最新！北京罕见病药品与临床急需药械临时进口新政正式实施

9月20日，北京市药品监督管理局等6部门发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》（以下简称《先行区实施方案》）。罕见病药品实施方案通过建立先行区「白名单」制度，并优化「一次通关多次出区使用」进口程序，实现罕见病药品一次通关、多次使用，推动由「人等药」向「药等人」的转变。

同日，北京市药品监督管理局等4部门发布《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》（以下简称《临时进口工作实施方案》）。临床急需药械实施方案将简化非首次进口评估，优化临床急需药械临时进口审批工作流程，以支持在京建立临床急需进口药械审批绿色通道，促进北京市临床急需药品和医疗器械临时进口，更好地服务临床需要。

在进口程序方面，《临时进口工作实施方案》提出，简化非首次进口评估。对于医疗卫生机构再次申请临床急需药械临时进口的，在申请品种和使用医疗卫生机构发生变化的情况下，可沿用首次评估意见，必要时仅对申报数量进行评估。这将进一步推动评估、审批工作提速增效。

此外，方案提出，医疗机构可结合临床需求，分批办理《进口药品通关单》。此类进口药品，无需进行口岸检验。通过优化全流程管理，多方面提升药品进口通关便利化程度。

9月20日，北京市人民政府新闻办公室举行了关于「两区」建设医药健康领域任务推进情况的新闻发布会。北京市药监局主要负责人，北京市卫生健康委等部门相关负责人进行了政策解读。

在发布会上，北京首都国际机场临空经济区管委会副主任王卿介绍道：「药检的抽样受理通关时间从24小时缩短到1.5小时。」

王卿还表示：「首都机场临空经济区正在抓紧组织推进药品进口白名单企业征集和筛选的相关工作。下一步，我们将协同相关部门尽快推出首批药品进口企业白名单。」

2023 年 11 月，北京天竺先行区成为继海南博鳌先行区、粤港澳大湾区之后，我国第三个罕见病境外新药特许使用地区。目前，这三个先行区正在积极探索并完善罕见病药品与临床急需药械进口保障工作，以进一步解决「境外有药、境内无药」的困境，不断提升药械产品的可及性。

探索由「人等药」向

「药等人」的转变

近年来，国家高度重视罕见病患者群体，着力加强罕见病研究和用药保障。为进一步提升药品供应保障能力，满足人民群众特定临床急需用药需求，2022年6月，国家药监局和国家卫生健康委联合发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。

2023年11月，国务院下发了《关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》（国函〔2023〕130号），提出「支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用」。

至此，北京天竺先行区成为继海南博鳌先行区、粤港澳大湾区之后，我国第三个罕见病境外新药特许使用地区。

为探索建立罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，更好服务罕见病临床用药需求，推动在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区工作落地见效，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京市医保局、北京海关、首都机场临空经济区管委会、顺义区政府等部门研究制定了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》。

《先行区实施方案》旨在通过建立罕见病药品保障先行区「白名单」制度，打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式，为全面深入开展罕见病药品保障先行区建设提供有力支撑。

《先行区实施方案》制定主要基于以下三个基本原则：

一是坚持政府引导，多方参与。强化政府在罕见病药品保障先行区建设中的引导作用，以先行区建设「小切口」优化罕见病药品保障机制，深入推进先行先试多主体联动，构建政府引导、多方参与的工作格局。

二是坚持服务临床，安全有序。以临床需求为导向，聚焦北京市医疗机构罕见病诊疗需求，持续提升罕见病药品供应的进口效率和可持续性。聚焦罕见病药品供应保障和质量安全，加快完善罕见病药品保障先行区建设配套措施，提升罕见病药品保障力度和安全水平。

三是坚持闭环管理，健康发展。深刻认识罕见病药品供应保障管理的特殊性，积极借助信息化手段，实现全程溯源。结合罕见病药品保障先行区定位和区域优势，探索推动罕见病药品保障相关产业协同、健康发展。

方案共分为总体要求、建设任务、保障措施三个部分。

第一部分总体要求，明确了工作的指导思想、基本原则和工作目标。

第二部分建设任务，主要包括建立罕见病药品保障先行区「白名单」制度、建立提前评估工作机制、建立「保税备货」供应保障制度、优化「一次通关多次出区使用」进口程序、建立全流程追溯体系、加强事中事后监管等6个方面主要建设任务。

第三部分保障措施，主要包括：

一是加强组织领导，强化统筹协调；

二是明确各方责任，严格知情同意；

三是规范诊疗行为，加强使用管理；

四是引导社会参与，拓宽保障渠道；

五是鼓励创新研发，支持产业发展；

六是强化宣传力度，共筑健康保障。

《先行区实施方案》提出建立罕见病药品保障先行区「白名单」制度，主要包括医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个「白名单」。经国家药监局批复后，对于纳入「白名单」的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，推动由「人等药」向「药等人」的转变。

医疗机构「白名单」作为「白名单」制度的基础，由北京市卫生健康委组织开展遴选和认定。纳入「白名单」的医疗机构，可在试点期间内结合临床诊疗情况进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病临床急需药品。

