任胜祥教授：研究者发起临床研究(IIT)的机遇和展望

2022年上海市医学会肿瘤内科专科分年会（第二届上海市肿瘤内科年会）暨肿瘤免疫治疗进展学习班”顺利召开。会上，同济大学附属上海市肺科医院任胜祥教授发表了题为《研究者发起临床研究：思考与展望》的主题报告。本期肿瘤医学论坛特邀任教授在此分享，以飨读者。

导读：IIT是指由研究者申请发起的一个或一系列临床研究。其与制药公司申办的临床研究最大的区别在于，在IIT中药企不承担主导角色和申办者职责，仅直接或间接提供试验药、对照药或部分经费。

特约专家

任胜祥

主任医师 教授 博士生导师

同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科行政副主任

上海市曙光人才。中国医促会胸部肿瘤分会秘书长、上海抗癌协会肺癌分子靶向和免疫治疗专业委员会副主任委员，国际肺癌研究协会职业发展和奖学金评定委员会委员。任上海市医学会呼吸分会介入组副组长，上海市抗癌协会肿瘤呼吸内镜专业委员会常务委员，上海市抗癌协会胸部肿瘤专业委员会青年委员。JTO、Lung Cancer、APJCO等杂志审稿人。长期从事肺部微小标本获取以及肺癌的精准治疗研究，发表论文100余篇，第一或通讯SCI论文20余篇。主持国自然等科研项目6项；牵头临床研究3项，参与20余项。作为第二/三完成人获得上海市医学科技一等奖、中华医学科技二等奖、华夏医学一等奖。

专业擅长：肺癌的早期诊断、微创治疗以及精准医学治疗。

IIT是临床研究的一种，为什么需要特别区分出来？

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临床研究包括药企申办的研究（indusiry sponsored trial，IST）和研究者申办的研究（investigator initiated trial，IIT），两者研究目的和动力的不同促使我们把它们区分开来。IST大部分是以药物上市为目标，而IIT则主要是为了探索科学价值而开展的，其研究范围常常是未涉及的领域，例如罕见病研究、诊断或治疗手段比较、上市后药物新用途、新适应症以及新给药方式探索等。

IIT与IST并行，互为补充，才能更好地推进药物研究的深度和广度，更多地获得研究数据，为循证医学提供依据。

近年来国内IIT的蓬勃发展，给临床医生带来了怎样的机遇？

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IIT近十年来一直处于蓬勃发展的态势，就目前所报道的数据，从2012年到2021年，IIT在所有临床研究中的比重超过了50%，2021年的数据是59%。而对于肿瘤IIT来说，我们同样看到了非常一致的结果，2012年肿瘤IIT比例接近40%，到2021年这个比例则接近50%。

我认为有几个非常重要的因素支撑了IIT的蓬勃发展，也给医生的临床研究开展带来了极好的机遇。首先，IIT在探索科学相关问题的过程中，产生了许多意义重大的发现。譬如Beyond研究以及沈琳教授开展的Claudin 18.2 CAR-T研究就分别发表在了Lancet Oncology和Nature Medicine这些顶级杂志，而两者都属于IIT研究。

其次，CDE改革后，目前国家允许根据一些ITT研究尤其是真实世界临床研究来批准相应的适应症。2018年贝伐单抗联合培美曲塞或吉西他滨和铂类的方案获批适应证就是基于IIT研究。

最后，IIT研究的结果现在也被允许作为IND的重要支持证据。在这些背景之下，IIT研究的开展如火如荼。

目前国内的IIT开展有哪些监管准则？未来IIT发展前景如何？

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之前IIT一直都在粗犷型发展，近年来由于IIT发展迅猛，2021年9月国家卫健委随之颁布了《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（试行）》，该管理办法在北京、上海、广州和海南试运行，我想它的实施将会进一步地规范化IIT运行的准则。

上述管理办法颁布之后，上海卫健委启动了很多与之配套的措施，包括临床研究病房的建设以及研究型医生培养项目的启动，我想这些培养项目以及研究病房都将支撑IIT研究更进一步的发展。

在法律监管部门的指导意见之下，以及在卫健委及其下属单位上海申康的要求之下，上海地区IIT研究的质量将会得到大力提升。与此同时，随着IST成本的逐渐提升，药企为了探索更多的研究方向，越来越愿意去支撑IIT，在这个背景之下，IIT的数量也将得到进一步的提升。因此，总体来看，IIT未来可能会有更多的、更大的应用场景。