2024年12月25日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 阿斯利康/第一三共自愿撤回Dato-DXd一项欧盟上市申请

12月24日，阿斯利康和第一三共基于III期TROPION-Lung01研究结果，已自愿撤回在欧盟提交的datopotamab deruxtecan（Dato-DXd，德曲妥珠单抗）用于治疗局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者的上市许可申请（MAA）。此次撤回MAA的决定是基于EMA CHMP的反馈得出的。阿斯利康和第一三共基于III期TROPION-Breast01研究结果，在欧盟提交的Dato-DXd用于治疗激素受体（HR）阳性、HER2阴性转移性乳腺癌的申请仍在审评中。

2. 他雷替尼在美国申报上市，纳入优先审评

12月23日，Nuvation Bio宣布他雷替尼（Taletrectinib）的新药上市申请（NDA）已获FDA受理并予以优先审评，用于治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该NDA的处方药使用者费用法案（PDUFA）日期为2025年6月23日。他雷替尼已于近日获国家药监局批准上市。该药是第一三共开发的一款新一代ROS1抑制剂，其开发、生产和商业化权益于2018年12月被授予葆元医药。2021年6月，信达生物与葆元医药达成协议，以在大中华区合作开发和商业化他雷替尼。今年4月，葆元医药被Nuvation Bio收购。他雷替尼的NDA是基于两项II期研究（TRUST-I和TRUST-II）的汇总分析结果。

3. 普莱医药抗菌肽1类新药申报上市

12月24日，CDE官网最新公示，普莱医药1类新药培来加南喷雾剂上市申请获得受理。根据普莱医药公开资料，培来加南（peceleganan，PL-5）喷雾剂是一款新型多肽类广谱抗感染药物，属于非抗生素类抗感染药物，具有独特的杀菌机理。根据普莱医药官网管线信息，该药申报的适应症大概率为继发性创面感染。2023年1月，中国生物制药附属公司正大天晴已经与普莱医药就这款抗菌肽产品签订了中国独家商业合作协议。培来加南喷雾剂3期临床研究招募并随访来自中国37家医院的570名被诊断为继发性开放性创面感染的成年患者，主要疗效终点是治疗结束后第1天（首次治疗后第8天）临床有效率，培来加南喷雾剂治疗组的临床有效率达到90.4%，阳性对照组的临床有效率为78.7%，两者具有显著统计学差异（P<0.001）。

4. 肾上腺素鼻喷雾剂申报上市，祐儿医药拥有中国权益

12月24日，CDE官网显示，ARS Pharmaceuticals和祐儿医药合作开发的肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy）的上市申请已获受理，适用于成人及体重≥30 kg儿童的I型过敏反应（包括严重过敏反应）的紧急治疗。肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy）是FDA批准的首个用于I型过敏反应（包括严重过敏反应）的非注射治疗产品。该药采用了鼻吸收增强技术Intravail®。临床试验表明，接受肾上腺素鼻喷雾剂或已批准的肾上腺素注射产品治疗的受试者的肾上腺素血液浓度相当，并且已证实鼻喷雾剂对过敏反应患者具有快速起效和短时间内缓解症状的作用。在出现过敏反应的紧急情况下时，相比于现有的肾上腺素自动注射器，Neffy的使用更加便捷。

5. 百利天恒EGFR/HER3双抗ADC拟纳入突破性治疗

12月24日，CDE官网显示，百利天恒注射用BL-B01D1拟纳入突破性治疗品种，用于治疗既往经含铂化疗及抗PD-1/PD-L1单抗治疗失败的复发性小细胞肺癌患者。此前，该产品鼻咽癌、EGFR野生型非小细胞肺癌、非鳞状非小细胞肺癌和食管癌适应症均已获CDE突破性疗法资格。BL-B01D1（伦康依隆妥单抗）是全球首创靶向EGFR/HER3的双抗ADC，2023年12月，百利天恒以8亿美元首付款、84亿美元总金额，将BL-B01D1在中国大陆以外地区的开发和商业化权益授予BMS，刷新了国产ADC新药出海授权纪录。目前，BL-B01D1正在中国和美国开展近30项临床试验，其中包括7项III期临床。

6. 石药集团EGFR ADC拟纳入突破性治疗

12月24日，CDE官网显示，石药集团1类新药SYS6010（CPO301）拟纳入突破性治疗品种，用于治疗经EGFR-TKI和含铂化疗治疗失败的EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。SYS6010是一款EGFR ADC，此前曾获得美国FDA授予的快速通道资格。目前全球研究进展最快的2款EGFR ADC全都来自中国，其中乐普生物维贝柯妥塔单抗已处于上市申请阶段，而石药集团SYS6010目前已进入III期临床。值得一提的是，这两款药物的首发适应症选择并不同，乐普生物选择了鼻咽癌，而石药集团则选择了NSCLC。

7. 百时美施贵宝TYK2抑制剂达到两项关键性3期临床试验主要终点

12月24日，百时美施贵宝宣布POETYK PsA-1和POETYK PsA-2试验的积极结果。这两项关键的3期临床试验评估了酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂Sotyktu（deucravacitinib）在活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者中的疗效和安全性。试验结果显示，两项研究均达到主要终点，与安慰剂相比，接受Sotyktu治疗的患者在16周后达到ACR20（疾病体征和症状至少改善20%）的比例显著更高。此外，POETYK PsA-1和POETYK PsA-2试验在第16周还达到了与PsA疾病活动相关的重要次要终点。新闻稿指出，这些顶线结果标志着Sotyktu首次在风湿性疾病中完成3期临床试验。百时美施贵宝计划与关键研究者合作，在即将召开的医学会议上公布详细研究结果。

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