中国浆细胞疾病诊疗新进展

2023年7月14日～15日，“中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会2023年骨髓瘤年会”在南昌顺利召开。本次大会聚焦浆细胞疾病的基础及临床转化研究热点问题，旨在反映我国和国际浆细胞疾病转化医学研究领域的最新进展和发展趋势，助力我国浆细胞疾病的医疗和科研水平快速发展。

CCMTV血液频道特邀浙江大学医学院附属第一医院蔡真教授接受采访，深度解析目前我国浆细胞疾病诊疗最新进展。

01、CCMTV：多发性骨髓瘤治疗多选用二联或三联疗法，但现有治疗方案尚不可治愈，复发率高，请您谈谈对R/R MM患者现有联用方案治疗现状及主要未满足需求？

蔡真教授：多发性骨髓瘤仍是一个不可治愈的疾病，现有的治疗方案对于初治的病人，可选择蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂来治疗。但复发仍不可避免，复发后治疗方案的选择十分困难。首先要了解患者复发后具体状况，包括体能状况、年龄、既往治疗药物、用药反应和副作用，以及对后续治疗的耐受程度。此外，还要关注患者是否发生克隆演变，比如说基因方面的改变。最后，需关注患者是否出现新并发症，如并发髓外病变、浆细胞白血病等。

尽管如此，目前多发性骨髓瘤的治疗现状还是很值得庆幸的。主要体现在中国很多新药已经逐渐进入到国家医保谈判中，部分药物已进入国家医保目录，如达雷妥尤单抗、伊沙佐米。因此，对于前期治疗有获益的患者更倾向于选择已选用的药物，而前期治疗无效患者会改变治疗策略和治疗药物的选择。

近年，R/R MM的治疗策略已逐渐从最早期传统化疗发展到靶向治疗，特别是免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂，卡非佐米、泊马度胺等。还有目前广受关注的小分子化合物，如塞利尼索。一些免疫治疗创新药物已经在欧美上市，其中部分药物在中国正在进行临床研究。这些临床研究包括了BCMA靶点单抗/双抗及ADC疗法等，如BCMA和CD3的双特异性抗体，以及GPRC5D/CD3双特异性抗体、CAR-T细胞疗法等。希望这些新药能够尽快在中国上市，给患者带来更好的生存获益。

02、CCMTV：浆细胞白血病为经过多线治疗后耐药的多发性骨髓瘤发展而来的恶性肿瘤，治疗极为困难，请您谈谈针对浆细胞白血病治疗近年有何重大突破及未来有哪些方向值得探索？

蔡真教授：目前浆细胞白血病在浆细胞疾病中较少见，预后很差。虽然原发浆细胞白血病发病年龄较小，总体优于继发于多发性骨髓瘤的浆细胞白血病。目前认为浆细胞白血病的细胞生物学行为与多发性骨髓瘤相比存在差异，基于其发病率较低的特点，缺乏充分的临床研究数据。

欧洲相关指南指出，对于原发性浆细胞白血病，若患者年龄较小（50岁以下），建议首先选择诱导治疗，即新药联合化疗，然后进行配型接受异体造血干细胞移植，如果没有合适供者，也可以进行自体干细胞移植。如果年龄偏大，不具备移植的条件，则需参照目前多发性骨髓瘤治疗手段。总之，应优先选择进行造血干细胞移植治疗。

基于部分病例报道可以看出，目前对于浆细胞白血病可选用的治疗方案，包括如达雷妥尤单抗联合小分子化合物或CAR-T细胞疗法等，均有一定的临床疗效。但至于疗效持续作用时间，仍需要更多的临床数据验证。

对于继发性浆细胞白血病疾病特征复杂，多发生于多发性骨髓瘤的终末期，因此在治疗上存在一定的挑战和困难。因此，未来还需要有更多临床实践和临床数据来进一步探索为浆细胞白血病患者带来更多获益的治疗手段。

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