【关注】我国首个合成生物学制造的中药来源创新药进入临床试验

本文来源于光明日报，记者：金振娅

日前，由中国中医科学院中药资源中心黄璐琦院士率领的分子生药学团队、中科院天津工业生物技术研究所和康弘药业合作开发的KH617新型制剂，已获得美国食品药品监督管理局和中国国家药品监督管理局许可开展新药临床试验。2022年12月26日，该新药制剂已在北京完成临床试验首针注射，有望成为首个合成生物学制造的中药来源创新药。

据介绍，合成生物学是生物科学在二十一世纪刚刚出现的一个分支学科，经过 20 余年的发展 ,  在农业、医药、能源、环境等各领域发挥重要作用 ,  是十四五期间国家科技前沿重点攻关领域。

我国是中药资源大国, 第四次全国中药资源普查显示，我国有植物30多万种，中药资源12800多种。黄璐琦院士团队在研究中发现，丰富的药用植物资源一方面为我国药物研发提供结构丰富的前体药物宝库, 另一方面为合成生物学研究提供了催化类型多样的天然酶库。如以青蒿素为代表的中药活性成分的开发为促进人类健康事业发挥了重要作用。但大部分中药天然分子由于结构复杂、植物含量低、结构类似物多，致使植物提取、化学合成等现有技术难以获得高纯度、质量可控的原料，制约了其深入开发和利用。

（图为KH617获准在中美开展临床生物实验）

合成技术的诞生，为中药活性成分提供了更高效且稳定的生产方式。中国中医科学院中药资源中心郭娟教授认为，生物技术、计算机技术与合成生物学在不同层面(酶、途径和细胞) 对微生物合成过程进行设计、调控和优化, 不仅能够实现植物天然产物的途径创建和微生物生产, 而且能够对植物天然产物进行进一步的结构修饰和改造, 提升其开发利用价值。

与植物天然产物的传统获取方式相比, KH617在药物获取上的优势体现在资源可持续利用、稳定、高效等方面。黄璐琦院士表示，利用合成生物学生产药用活性成分，是合成生物学应用的重要方向和目标，但是临床药物研究本就具有周期长、研发成本高的挑战，合成生物学生产的中药活性成分创新药物开发，更是涉及多个专业板块力量的交叉融合。同时，天然产物分子常具有多靶点效应，其药效特征不同于靶向设计的小分子，在临床前开发阶段进行定位，难度也很大。KH617项目中美临床试验申请双报双批，为合成生物学在中药活性成分生产和开发应用方面提供了成功的案例。

据了解，KH617项目研究团队联合四川大学、哈佛大学麻省总医院团队共同完成制剂研究和药效确认。

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