【药闻速递2023.7.3】缓解率96%！首款中国自研CAR-T上市；定价290万美元！FDA批准全球首款A型血友病基因疗法上市

药闻速递

驯鹿生物/信达生物开发的BCMA靶向CAR-T产品「伊基奥仑赛注射液」已通过优先审批审评程序附条件获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，这些患者既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

再鼎医药公告称，中国国家药监局（NMPA）批准其引进的FcRn拮抗剂「艾加莫德α注射液（efgartigimod）」的新药上市申请，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

众生药业宣布，RNA聚合酶复合物PB2亚单位抑制剂「昂拉地韦片（ZSP1273）」治疗甲型流感的III期临床试验在初步分析中取得积极结果。针对主要终点指标（7项流感症状缓解时间），给药组的中位缓解时间相比安慰剂组显著缩短（38.83h vs. 63.35h，P<0.001）。

基石药业宣布，抗PD-L1单抗「舒格利单抗注射液」联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的III期研究已达双终点。与单用化疗相比，联合疗法显著改善无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)，且差异具有统计学显著性与临床意义。

信达生物开发的BCMA靶向CAR-T疗法「IBI346」获批临床，拟开发治疗复发/难治多发性骨髓瘤。

浩博医药宣布，其研发的创新药物「AHB-137」获批临床。这款有潜力“功能性治愈”慢性乙型肝炎的裸露反义寡核苷酸（ASO）能够靶向所有基因型的乙型肝炎病毒（HBV）RNA并将其降解，显著降低乙肝表面蛋白（HBsAg）水平。

深圳艾欣达伟宣布，自主开发的小分子偶联新药「注射用AST-006」获批临床，适应症为BRCA1/2突变恶性肿瘤。与传统烷化剂（如环磷酰胺）作用机制不同，该产品在常氧条件下不能被选择性激活，在缺氧区域被激活，产生活性代谢产物 Br-IPM导致肿瘤细胞死亡。

Biomarin宣布，其A型血友病基因疗法「Valoctocogene roxaparvovec（AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的线性DNA）」获得美国FDA批准，该产品此前已在欧盟上市。作为全球首款A型血友病基因疗法，Biomarin为其制定的价格为290万美元。

Madrigal Pharmaceuticals宣布，已向FDA滚动提交「Resmetirom」治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH) 患者的新药申请，预计7月全部提交完成。这款甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂正在开展4项III期临床试验。

BioXcel Therapeutics宣布，选择性α2-肾上腺素能激动剂「BXCL501（右美托咪定舌下片）」治疗阿尔茨海默症相关激越的III期临床达到主要终点（2小时PEC评分）和次要终点（1小时PEC评分），未达到次要终点（30分钟PEC评分）。消息发布后，公司股价反跌64%，可能原于对数据完整性的担忧（导致无法顺利获批）。

益普生和Genfit宣布，PPARα/PPARδ双重激动剂「Elafibranor」在III期临床中达到主要复合终点。熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的原发性胆汁性肝硬化（PBC）患者中，80 mg剂量组51%的患者达到胆汁淤积应答，而安慰剂组仅为4%（p<0.0001）。

HaemaLogiX宣布，「KappaMab（靶向骨髓瘤抗原Kappa）」联合「来那度胺、地塞米松」治疗复发或对其他治疗选择耐药的Kappa型多发性骨髓瘤的IIb期临床取得积极结果。与对照组相比，接受该疗法患者的死亡风险降低46%，总缓解率（ORR）显著改善（83% vs 45%）。

Merus宣布，其在研双特异性抗体疗法「Zenocutuzumab（同时与HER2和HER3受体结合）」获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗先前接受过系统性治疗后仍出现进展的晚期不可切除或转移性NRG1融合阳性胰腺癌患者。

礼来披露两项收购消息：1）与糖尿病细胞疗法公司Sigilon Therapeutics达成最终协议，以现金收购（每股 14.92 美元）其所有已发行股票，总价最高约 3.096亿美元；2）收购Emergence Therapeutics（包括其子公司持有的少数股份），其核心管线为Nectin-4靶向ADC「ETx-22」。

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