22.6亿美元：一季度Biotech融资TOP20预示着哪些趋势？

今年一季度，受到美联储加息政策的影响，Biotech行业融资仍处于下降态势，包括VC、IPO、二级市场增发、债务在内的融资规模同比下降31%，环比下降18%，其中VC融资规模更是同比下降45%，创下了自2019年三季度以来的新低。

虽然融资大环境不容乐观，但仍有一些Biotech公司获得资本的青睐。今年一季度，有14家公司的融资规模超过1亿美元，融资20强的门槛也提升至8000万美元。

在前20名企业中，基因疗法公司有9家，其他还包括一些长期未能得到有效治疗的疾病。致力于中医药现代化的中国药企君圣泰也在20强中。

1、CARGO Therapeutics：下一代CAR-T细胞疗法公司

3月1日，CARGO Therapeutics宣布完成2亿美元的A轮融资，本轮融资由Third Rock Ventures、RTW Investments和Perceptive共同领投，Ally Bridge、Cormorant、Nextech、Red Tree Venture等机构跟投。

CARGO于2021年由斯坦福大学教授、CAR-T先驱Crystal Mackall博士等人与Samsara BioCapital联合创立，致力于使用其自有的细胞工程平台技术，克服CAR耐药性，开发CD22 CAR-T细胞疗法和其他细胞疗法。

CARGO的核心管线是CRG-022，由表达CD22靶向CAR的慢病毒载体（m971-BBZ）转导的自体T细胞组成，旨在解决当前CAR-T细胞疗法的耐药和复发等难题，已被美国FDA授予突破性疗法称号，正在针对R/R B细胞恶性肿瘤的儿童和年轻成年患者进行Ib期临床试验。

根据今年初发布的数据，接受CRG-022治疗的38例患者的总缓解率（ORR）为68%，完全缓解率（CR）为53%，20例CR患者中仅有1例复发，中位总生存期为22.5个月。2023年中期，CARGO计划开始一项关键的多中心2期临床试验，以研究CRG-022对CD19 CAR-T细胞治疗后复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者的安全性和有效性。

CARGO的创始人Crystal Mackall，曾在美国国家癌症研究所（NCI）工作27年，后加入斯坦福大学医学院，担任斯坦福癌症细胞治疗中心的创始主任。她领导了多项早期的细胞疗法试验，涉及树突状细胞、NK细胞、T细胞等，其中最为知名的是她领导了第一批证明CD19-CAR-T在儿童白血病中有效的试验。此外，Crystal Mackall还曾任多家生物技术和制药公司的科学顾问委员会，并作为科学创始人联合创立了细胞治疗公司Lyell Immunopharma。

2、Aera Therapeutics：张峰创立的PNP递送公司

2月16日，Aera Therapeutics宣布完成1.93亿美元的A轮融资。本轮融资的领投方包括ARCH Venture、谷歌风投以及Lux Capital。

Aera Therapeutics于今年2月成立，创始人是著名的基因编辑大牛张锋，创始团队还包括RNAi疗法巨头Alnylam的前副总裁Akin Akinc和前创始CEO John Maraganore，二人分别出任Aera的CEO和董事会主席，Vertex Pharmaceuticals前总裁Vicki Sato亦是公司的董事会成员。

对于有着广泛应用潜力的RNA药物、基因替换、基因编辑等基因疗法而言，递送是当前存在最主要的障碍，而Aera Therapeutics开发的蛋白质纳米颗粒 (PNP) 递送平台，则有望进一步释放基因疗法的潜力。

Aera采用蛋白纳米颗粒（PNP）来递送基因药物，开发了一种利用人类蛋白质的mRNA递送系统，名为SEND平台。SEND采用逆转录病毒样蛋白PEG10，可与mRNA结合，以此在体内封装和递送遗传物质。与其它递送工具相比，SEND平台引起的免疫反应更少，有望实现重复给药，拓宽基因疗法的应用范围，为现有的病毒递送载体和脂质纳米颗粒（LNP）递送提供补充。

除了递送平台，Aera还有一个治疗酶发现平台，该平台通过发现新型、紧凑和可编程的基因编辑酶，旨在解决当前基因编辑系统的包装和递送难题。

3、Amolyt Pharma：长效内分泌药物公司

今年1月，Amolyt Pharma宣布完成1.3亿欧元（约合1.38亿美元）的C轮融资。本轮融资由Sofinova Partners和Intermediate Capital共同领投，Tekla Capital、Novo Holdings、EQT Life Science、Pontifax、Orbimed等机构跟投。