罕见病临床急需药品「白名单」作为「白名单」制度的核心，由纳入「白名单」的医疗机构结合临床需求向国家药监局提出临时进口申请，北京市药监局结合国家药监局批准罕见病临床急需药品进口情况汇总发布。

纳入「白名单」的药品，试点期间可在北京天竺综合保税区保税备货，分批办理《药品通关单》，在北京天竺口岸可实现一张《药品通关单》的药品分批多次核销出区使用，并在获准的医疗机构使用。

药品进口企业「白名单」作为「白名单」制度的重要组成部分，由首都机场临空经济区管委会负责组织遴选和认定。纳入「白名单」的药品进口企业，可以保税备货模式开展罕见病临床急需药品「白名单」品种的存储、进口、配送等业务。

医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业3个「白名单」涵盖罕见病药品供应保障进口、流通、使用全流程，同时结合信息化手段，实现罕见病临床急需药品来源可查，去向可追，更好地保障人民群众罕见病用药供应和安全使用。

《先行区实施方案》聚焦罕见病临床急需药品供应保障，以优化罕见病药品临时进口保障机制为切入点，重点提出了建立先行区「白名单」制度、建立提前评估工作机制、建立保税备货供应保障制度等6项工作任务，并配套提出建立联席工作机制、探索普惠健康险应用、探索在北京天竺综合保税区打造罕见病医药成果转化示范基地等工作措施。在内容上主要体现以下特点：

一是注重整合优势资源开展制度探索。

通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的「白名单」制度，进一步整合优势资源，开展制度探索，推动由「人等药」向「药等人」的转变。

二是注重提升审批效率。

建立提前评估工作机制，推动评估效率提升，促进审批加速。

三是注重发挥综保区区域优势。

结合综保区区域优势及特点，建立保税备货供应保障制度，保障罕见病患者用药的连续性。

四是注重提升通关便利化。

通过分批办理《进口药品通关单》，优化「一次通关多次出区使用」进口程序，提升通关进口便利度。

五是注重全流程追溯。

通过建立全流程追溯体系，实现罕见病临床急需药品全过程追溯，加强罕见病临床急需药品全流程监督管理。

以临床需求为导向

推动优化现行临床急需进口

审批工作流程

2023年11月，国务院下发《国务院关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》（国函〔2023〕130号），提出「支持在京建立临床急需进口药械审批绿色通道」。

为进一步提升临床急需的药品、医疗器械供应保障能力，满足人民群众对于国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药械需求，更好地服务临床诊疗需要，保障患者用药用械安全，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京市医保局、北京海关等四部门制定了《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》。

《临时进口工作实施方案》旨在优化临床急需药械临时进口审批工作流程，建立以临床需求为导向，以医疗卫生机构为主体，政府有关部门共同支撑、统筹服务的北京特色临床急需药械临时进口审批绿色通道，进一步促进临床急需药械临时进口，服务临床需求。

《临时进口实施方案》制定主要基于以下三个基本原则：

一是坚持服务临床，迅捷高效。

以临床需求为导向，聚焦北京市医疗卫生机构临床急需药品和医疗器械使用需求，推动优化现行临床急需进口审批工作流程，持续提升药品和医疗器械供应保障效能。

二是坚持闭环管控，防范风险。

深刻认识临床急需药品和医疗器械供应管理的特殊性和重要性，认真梳理进口流通使用各环节的关键节点，依部门职责实施分段管理，实现全程溯源。

三是坚持统筹兼顾，协同发展。

针对人民群众特定临床急需用药用械需求，统筹兼顾供应保障和质量安全，加强与国家相关部委联动配合，推动医药健康产业协同发展。

实施方案共分为总体要求、建设任务、保障措施三个部分。

第一部分总体要求，明确了工作的指导思想、基本原则和工作目标。

第二部分建设任务，主要包括建立临床需求收集指导机制、建立联合评估机制、简化非首次进口评估、提升通关便利化以及加强事中事后监管等5个方面主要建设任务。

第三部分保障措施，主要包括强化统筹协调、加强使用管理、明确各方责任、强化主动服务、加强宣传指导。

依据《药品管理法》《临床急需药品临时进口工作方案》《医疗机构临床急需医疗器械临时进口使用管理要求》等有关规定，结合北京市实际，重点围绕进一步优化审批流程、简化非首次进口评估、提升进口通关便利度、建立闭环管理机制等方面，研究起草形成《实施方案》。在内容上主要体现以下特点：

一是注重提升审批效率。

通过建立部市联动的联合评估机制，推动评估效率提升，促进审批加速。

二是注重合理简化工作内容。

在有效控制风险的前提下，简化非首次进口评估内容，进一步推动评估、审批工作提速增效。

三是注重提升通关便利化。

医疗机构可结合临床需求，分批办理《进口药品通关单》，提升药品进口通关便利化程度。

四是注重加强事中事后监管。

各部门依职责加强临床急需进口药械产品的全流程监督管理，形成闭环管理。

　北京市促进临床急需药械临时进口

工作实施方案（试行）

为全面贯彻落实《国务院关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》（国函〔2023〕130号）关于「支持在京建立临床急需进口药械审批绿色通道」工作任务，促进北京市临床急需药品和医疗器械（以下简称药械）临时进口，更好地服务临床需要，制定本方案。

