【纪实】寻药之旅 披荆斩棘|小核酸产业发展高峰论坛在津成功举办

7月21日，由天津（经开区）核酸产业联盟和凯莱英医药集团（股票代码：002821.SZ/6821.HK，以下简称“凯莱英”）联合主办的“寻药之旅，披荆斩棘”小核酸产业发展高峰论坛在津胜利召开，本届论坛定向邀请到小核酸创新医药领域多位专家学者、企业负责人等，嘉宾们从多维度、多方位、多层次进行学术交流，共话合作，携手赋能小核酸产业生态优化和升级。大会同期，天津核酸药物全产业链一站式服务平台正式发布，成为深化小核酸领域创新，完善全产业链融合发展的一项创举。

天津市科技局生物医药处处长张钺伟，滨海新区科技局副局长周明，经开区医药健康产业促进局局长李樱、副局长徐翔斌，君联资本执行董事戚飞，中美瑞康CSO谢文凯，有济医药首席技术官谷元，艾康药业创始人&CEO袁旭东，大睿生物副总裁&联合创始人黄金宇，悦康药业小核酸开发负责人黄泽傲，天津（经开区）核酸产业联盟特聘专家荀标，天津（经开区）核酸产业联盟秘书长单位-天津国际生物医药联合研究院有限公司副总经理范钟允，凯莱英医药集团CTO&CBO 胡新辉博士、副总经理李九远博士等高管，以及联盟创会主席单位康希诺、瑞博、兴博润、博蕴、全合诚、海河生物等各位业界同仁、行业先锋们出席本次大会。

相较于传统药物，小核酸药具有靶向精准、疗效显著、开发周期短等优势，现已成为全球投资新风口和诸多生物制药巨头的发力点。作为补充或替代现有疗法，填补空白适应症的一项革命性创新疗法，小核酸产业展现出了巨大的市场潜力。预估2025年，小核酸药物全球市场规模将超100亿美元，并在未来二十年内保持持续高速发展，有望形成继小分子药物、抗体之后的现代新药第三次浪潮。本场小核酸产业发展高峰论坛聚焦小核酸药物研发各个环节的痛点，与会嘉宾们以主题演讲形式，分享了全球前沿技术与创新成果，共同探讨行业未来发展前景和趋势。

主持人：凯莱英医药集团高级副总裁兼董事会秘书徐向科

天津（经开区）核酸产业联盟秘书长单位-天津国际生物医药联合研究院有限公司 副总经理 范钟允 致辞

范总表示，天津国际生物医药联合研究院作为创会主席单位和秘书长单位，也将全力支持天津核酸药物产业全产业链一站式服务平台的建设，协调整合资源，打造完善的产业服务体系。相信本次天津核酸药物全产业链一站式服务平台的搭建，能够充分的借助凯莱英与联盟的优势，进一步推动核酸药物全产业链上下游合作，并且能够服务产业赋能行业。

凯莱英医药集团CTO&CBO  胡新辉博士 致辞

胡博士表示，近年来，凯莱英在小核酸和多肽注射剂项目显著增加, 而且未来增长势头强劲，并且有多个项目成功进入了临床阶段。由凯莱英担任创会主席单位之一的“天津（经开区）核酸产业联盟”的建成，更是进一步凝聚了产业集群优势，联动行业上下游企业，不断推进创新驱动，形成创新引领。

【论坛报告精彩分享】

君联资本执行董事 戚飞《小核酸药物的技术突破与行业趋势》

戚飞博士讲道，医药产业进入分子生物学时代，小核酸药物经过30年技术迭代和适应症拓宽，成为小分子和大分子后重要的成药形式。他从多方面阐述了RNA作为药物靶点开发潜力巨大、RNAi显著优势表现为极高的成药概率等内容；并强调，递送系统的发展和治疗领域的突破让小核酸药物未来可期。

中美瑞康 CSO  谢文凯 《寡核苷酸药物在罕见病领域的探索和开发策略》

谢博士从多方面、多角度阐述了中美瑞康在激活以及小核酸递送方面的进展。他表示，中美瑞康以罕见病为主，利用不同的递送平台，可以递送双链的所有双链分子，包括自己开发的验收递送系统。可以说，中美瑞康是全球少数几个能够递送到肝内以及肝外，解决这些靶点问题的公司。

有济医药首席技术官  谷元 《小核酸药物非临床评价策略与考量点》

有济医药聚焦于新药的药理药代毒理评价和临床检测领域，为创新药物提供早期快速筛选、非临床系统评价和临床药理学实验室服务的科研型CRO公司，拥有丰富的临床前和临床阶段的小核酸药物一站式评价服务经验。谷博士用多个案例，从非临床评价策略角度进行了专业的解读和分析。

