泊那替尼（普纳替尼）国内即将上市，五年生存率达73%！

2023年4月11日，国家药品监督管理局药品审评中心官网显示，白血病靶向药物普纳替尼（泊那替尼）拟纳入优先审评。5月12日，中国国家药监局药品审评中心最新公示显示，普纳替尼（泊那替尼）上市申请已获受理。现拟用于治疗的主要适应症有：

1、对已有治疗药物产生抗药性或耐药性的慢性粒细胞白血病；

2、复发性或难治性的费城染色体阳性的 Ph+ ALL （Philosophila+ ALL）急性淋巴细胞白血病的；

3、T315I+型慢性粒细胞白血病（CML）和 Ph+型白血病（T315I+型白血病）。此外，普纳替尼也是首批进入境外临床急需药物之一的药物。

（截图来源：国家药监局药品审评中心）

值得注意的是，普纳替尼（泊那替尼）是Bcr-Abl激酶抑制剂的第三代产品。该药物可以同时作用于Bcr-Abl蛋白，也可以作用于包括T315I在内的所有单一的、治疗性抗性的基因突变。普纳替尼对T315I突变Bcr-Abl激酶表现出高度特异性，能有效克服目前Bcr-Abl抑制剂普遍使用和激酶突变导致的耐药问题。

Bcr-Abl是普纳替尼治疗的重要靶点蛋白，Bcr-Abl在慢性髓系白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）两种肿瘤中都有表达，是慢性髓系白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病发生发展的重要病理基础。

普纳替尼最早于2012年12月获 FDA批准上市，上市之初，主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制药（TKI）耐药或不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。此次普纳替尼通过优先审评申请获批，意味着它可以被广泛用于多种血液系统疾病和实体瘤，包括白血病。这将进一步扩大该药物对于白血病的治疗范围，让更多白血病患者受益。

在国外进行的PACE试验中评估了普纳替尼在慢性髓性白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者中对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受或T315I突变的疗效，试验总共招募了449名接受过2到3次TKI治疗的患者。试验结果如下图：

临床试验结果（图源药品英文说明书）

在平均56.8个月随访期间，接受试验的患者中，有60%达到到主要细胞遗传学缓解(MCyR)，54%的患者达到完全细胞遗传学缓解，40%的患者达到主要分子学缓解(MMR)，24%达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82%的患者达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)，5年时达到主要分子学缓解(MMR)的患者估计有59%。

另外研究人员还发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期(PFS)为53%，总生存期(OS)为73%。无进展生存期和总生存率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

本试验主要作者Eduardo Cortes此后在一份声明中表示：“最终的PACE结果表明，普纳替尼为这一人群（白血病患者）提供了持续的，有临床意义的缓解。”

普纳替尼是一种新型的药品，在我国尚未进入临床，但从目前的数据来看，普纳替尼（泊那替尼）的疗效还是比较好的，尤其是对于白血病的治疗，可以说是包罗万象。有了靶向药物，病人在家服药，会更安全，不会对病人的生活质量造成太大的影响。

参考资料：

1. 中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网.Retrieved May 12,2023.

2. Ponatinibefficacy and safety in Philadelphia chromosome-positive leukemia: final 5-year results of the phase 2 PACE trial.Blood 2018 Mar 22.

3. Otsuka and ARIAD Announce New Drug Application for Ponatinib Submitted in Japan for the Treatment ofRefractory Leukemia.Retrieved Jan 19, 2016.

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