一、总体要求

（一）指导思想

以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，全面贯彻落实党的二十大精神，坚持以人民健康为中心，把保障人民健康放在优先发展的战略位置，切实加强「四个中心」功能建设，不断提高「四个服务」水平，探索建立具有北京特色、符合首都功能定位的临床急需药械进口审批绿色通道，进一步满足临床需求。

（二）基本原则

坚持服务临床，迅捷高效。以临床需求为导向，聚焦北京市医疗卫生机构临床急需药械使用需求，推动优化临床急需药械临时进口审批工作流程，持续提升药械供应保障效能。

坚持闭环管理，防范风险。深刻认识临床急需药械供应管理的特殊性和重要性，认真梳理进口流通使用各环节关键节点，依部门职责实施分段管理，实现全程溯源。

坚持统筹兼顾，协同发展。针对人民群众特定临床急需用药用械需求，统筹兼顾供应保障和质量安全，加强与国家相关部门联动配合，推动医药健康产业协同发展。

（三）工作目标

优化临床急需药械临时进口审批工作流程，建立以临床需求为导向，以医疗卫生机构为主体，政府有关部门共同支撑、统筹服务的北京特色临床急需药械临时进口审批绿色通道，进一步促进临床急需药械临时进口，服务临床需求。　

二、建设任务

（一）建立临床需求收集指导机制

1.符合申报条件的北京市行政区域内医疗卫生机构可根据临床实际情况，随时向北京市卫生健康委员会（以下简称市卫生健康委）提出临床急需药品临时进口需求，向北京市药品监督管理局（以下简称市药监局）提出临床急需医疗器械临时进口需求。

2.市卫生健康委、市药监局建立临床急需药械临时进口申请服务指导机制，依职责指导医疗卫生机构准备申报材料。相关材料备齐后，由医疗卫生机构直接向国家药品监督管理局（以下简称国家药监局）提出进口申请。

（二）建立联合评估机制

1.医疗卫生机构按照国家规定的程序和要求向国家药监局提出申请时，依据《促进临床急需药械临时进口申报工作程序》（见附件）将申请材料同时抄报市卫生健康委、市药监局。

2.属于临床急需药品临时进口的，市卫生健康委收到申报资料后，在国家卫生健康委员会（以下简称国家卫生健康委）指导下，组成联合专家组，对提出申请的医疗卫生机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、需求量是否合理等内容提前开展评估，形成书面评估意见，并报国家卫生健康委。

3.属于临床急需医疗器械临时进口的，市药监局收到申报资料后，在国家药监局指导下，组成联合专家组，对提出申请的医疗卫生机构是否具备使用管理能力、医疗器械是否临床急需、使用数量是否合理等内容提前开展评估，形成书面评估意见，并报国家药监局。

（三）简化非首次进口评估

1.对于医疗卫生机构再次申请临床急需药品临时进口的，如申请品种、使用医疗卫生机构未发生变化，可沿用首次评估意见，必要时仅对申报数量进行评估。如申报品种不变，仅为不同医疗卫生机构提出申请时，重点对新申请的医疗卫生机构使用管理能力、品种需求数量进行评估，对品种临床急需情况不再进行评估。

2.对于临床急需临时进口的医疗器械，在其使用后，如因其他患者临床急需，需继续使用或者增加使用数量的，在使用医疗卫生机构未发生变化的情形下，可沿用首次联合评估意见，必要时仅对申报数量进行评估。如申报品种不变，仅为不同的医疗卫生机构提出申请时，重点对新申请的医疗卫生机构使用管理能力、品种需求数量进行评估，对品种临床急需情况不再进行评估。

（四）提升通关便利化

1.医疗卫生机构依据国家药监局批复，可结合临床需求，分批向口岸药品监督管理部门申请办理《进口药品通关单》。此类进口药品，无需进行口岸检验。

2.口岸药品监督管理部门在1个工作日内出具《进口药品通关单》，北京海关加快办理通关手续。

3.进口药品若属于麻醉药品和国家规定范围内的精神药品，还需要按照国家药监局网上办事大厅公布的供临床使用麻醉药品和精神药品的进口审批办事指南，向国家药监局申请进口准许证。

4.医疗卫生机构通过医疗器械经营企业购买相应医疗器械，医疗器械经营企业凭国家药监局批复申请进口报关，北京海关加快办理通关手续。

（五）加强事中事后监管

北京海关负责组织临床急需药械进境环节通关监管工作，实施便利化监管措施，并依职责开展相关工作。

市药监局负责建立临时进口药械信息化追溯系统，会同市卫生健康委制定临时进口药品不良反应报告和监测制度、临时进口医疗器械不良事件监测制度，并监督实施；指导区市场监督管理局依职责对辖区医疗卫生机构开展监督检查，并依职责开展相关工作。