Amolyt Pharma是一家专门开发罕见内分泌和相关疾病治疗肽的公司，主要管线有两个：

AZP-3601：一种长效PTH1受体激动剂用于治疗甲状旁腺功能减退，2022年发布了2a期的积极数据，计划今年上半年进入临床三期试验；

AZP-3813：利用PeptiDream公司专有的肽设计技术平台，筛出的一种肽生长激素受体拮抗剂，目前用于治疗肢端肥大症。

2019年7月，Amolyt Pharma完成7500万美元A轮融资。2021年9月，Amolyt Pharma完成8000万美元B轮融资，加上刚完成的C轮融资，诺和诺德旗下的Novo Holdings连续投资了三轮。

4、Hemab Therapeutics：诺和诺德支持的血液病疗法公司

2月27日，Hemab Therapeutics宣布完成1.35亿美元B轮融资。本轮融资由Access Biotechnology领投，Deep Track、Avoro Ventures、Invus、Rock Springs、Novo Holdings、RA Capital等机构跟投。

Hemab Therapeutics成立于2020年，是一家来自丹麦的生物医药公司，由诺和诺德旗下投资机构Novo Holdings的风投团队Novo Seeds出资创立，主要研发治疗罕见的血液病的单抗和双抗药物。

Hemab拥有诺和诺德及另一家丹麦药企Genmab的抗体技术平台专利授权许可，基于授权许可，Hemab开发了双特异性抗体HMB-001，通过在血管损伤部位结合、稳定和招募VIIa因子来帮助血液凝结，目前正在推进用于格兰兹曼血小板减少症（GT）的I/II期临床试验，计划今年下半年发布初始数据，如果成功，HMB-001将是该类疾病的第一个预防性疗法。

Hemab的另一个在研管线是HMB-VWF，用于治疗血管性血友病（VWD），目前仍处于临床前阶段，预计2024年开始进入临床试验。

Hemab的管理层与RNAi疗法龙头企业Alnylam颇具渊源，公司CEO Benny Sorensen曾在Alnylam工作，领导了靶向抗凝血酶药物fitusiran的研发，董事会主席John Maraganore则是Alnylam的创始人之一，并担任了近20年的Alnylam公司的CEO。

5、Chroma medicine：表观遗传编辑新秀

3月1日，Chroma Medicine宣布完成由GV（Google Ventures）领投，Arch Venture Partners、Sixth Street等机构跟投的1.35亿美元B轮融资。

Chroma Medicine是一家表观遗传编辑公司，旗下拥有独特的表观遗传编辑平台，可以在不对细胞中的DNA进行切割的情况下，激活或者抑制特定基因的表达，为治疗多种疾病提供了创新治疗手段。与其他向基因组中插入或删除基因的基因编辑公司相比，表观遗传编辑对脱靶性的担忧更少，安全性优势明显。

Chroma Medicine由基因编辑领域著名专家刘如谦（David Liu）创立，Atlas Venture 、 Newpath Partners 、Sofinnova提供了种子轮资金，并在2021年完成了Cormorant、Casdin等机构参与的1.25亿美元的A轮融资。Chroma的CEO Stehman-Breen曾在安进和再生元担任全球副总裁职务，以及Sarepta公司的首席医疗官。

自2017年以来，表观遗传学似乎是Biotech领域的重要热点之一，Omega Therapeutics、Epic Bio、赛岚医药、Tune Therapeutics等公司相继成立，其中Omega Therapeutics已经于2021年在美国纳斯达克上市，目前市值4.4亿美元。

6、Flare Therapeutics：辉瑞、礼来、诺华押注的转录因子公司

Flare Therapeutics是一家以转录因子为目标的生物技术公司，旨在发现治疗癌症和其他疾病的精准药物，公司在今年3月宣布完成1.23亿美元的B轮融资，本轮融资由辉瑞和GordonMD Global领投，礼来、诺华、Memorial Sloan Kettering Cancer Center（MSK）等投资人跟投。

转录因子（TFs）是可激活或抑制DNA转录并因此控制基因表达的DNA结合蛋白，通常在具有相互关联的生化活性的多蛋白复合物中发挥作用。TF突变是许多疾病的驱动因素，其中包括癌症中三分之一的癌基因和五分之一的单倍不足遗传性疾病，但囿于传统的药物开发技术，目前只有1% 左右靶向转录因子的成功案例，大多数转录因子仍被认为是 “不可治疗的” 靶标。

Flare基于对转录分子复合物各元素之间的协作和变构相互作用的更广泛理解，开发了针对转录因子 “转换位点”（switch-site）的药物发现方法，包括 “转换位点” 识别、“转换位点” 的配体结合特性分析、“转换位点” 药理学分析。目前公司的管线均处于临床前阶段，且都集中于实体瘤领域。

