

泽璟制药JAK抑制剂新适应症获批临床

9月22日，泽璟制药宣布，该公司已收到中国国家药监局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，NMPA批准其开展JAK抑制剂盐酸杰克替尼片治疗系统性红斑狼疮的临床试验，标志着该药又一新适应症即将进入临床研究。

作者：巴斯光年