市卫生健康委指导医疗卫生机构按照《医疗机构药事管理规定》制定临床技术规范，做好使用管理，防止流弊，并依职责开展相关工作。

医疗卫生机构应当对临时进口药械的临床使用管理情况负责，及时将所有不良反应/事件报告至市药监局；若发生严重不良反应/事件，应当及时通报市药监局、市卫生健康委和国内药品/医疗器械经营企业。市药监局与市卫生健康委共同研判临床用药用械风险，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门。

各单位应当依职责加强临时进口药械产品的全流程监督管理，形成闭环管理。加强信用监管，提升监管效能，违法违规信息按照本市有关规定纳入单位信用记录并向社会公布。

三、保障措施

（一）强化统筹协调

市药监局、市卫生健康委、北京海关、北京市医疗保障局（以下简称市医保局）建立临床急需药械临时进口联席工作机制，统筹负责绿色通道建设的总体谋划、统筹协调、整体推进、督促落实。市药监局牵头组织定期召开联席会议，加强信息互通，及时通报工作进展，协调解决工作中出现的问题。

（二）加强使用管理

医疗卫生机构应严格按照国家卫生健康委和国家药监局印发的《临床急需药品临时进口工作方案》和《医疗机构临床急需医疗器械临时进口使用管理要求》相关规定加强临时进口药械的使用管理。医疗卫生机构应针对临时进口药械制定临床使用方案、安全防范措施、风险控制及应急处置预案；建立完善的质量管理制度，具有符合临时进口药械要求的保障条件和管理要求。医疗卫生机构在使用临时进口药械前应做好充分告知和书面知情同意工作，使用药械相关的病历及其他有关数据和资料应长期保存。医疗卫生机构应做好临时进口药械的评估评价工作，并按要求进行年度报告。医疗卫生机构在药械使用过程中，发生与药械直接相关的严重不良反应/事件，或者发现质量和安全隐患时，应当立即停止使用。

（三）明确各方责任

医疗卫生机构、药品/医疗器械经营企业依法对临时进口药品/医疗器械承担风险责任。医疗卫生机构应当与经营企业签订协议，经营企业应当与进口药品境外生产企业/医疗器械境外制造商或者代理人签订协议，明确双方责任义务，保证药械质量。在使用前，医生应当向患者明确说明病情、用药用械风险和其他需要告知的事项，并取得书面知情同意；不能或者不宜向患者说明的，应当向患者的近亲属说明，并取得其书面知情同意。

（四）强化主动服务

市药监局会同市卫生健康委等部门，积极开展政策宣讲、指导等相关工作。发挥药品医疗器械创新服务站效能，对于拟在北京申请注册上市的临床急需临时进口药械，在临床试验、沟通交流等环节加大支持力度。市医保局按照国家统一要求和市政府工作部署，探索采取普惠健康险等方式减轻患者用药负担。

（五）加强宣传指导

做好促进临床急需药械临时进口工作情况和取得成果的宣传工作，借助新媒体等多种渠道方便公众和医疗卫生机构了解临床急需药械临时进口相关政策，促进各方形成合力，更好地服务临床用药用械需求。

本方案自发布之日起实施，试行时间为2年。试行时间结束后，相关责任部门应当及时总结、评价方案运行情况，根据有关规定，视情况研判开展后续事宜。

附件：促进临床急需药械临时进口申报工作程序

一、需求采集材料要求

（一）临床急需药品临时进口需求采集材料

1.拟进口药品信息表（附表1）；

2.医疗卫生机构的机构合法登记文件复印件（如医疗机构执业许可证、营业执照（如有）、统一社会信用代码证等）；

3.申请报告及承诺书。内容应当包括：拟申请进口药品的具体用途、进口的必要性说明，申请医疗卫生机构的名称、地址及联系人信息。医疗卫生机构书面承诺拟进口药品在指定医疗卫生机构内用于特定医疗目的，不得用于申请用途以外的其他用途。

（二）临床急需医疗器械临时进口需求采集材料

1.拟进口医疗器械信息表（附表2）；

2.医疗器械相关资料；

3.医疗器械使用必要性评估资料；

4.医疗器械使用可行性评估资料；

5.证明性文件；

6.承诺书。

上述材料均需加盖医疗卫生机构公章，多页资料需加盖骑缝章。医疗卫生机构应当确保提交的资料合法、真实、准确、完整和可追溯。

二、办理程序

（一）北京市行政区域内医疗卫生机构依据临床需求可随时向市卫生健康委（药械处咨询电话：55532614）提出临床急需药品临时进口需求、进行材料申报咨询；向市药监局（医疗器械注册处咨询电话：55527342）提出临床急需医疗器械临时进口需求、进行材料申报咨询。市卫生健康委、市药监局负责指导帮助医疗卫生机构按照国家相关规定准备申报材料，为评估做好资料准备。

