2025年2月8日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 华润双鹤改良型新药获批上市

2月7日，NMPA官网最新公示，华润双鹤申报的改良型新药巯嘌呤微片的上市申请已获得批准。根据CDE优先审评公示，这是一款可精准计量的创新剂型巯嘌呤微片（5mg规格），"体型"缩至芝麻大小。该药本次获批的适应症为：绒毛膜上皮癌，恶性葡萄胎，成人和儿童急性淋巴细胞白血病及急性非淋巴细胞白血病，慢性粒细胞白血病的急变期。巯嘌呤属于抑制嘌呤合成途径的细胞周期特异性药物，是一种硫嘌呤类化疗药物。然而，巯嘌呤的药物相关骨髓抑制和肝毒性可威胁患儿生命，由此导致的化疗中断或停止增加疾病复发风险。实施个体化给药将提高巯嘌呤的疗效和安全性。目前临床已有的巯嘌呤规格为50mg片剂，直径约1厘米，儿童需按每公斤体重计算服用剂。2022年4月，华润双鹤与北京儿童医院达成巯嘌呤微片合作开发共识，开发适合儿童的直径不超过4mm的微型片剂。

2. 科伦博泰「西妥昔单抗」生物类似药获批上市

2月7日，NMPA官网显示，科伦博泰的生物类似药EGFR单抗西妥昔单抗N01注射液（A140）的上市申请已获得批准。根据科伦博泰此前的新闻稿披露，该药的拟定适应症为：本品用于治疗RAS基因野生型的转移性结直肠癌：与奥沙利铂（FOLFOX）或伊立替康（FOLFIRI）方案联合用于一线治疗；与FOLFIRI联合用于经含FOLFIRI治疗失败后的患者；本品用于治疗头颈部鳞状细胞癌：与铂类和氟尿嘧啶化疗联合用于一线治疗复发和/或转移性疾病；与放疗联合用于治疗局部晚期疾病。A140上市注册申请主要基于一系列研究资料，包括药学比对研究、非临床比对研究、临床比对研究。

3. 康诺亚「司普奇拜单抗」获批新适应症，治疗季节性过敏性鼻炎

2月7日，国家药监局网站显示，康诺亚司普奇拜单抗获批新适应症，用于治疗季节性过敏性鼻炎，成为该疾病领域首款生物制剂。这是司普奇拜单抗获批的第3项适应症。司普奇拜单抗（研发代号CM310）是一种针对IL-4Rα的高效、人源化抗体，2024年9月，司普奇拜单抗首次获批上市，成为首个上市的国产IL-4Rα抗体。同年12月，司普奇拜单抗扩大适应症至慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉。2024年4月，康诺亚宣布司普奇拜单抗治疗季节性过敏性鼻炎的III期研究顺利完成。

4. 美国FDA受理首款DPP1抑制剂上市申请，治疗支气管扩张症

2月6日，Insmed公司宣布，美国FDA已接受该公司为在研疗法brensocatib递交的新药申请（NDA），用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）成人患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在今年8月12日之前完成审评。新闻稿指出，brensocatib有望成为首个获批用于治疗支气管扩张症的药物，同时也是首个获批的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，这代表着一种具有潜力治疗多种中性粒细胞介导疾病的新作用机制。这一NDA是基于3期临床试验ASPEN的研究数据。这项研究的疗效分析包括1680名成人患者和41名青少年患者。在主要终点方面，10 mg和25 mg剂量的brensocatib分别将患者的年化PE率降低21.1%和19.4%。

5. 在研基因疗法1/2期临床结果积极，拟下半年提交上市申请

2月6日，Sangamo Therapeutics公布进行中的临床1/2期试验STAAR的最新数据，该研究评估其在研基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）用于治疗法布里病的结果。分析显示，患者的肾功能获得改善且所有接受isaralgagene civaparvovec治疗的患者已停止标准治疗。Sangamo预计在2025年下半年向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），该公司认为这些积极数据将支持该疗法获得加速批准。

6. 恒瑞公开可吸入自免ADC专利

近日，PCT专利更新，恒瑞公开了自主研发的IL-4R抗体偶联糖皮质激素的自免ADC，并且可能采用了可吸入的给药方式，大为提高药物依从性。具体来看，恒瑞制备了其自主研发的IL-4R抗体25G7的Fab区，然后和糖皮质激素进行偶联，测试了两者linker，偶联率可能在1.2左右。偶联后的ADC-2与IL-4R的亲和力达到11pM，偶联并没有影响其抗原结合能力。为了提高患者依从性，恒瑞还为ADC-2开发了吸入剂的制剂方式。

7. 礼来终止4个临床项目

2月5日，礼来在2024Q4财报中披露，终止4个临床项目，包括OGA抑制剂ceperognastat治疗阿尔兹海默病的II期临床、CD200R单抗ucenprubart治疗特应性皮炎的II期临床、长效松弛素类似物volenrelaxin治疗心衰的II期临床，以及双重胰淀素/降钙素受体激动剂DACRA QW II（LY3541105）减重的I期研究。

行业资讯

1. 贝恩资本34亿美元成功收购田边三菱制药

2月7日，贝恩资本34亿美元成功收购田边三菱制药。三菱化学集团（Mitsubishi Chemical Group）旗下的制药部门田边三菱制药公司，在2024年底至2025年初经历了重要的战略变化和潜在的收购。由于母公司三菱化学集团认为其无法提供驱动增长所需的大规模研发投资，因此决定出售该制药部门。包括贝恩资本（Bain Capital）和黑石集团（Blackstone）在内的多家私募股权公司对三菱制药表示了收购兴趣。这些公司对三菱制药的估值在30亿至35亿美元之间。日本产业合作伙伴公司（Japan Industrial Partners）也参与了竞标。最终，贝恩资本以约5100亿日元（约合34亿美元）的价格成功收购了田边三菱制药。此项交易预计将于2026财年第二季度完成。