早在2021年，Flare Therapeutics获得了由Third Rock Ventures领投的8200万美元的A轮融资。

7、Noema Pharma：源于罗氏的CNS药物公司

今年3月，Noema Pharma宣布完成1.03 亿瑞士法郎（约1.12 亿美元）的B轮融资，本轮融资由Forbion和Jeito Capital共同领投，Sofinnova Partners 、 Polaris Partners 、 Gilde Healthcare 、Invus等机构跟投。

Noema Pharma由风险投资公司Sofinnova Partners于2019年创立，获得从罗氏授权的四项临床阶段的在研管线，主要包括：

Basimglurant（NOE-101），一种mGluR5抑制剂，目前正在进行2b期临床试验，适应症为三叉神经痛（TN）的严重疼痛和结节性硬化综合征（TSC）的癫痫发作；  

Gemlapodect（NOE-105），一种PDE10a抑制剂，在进行治疗抽动秽语综合征和儿童发病流利障碍（COFD）或口吃的2b期临床试验估；  

NOE-115：治疗非典型抑郁症和暴食症，即将进入2期临床。  

8、Bicara Therapeutics：新一代双抗药物公司

今年3月，Bicara Therapeutics完成了1.08亿美元的B轮融资，本轮融资由 Red Tree和RA Capital共同领投，F-Prime、Eight Roads Ventures、Omega、Bioqube Ventures、Acorn Bioventures、Janus Henderson等机构跟投。

Bicara Therapeutics是一家开发双抗的医药企业，主要管线有两个：

BCA101是一种双抗药物，直接在肿瘤部位抑制EGFR和阻断TGF-β，以改善治疗窗口实现优异的抗肿瘤反应。Bicara此前报告了其正在进行的1/1b期临床试验的有前景的疗效和安全性数据，并打算在2023年即将召开的医学会议上提供更多数据；  

BCA356是一种双特异性分子，旨在向肿瘤输送生物学相关浓度的IL-12，激活先天性和适应性免疫细胞反应的微环境，有潜力在提供临床疗效的同时避免全身毒性。

9、Mediar Therapeutics：多家大药企支持的纤维化药物公司

3月16日，Mediar Therapeutics宣布完成1.05亿美元的A轮融资。本轮融资由诺华与Sofinnova Partners领投，辉瑞、礼来、百时美施贵宝、Pureos等多家机构跟投。

Mediar Therapeutics是一家致力于开发治疗纤维化疾病抗体疗法的企业，基于Mass General和Brigham and Women's Hospitals的研究基础，与Mass General Brigham Ventures、维亚生物等联合成立。

Mediar通过靶向肌成纤维细胞来改变纤维化疾病的治疗，肌成纤维细胞是驱动纤维化进展的关键细胞类型。Mediar的治疗方法既有希望比当前治疗方式更具安全性，也有潜力治疗目前治疗药物匮乏的晚期纤维化疾病。

Mediar目前在研管线是三个创新靶点，可通过血液侦测其水平，判断疾病的严重程度。最领先的管线是靶向WNT1诱导信号通道蛋白1（WISP-1）的抗体，本轮融资资金将用于推进WISP-1抗体以及另一项尚未公布靶点的潜在“first-in-class”项目于2024年进入临床试验。

10、Rapport Therapeutics：强生支持的CNS药物研发公司

今年3月，Rapport Therapeutics宣布由Third Rock Ventures、ARCH Venture Partners和强生投资的1亿美元A轮融资。

Rapport由风投公司Third Rock Ventures和强生的投资部门JJDC共同创建，公司的首席科学家David Bredt博士发现了受体相关蛋白(RAP)及其在调节受体表达中的作用。Bredt曾先后领导礼来和强生的神经科学研究团队。

Rapport利用基因组学、蛋白质科学和大脑成像技术来识别用于神经药物的蛋白，针对特定蛋白质和与神经系统疾病相关的某些大脑亚区域的小分子，为神经科学研发精准药物，具有改变现有神经系统疾病疗法的潜力。

Rapport的主要项目目前正在进行耐药性癫痫病治疗的1期临床研究。

【免责声明】

1.“新康界”部分文章信息来源于网络转载是出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如对内容有疑议，请及时与我司联系。 

2.“新康界”致力于提供合理、准确、完整的资讯信息，但不保证信息的合理性、准确性和完整性，且不对因信息的不合理、不准确或遗漏导致的任何损失或损害承担责任。 

3.“新康界”所有信息仅供参考，不做任何商业交易及或医疗服务的根据，如自行使用“新康界”内容发生偏差，我司不承担任何责任，包括但不限于法律责任，赔偿责任。

4.本声明未涉及的问题参见国家有关法律法规，当本声明与国家法律法规冲突时，以国家法律法规为准。

打赏