（二）医疗卫生机构应当按照国家规定的程序和要求，向国家药监局提出临床急需药械临时进口申请，同时抄报市卫生健康委、市药监局。

（三）属于临床急需药品临时进口的，市卫生健康委收到申报资料后，在国家卫生健康委指导下，组成联合专家组，对提出申请的医疗卫生机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、需求量是否合理等内容提前开展评估，形成书面评估意见，由市卫生健康委向国家卫生健康委提供。国家卫生健康委按照程序函复国家药监局。

（四）属于临床急需医疗器械临时进口的，市药监局收到申报资料后，在国家药监局指导下，组成联合专家组，对提出申请的医疗卫生机构是否具备使用管理能力、相应医疗器械是否临床急需、使用数量是否合理等内容提前开展评估，形成书面评估意见，由市药监局向国家药监局提供。

（五）国家药监局收到国家卫生健康委复函或医疗器械评估意见后，在3个工作日内，对符合要求的申请，以国家药监局综合司函形式作出同意进口的批复，并抄送国家卫生健康委、市药监局、市卫生健康委。

（六）医疗卫生机构持国家药监局批复向口岸药品监督管理部门申请办理《进口药品通关单》，口岸药品监督管理部门在1个工作日内办结，北京海关加快办理通关手续。此类进口药品，无需进行口岸检验。

（七）医疗卫生机构通过医疗器械经营企业购买相应医疗器械，医疗器械经营企业凭国家药监局批复申请进口报关，北京海关加快办理通关手续。

（八）针对非首次申请的品种，可结合临床已经使用情况，在有效控制风险的情况下，简化评估流程。

北京市推动罕见病药品保障

先行区建设工作实施方案（试行）

为全面贯彻落实《国务院关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》（国函〔2023〕130号）关于「支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用」工作任务，支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，进一步满足罕见病临床用药需求，制定本方案。

一、总体要求

（一）指导思想

以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，全面贯彻落实党的二十大精神，坚持以人民健康为中心，把保障人民健康放在优先发展的战略位置，将罕见病药品保障先行区建设作为丰富临床用药供给、推动诊疗能力提升、探索罕见病多层次保障的重要举措，发挥首都资源优势，进一步满足人民群众罕见病临床用药需求。

（二）基本原则

坚持政府引导，多方参与。强化政府在罕见病药品保障先行区建设中的引导作用，以先行区建设「小切口」优化罕见病药品保障机制，深入推进先行先试多主体联动，构建政府引导、多方参与的工作格局。

坚持服务临床，安全有序。以临床需求为导向，聚焦北京市医疗机构罕见病诊疗需求，持续提升罕见病药品供应的进口效率和可持续性。聚焦罕见病药品供应保障和质量安全，加快完善罕见病药品保障先行区建设配套措施，提升罕见病药品保障力度和安全水平。

坚持闭环管理，健康发展。深刻认识罕见病药品供应保障管理的特殊性，积极借助信息化手段，实现全程溯源。结合罕见病药品保障先行区定位和区域优势，探索推动罕见病药品保障相关产业协同、健康发展。

（三）工作目标

通过建立罕见病药品保障先行区「白名单」制度，打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式，为全面深入开展罕见病药品保障先行区建设提供有力支撑。

二、建设任务

（一）建立先行区「白名单」制度

建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的罕见病药品保障先行区「白名单」制度（医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个「白名单」），实现经国家药品监督管理局（以下简称国家药监局）批复后，对于纳入「白名单」的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，实现来源可查，去向可追，推动由「人等药」向「药等人」的转变。

1.医疗机构「白名单」由北京市卫生健康委员会（以下简称市卫生健康委）组织开展遴选和认定，并实行动态调整。按《医疗机构白名单认定程序》（见附件1）认定并纳入「白名单」的医疗机构，可在试点期间内结合临床诊疗情况进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病临床急需药品。

2.罕见病临床急需药品「白名单」由北京市药品监督管理局（以下简称市药监局）结合国家药监局批准罕见病临床急需药品临时进口情况汇总发布。市卫生健康委结合纳入「白名单」的医疗机构临床需求，指导其向国家药监局提出临时进口申请。国家药监局收到申请后，按程序函询国家卫生健康委员会（以下简称国家卫生健康委），对符合要求的申请，国家药监局作出同意进口的批复，由市药监局以「白名单」形式发布。罕见病临床急需药品「白名单」明确每种药品允许使用的医疗机构名单，并根据临床需求及批准情况实施动态调整。按《罕见病临床急需药品白名单认定程序》（见附件2）认定并纳入「白名单」的药品，试点期间可在北京天竺综合保税区保税备货，在天竺口岸一次通关多次进口，并在获准的医疗机构使用。

3.药品进口企业「白名单」由北京首都国际机场临空经济区管理委员会（以下简称首都机场临空经济区管委会）负责组织遴选和认定，药品进口企业白名单实行动态调整。按照《药品进口企业白名单认定程序》（见附件3）认定并纳入「白名单」的药品进口企业，能够以保税备货模式开展罕见病临床急需药品「白名单」品种的存储、进口、配送等业务。