艾康药业 创始人&CEO  袁旭东 《siRNA药物的发展及递送系统的挑战》

siRNA赛道火热，国内外巨头纷纷布局siRNA赛道。袁博士从多方面分享了siRNA药物的发展的进展，重点分享了小核酸递送系统的机遇与挑战；简要介绍了艾康药业的技术与服务能力。

大睿生物副总裁、联合创始人 黄金宇 《siRNA药物创新平台技术研发进展》 

黄博士重点从决定siRNA成药性的序列、递送、修饰等三个部分进行了重点介绍和分享。他详细分享了GalNAc递送系统及其特点，并以案例说明了大睿生物肝靶向递送平台（GAIA）化合物具有更优异的肝靶向活性；以数个案例阐述了采用局部给药的策略可有效实现中枢神经和眼部的靶向递送，化学修饰迭代提升siRNA药物的成药性等观点。

悦康药业小核酸开发负责人  黄泽傲 《小核酸药物的设计与药效评价》

黄博士从寡核苷酸药物的设计、开发现状、药效评价，小核酸的化学修饰策略、反义小核酸修饰技术（第一代ASO、第二代ASO、第三代ASO）、siRNA药物的序列设计与修饰技术、寡核苷酸的递送系统等方面进行了讲解与案例分享；并以案例重点分享了悦康药业基于LNP的递送技术开发等相关内容。

协同融合，聚能创新。作为本场论坛一项重要议程，由天津（经开区）核酸产业联盟、凯莱英医药集团联合经开区核酸产业相关企事业单位及有关机构共同搭建的天津核酸药物全产业链一站式服务平台正式宣布成立。该平台将在相关部门指导和支持下，依托核酸产业联盟资源和区域核酸药物产业集群优势，以市场需求为导向，以客户服务为中心，主要服务核酸药物研究、开发、分析验证、商业化落地等, 提供涵盖CMC、临床前研究、临床开发策略/临床方案设计、注册申报等全流程服务，为相关项目节省时间、节约成本。未来，平台将持续探索“资源+资本+服务”的商业合作方式，结合技术创新研发，加强核酸药物全产业链上下游关联运作、协同赋能，致力打造国内乃至世界具有影响力和竞争力的行业服务平台。

左起：天津科技大学生物工程学院范晓光教授、农药国家工程研究中心研究员马德君博士、天津全合诚科技有限责任公司董事长宋艳民先生、天津博蕴纯化装备材料科技有限公司董事长汪群杰博士、天津海河生物医药科技集团董事长洪晓鸣女士、天津市滨海新区科技局副局长周明先生、天津经开区医药健康产业促进局局长李樱女士、凯莱英医药集团化学大分子板块副总经理李九远博士、天津（经开区）核酸产业联盟特聘专家荀标先生、天津有济医药科技发展有限公司CEO司端运博士、天津兴博润生物技术有限公司总经理李彬先生、康希诺生物股份有限公司董事长助理缪鹏翀先生

论坛同期，以“全球核酸药物创新策略与投资趋势突破不可成药限制”为主题的圆桌讨论在君联资本执行董事戚飞的主持下展开，天津博蕴董事长汪群杰，艾康药业创始人&CEO袁旭东，有济医药CEO司端运，中美瑞康CSO谢文凯，大睿生物副总裁、联合创始人黄金宇，悦康药业小核酸开发负责人黄泽傲等受邀嘉宾，从市场前景、技术研发、创新策略等角度进行了专业研讨，开放性分析了小核酸全产业链发展趋势，为行业注入专业智慧和创新动能。

论坛当天，嘉宾们还一同参观了位于天津经开区的凯莱英化学大分子研发生产基地，实地了解了凯莱英在小核酸领域的技术研发成果和项目服务能力。目前，凯莱英已建立基于反义寡核苷酸、小干扰核酸、适配体、CpG等类型产品的工艺开发平台、分析方法开发与验证生产平台，以及GMP规模化生产平台。同时，为保障供应链的稳定并控制成本，公司还建立了特殊单体化学合成技术平台，现已成功开发包括PMO、LNA、spacer等超过100种单体。

截至目前，凯莱英寡核苷酸工艺开发团队已为40余家国内外创新药客户提供CMC服务。

寻药之旅，披荆斩棘。聚光灯下的小核酸药物产业飞速发展，技术领域不断突破创新，市场规模持续纵深拓展。本场论坛聚集了各方智慧，全面赋能天津市以及全国小核酸药物全产业链发展。未来，在以凯莱英为基础和引领的天津核酸药物全产业链一站式服务平台支持下，产业生态必将得到进一步优化，助推更多惠及人民生命健康的核酸药物尽早上市，造福全球患者。