司替戊醇：一种用于治疗Dravet综合征的新型抗癫痫药

Dravet综合征（DS）又称婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI），是一种在婴儿期出现症状的发育性及癫痫性脑病。据相关报道，该病的患病率为1/40000~1/20000，是一种罕见的难治性癫痫性脑病。因发病时易产生癫痫持续状态，患者早期死亡风险高达10%！患儿发病后会出现精神运动发育迟缓，并且有60%的患儿会出现共济失调的表现，导致患儿出现智力残疾，严重影响患儿的生长发育。司替戊醇的出现，给这类患者带来了新的治疗希望。

目前，Dravet综合征（DS）还无法治愈，对于抗癫痫药物的治疗反应不佳，临床主要以控制癫痫发作，减少癫痫持续状态为目的。英国NICE指南及中国癫痫诊疗指南推荐使用丙戊酸、托吡酯、氯巴占为治疗Dravet综合征相关癫痫发作的一线药物；司替戊醇、左乙拉西坦及唑尼沙胺可作为添加治疗药物。

司替戊醇是一种芳香族醇，于2018年8月获得美国FDA批准，现用于治疗6个月及以上且体重≥7 kg的服用氯巴占患者的Dravet 综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）相关癫痫发作。它主要是通过直接作用神经递质γ-氨基丁酸（GABA）受体，增强GABA能神经传导，同时抑制多种肝细胞色素P450酶，升高部分抗癫痫药的血药浓度，从而发挥抗癫痫作用。

临床实验数据表明，患者在使用司替戊醇后，全身性阵挛发作或强制阵挛发作的频率明显降低，证实了司替戊醇在治疗Dravet综合征相关癫痫发作的有效性，对患者的生存质量以及延长生存时长都有可观的疗效。

目前，司替戊醇还未在国内上市，但是国内已有药厂向国家药品监督管理局药品审评中心申报司替戊醇干混悬剂，且已经纳入优先审评，相信在不久的将来就会获批上市，为国内Dravet综合征患者带来新的治疗选择。

参考资料：

1. 田小娟，张月华. Dravet综合征治疗和预后研究进展[J]. 中国实用儿科杂志,2017(10):789-793.

2. https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trial-snapshot-diacomit.

3. https://www.1blv.cn/drugs_detail/794.html.

4. http://wjw.beijing.gov.cn/bmfw_20143/jkzs/jksh/202303/t20230314_2936210.html.

5. http://www.diacomit.com/hcp/efficacy.

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