（二）建立提前评估工作机制

1.纳入「白名单」的医疗机构依据罕见病临床药品需求，可直接向国家药监局提报多个罕见病临床急需药品的临时进口申请，并同时抄报市卫生健康委、市药监局。

2.市卫生健康委收到「白名单」医疗机构抄报的申请并汇总需求后，在国家卫生健康委指导下组成联合专家组，对提出申请的医疗机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、需求量是否合理等内容进行提前评估，形成书面评估意见，并报国家卫生健康委。

（三）建立保税备货供应保障制度

对于纳入「白名单」的罕见病临床急需药品，药品进口「白名单」企业可以结合医疗机构需求在北京天竺综合保税区保税备货，以保障罕见病患者用药的连续性。

（四）优化「一次通关多次出区使用」进口程序

1.医疗机构可以自行或者委托药品进口「白名单」企业，持国家药监局批复分批办理《进口药品通关单》。每一次进口的药品数量以及进口次数不受限制，但累计不得超过批复总数量。罕见病临床急需药品通关无需进行口岸检验。

2.药品进口企业应建立罕见病临床急需药品通关台账，办理《进口药品通关单》后，可按照医疗机构临床需求，将一次进口的罕见病临床急需药品分多次出区，并配送至相对应的医疗机构使用。

（五）建立全流程追溯体系

市药监局按照全过程管理的要求建设罕见病临床急需药品临时进口追溯系统。药品进口企业、医疗机构应落实主体责任，按照要求上传追溯信息，实现罕见病临床急需药品从入境至药品进口企业、配送至医疗机构以及患者使用全过程追溯。

药品进口企业负责对进口到综合保税区的罕见病临床急需药品赋码、扫码入仓、上架。入出库扫码、药品通关和放行应符合药品追溯要求，完成扫码出区后直接配送至指定试点医疗机构。配送到医疗机构后，医疗机构需完成扫码登记，确保完成全程追溯。

（六）加强事中事后联合监管

北京海关应履行对保税存储罕见病临床急需药品的海关监管职责，实施便利化通关措施，并依职责开展相关工作。

市药监局应加强对罕见病临床急需药品通关后流通环节的监管，指导区市场监督管理局依职责对辖区「白名单」医疗机构开展监督检查，并依职责开展相关工作。

市卫生健康委应督促「白名单」医疗机构对其使用的罕见病临床急需药品实施追溯管理，会同市药监局对罕见病临床急需药品使用及追溯进行监督管理，防止流弊，并依职责开展相关工作。

医疗机构应及时将所有不良反应报告至市药监局；若发生严重不良反应，应及时通报市药监局、市卫生健康委、药品进口企业。市药监局与市卫生健康委共同研判临床用药风险，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门。

首都机场临空经济区管委会负责纳入「白名单」的罕见病临床急需药品进出综合保税区管理的统筹协调，组织督促「白名单」药品进口企业落实对入境罕见病临床急需药品实施追溯管理的要求，并依职责开展相关工作。定期组织市区两级相关部门依职责开展罕见病药品监督检查工作，形成闭环管理。加强信用监管，提升监管效能，违法违规信息按本市有关规定纳入单位信用记录并向社会公布。

三、保障措施

（一）加强组织领导，强化统筹协调

建立由市药监局、市卫生健康委、北京市医疗保障局（以下简称市医保局）、北京海关、首都机场临空经济区管委会、顺义区政府共同参与的联席工作机制，负责统筹资源、协同配合，促进部门联动、形成工作合力。办公室设在首都机场临空经济区管委会。

充分发挥联席工作机制的统筹协调作用，建立联席会议制度，统筹协调、研究推进工作实施方案有效落实；建立信息通报制度，加强部门间信息沟通；建立监督检查机制，定期组织市区两级相关部门开展监督检查工作。

（二）明确各方责任，严格知情同意

医疗机构、药品进口企业依法对进口药品承担风险责任。医疗机构应当与药品进口企业签订协议，药品进口企业应当与境外生产企业签订协议，明确双方责任，保证药品质量。药品进口企业要切实履行企业主体责任，确保药品源头可溯、流程可查、储运安全、供给高效；要及时跟进国际国内药品监管动态，切实做好有关风险的预防和化解工作。

医疗机构应制定责任风险分担和免责相关规定。在用药前，医生应向患者明确说明病情、用药风险和其他需要告知的事项，并取得书面知情同意；不能或者不宜向患者说明的，应当向患者的近亲属说明，并取得其书面知情同意。

（三）规范诊疗行为，加强使用管理

医疗机构要制定临床技术规范，明确药品的临床诊治用途、患者群体、使用科室及医生名单；建立专项管理制度，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核，严格规范医师用药行为。监测记录临时进口药品使用相关的临床诊疗病历及药品安全性、有效性、经济性、依从性、不良反应等信息数据，并应当长期保存；制定完善的安全防范措施和风险监控处置预案；按规定对临时进口药品合理储存；按年度对临时进口药品进行评估，并报告市卫生健康委；按规定选取药品经营企业开展采购、进口和配送临时进口药品等相关工作；充分保障患者的知情同意权，制定临床使用指南、伦理审查、多学科会诊、诊后跟踪等制度机制。

市卫生健康委应指导医疗机构按照《医疗机构药事管理规定》做好使用管理，配合市药监局开展不良反应监测和药品信息化追溯。

市药监局应建立罕见病临床急需药品不良反应监测、追溯召回等监管机制，指导药品进口企业规范开展罕见病临床急需药品的运输存储管理。

（四）引导社会参与，拓宽保障渠道

市医保局按照国家统一要求和市政府工作部署，探索采取普惠健康险等方式减轻患者用药负担。鼓励医疗机构、药品进口企业、保险机构通过商业保险提供医责险、罕见病用药风险补偿等保险服务。鼓励公益性组织参与罕见病药品保障先行区建设。

（五）鼓励创新研发，支持产业发展

探索在北京天竺综合保税区打造罕见病医药成果转化示范基地，支持境外罕见病药品在京注册上市。顺义区政府应支持北京天竺综合保税区罕见病药品保障先行区建设，在资金、人才等领域给予专项政策支持。首都机场临空经济区管委会应做好属地保障与行业管理的综合协调及风险联动处置工作；研究制定罕见病药品保障先行区建设实施方案，推动相关部门做好整体谋划布局，形成一揽子制度设计，加速产业集聚；督促药品进口企业规范运营、落实责任；优化营商环境，促进相关产业发展。

（六）强化宣传力度，共筑健康保障

做好罕见病药品保障先行区建设情况和取得成果的宣传工作，借助新媒体等多种渠道方便公众和医疗机构了解罕见病药品保障先行区相关政策，促进各方形成合力，更好地服务罕见病临床用药需求。

本方案自发布之日起实施，试行时间为2年。试行时间结束后，我市相关责任部门将及时总结、评价方案运行情况，有序组织推进后续工作。

附件：

1.医疗机构白名单认定程序

2.罕见病临床急需药品白名单认定程序

3.药品进口企业白名单认定程序

附件1 医疗机构白名单认定程序

一、组织申报

市卫生健康委组织符合申报条件的医疗机构提交申报资料。

二、申报条件及申报材料

（一）申报条件

1.具备较强的罕见病诊疗能力，在《中国罕见病诊疗服务信息系统》登记病例累计超过3000例，或在申报时间的上一个年度，医疗机构门急诊和住院接诊罕见病病例超过2000人次、病种不少于20种的医疗机构，或诊疗病例未在其他医疗机构覆盖的医疗机构。罕见病病种按照国家卫生健康委公布的病种计算。

2.在近三年未发生临床药品使用重大安全事件。

3.具备按照国家卫生健康委和国家药监局印发的《临床急需药品临时进口工作方案》采购进口药品的条件。

4.北京市罕见病诊疗协作网成员医疗机构优先。

5.作为国家医学中心主体单位的医疗机构优先。

6.北京市国际医疗试点医疗机构优先。

（二）申报材料

1.医疗机构开展罕见病诊疗活动的能力情况说明，包括但不限于罕见病诊疗人员专业、人员梯队、罕见病病种具体情况、设施配置等；

2.医疗机构近三年药品临床使用的工作总结；

3.医疗机构具备按照《临床急需药品临时进口工作方案》采购罕见病临床急需药品的条件及有关制度；

4.医疗机构的合法登记文件复印件（如医疗机构执业许可证、营业执照（如有）、组织机构代码证等）；

5.医疗机构签订的罕见病临床急需药品医疗机构工作承诺书。内容应包括：拟申请进口药品的具体用途、进口的必要性说明，申请医疗机构的名称、地址及联系人信息。医疗机构书面承诺拟进口药品在本医疗机构内用于特定医疗目的，不得用于申请用途以外的其他用途；

6.拟进口药品清单。内容应包括：药品名称、剂型、规格、进口数量、境外持有人名称地址、生产企业名称地址、药品产地、拟申报通关的口岸名称。

上述材料均为纸质材料，均使用A4纸打印。须加盖医疗机构公章。

三、认定流程

（一）组织评审

市卫生健康委组织开展对提出申请的医疗机构审评，审评工作应在收到申报材料之日起10个工作日内完成。

（二）集体审议

形成医疗机构「白名单」送审稿后，市卫生健康委向联席工作组办公室提交评审结果，联席工作机制办公室3个工作日内召集成员单位集体审议，形成医疗机构「白名单」。

（三）名单公示

市卫生健康委发布医疗机构「白名单」。

四、其他事项

（一）医疗机构「白名单」实行动态调整。

（二）市卫生健康委应组织加强对纳入「白名单」的医疗机构的监督检查，发现医疗机构不再具备使用管理罕见病临床急需药品的能力和条件的，应当责令医疗机构限期整改，直至取消医疗机构「白名单」资格。

（三）医疗机构从事罕见病临床急需药品进口、使用等活动构成违法的，有关部门应当依据相关法律法规处理，同时，市卫生健康委应当取消医疗机构「白名单」资格。

附件2 罕见病临床急需药品白名单认定程序

一、药品范围及申报材料

（一）药品范围

申请纳入罕见病临床急需药品「白名单」的药品，原则上应同时符合下列情形：

1.国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市药品；

2.用于国家卫生健康委等部门联合印发的《罕见病目录》所列疾病治疗或国家卫生健康委印发的《罕见病诊疗指南》收载的治疗用药品；

3.优先考虑在欧、美、日等获得药品监管机构批准上市的药品；

4.不涉及疫苗、麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、药品类易制毒化学品等。

（二）申报材料

1.医疗机构的机构合法登记文件复印件（如医疗机构执业许可证、营业执照（如有）、组织机构代码证等）；

2.申请报告及承诺书。内容应包括：拟申请进口药品的具体用途、进口的必要性说明，申请医疗机构的名称、地址及联系人信息。医疗机构书面承诺拟进口药品在指定医疗机构内用于特定医疗目的，不得用于申请用途以外的其他用途；

3.拟进口药品清单。内容应包括：药品名称、剂型、规格、进口数量、境外持有人名称地址、生产企业名称地址、药品产地、拟申报通关的口岸名称。

上述材料以每个药品品种为单位制作纸质申报材料，单独成册，均使用A4纸打印。须加盖医疗机构公章。

二、认定流程

（一）需求申报

1.纳入「白名单」的医疗机构可依据罕见病药品临床需求，结合临床诊疗情况进行综合研判，预估进口数量，按照国家卫生健康委和国家药监局印发的《临床急需药品临时进口工作方案》相关程序和要求，向国家药监局提出进口申请。

2.医疗机构将申请材料同时抄报市卫生健康委、市药监局。市卫生健康委汇总形成需求名单并做好评估准备。

（二）联合评估

市卫生健康委在国家卫生健康委指导下成立联合专家组，对提出申请的医疗机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、药品需求量是否合理等内容进行论证评估，评估结果报国家卫生健康委。

（三）名单发布

收到国家药监局批复后，市药监局结合国家药监局批准罕见病临床急需药品进口情况汇总发布罕见病临床急需药品「白名单」。

三、其他事项

（一）罕见病临床急需药品「白名单」依据临床需求及批准情况实行动态调整。

（二）市药监局、市卫生健康委将对罕见病临床急需药品使用中的安全性风险进行研判并采取必要控制措施，组织相关专家对发生严重不良反应且可能存在重大安全风险的药品进行风险评估，结合已批准上市和使用的情况，及时调整并公布罕见病药品「白名单」目录。

附件3 药品进口企业白名单认定程序

一、组织申报

首都机场临空经济区管委会组织满足条件的药品进口企业进行申报。

二、申报条件及申报材料

（一）申报条件

1.在北京天竺综合保税区注册、海关编码前五位为11116的独立法人单位，在天竺海关办理登记备案，且备案在北京天竺综合保税区围网范围内。

2.取得《药品经营许可证》，并具备与拟进口的「白名单」药品相适应的经营范围。

3.在北京天竺综合保税区具备符合药品存储要求的库房，罕见病药品设置独立存储区域。

4.具备符合《药品经营质量管理规范》要求的销售、仓储、运输等信息管理系统和制度规范。

5.具备「一物一码」赋码、追溯的管理条件。

6.能够提供满足药品质量安全要求的药品配送服务。

7.经综合评估，在罕见病药品进口领域具有较好经验和能力。　　

8.近两年内在生产经营领域未发生重大违法违规行为。

（二）申报材料

1.申报企业的情况说明。内容应包括：企业基本情况、经营情况、资质条件、设施条件、制度规范、追溯及配送服务、罕见病药品进口业务能力等；

2.申报企业的《企业法人营业执照》复印件；

3.资质证明材料：《药品经营许可证》《报关单位备案证明》复印件；

4.具有北京天竺综合保税区药品存储场地及设施条件的相关资料；

5.药品质量安全管理制度，赋码追溯管理制度，药品召回处置的制度；

6.药品配送服务的相关资料；

7.承诺对药品经营质量安全承担责任的承诺书。

上述材料均为纸质材料，均使用A4纸打印。须加盖企业公章。

三、审定流程

（一）申报受理

首都机场临空经济区管委会征集企业信息并组织申报。

（二）组织评审

首都机场临空经济区管委会组织市药监局、北京海关分别依职责开展资料审核、现场核验等工作，并出具审评意见。评审工作应在受理后的10个工作日内完成。

（三）集体审议

首都机场临空经济区管委会向联席工作组办公室提交评审结果，联席工作组办公室3个工作日内召集成员单位集体审议，形成药品进口企业「白名单」。

（四）名单发布

首都机场临空经济区管委会、市药监局、北京海关联合发布药品进口企业「白名单」。

四、其他事项

（一）药品进口企业「白名单」实行动态调整。

（二）药品进口企业违反本规定从事罕见病临床急需药品进口使用活动构成违法的，有关部门应当依据相关法律法规处理；造成罕见病临床急需药品无法追溯等严重后果的，首都机场临空经济区管委会应会同市药监局、北京海关取消其「白名单」资格。

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