2025年2月14日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 辉瑞CD30 ADC联合疗法获美国FDA批准上市

2月12日，美国FDA宣布，批准辉瑞（Pfizer）公司旗下Seagen开发的抗体偶联药物Adcetris（brentuximab vedotin）与来那度胺（lenalidomide）和rituximab联用，治疗经过两线或以上全身治疗且不适合接受自体造血干细胞移植或CAR-T细胞治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。Adcetris（维布妥昔单抗）是一款抗体偶联药物，由抗CD30单克隆抗体通过蛋白酶可裂解连接子（linker）与微管破坏剂MMAE（monomethyl auristatin E）连接。此次批准基于随机双盲，安慰剂对照的ECHELON-3试验，试验结果显示，brentuximab vedotin组的中位OS为13.8个月（95% CI：10.3，18.8），而对照组为8.5个月（95% CI：5.4，11.7），两组之间差异具有统计学意义（HR=0.63，95% CI：0.45，0.89；p=0.0085）。

2. 安斯泰来补体C5抑制剂获FDA批准上市

2月13日，安斯泰来宣布FDA批准Izervay（avacincaptad pegol）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）的补充新药申请（sNDA）。Izervay是一种旨在抑制补体C5蛋白的聚乙二醇化RNA适配体，最早由Archemix开发。2007年8月，Iveric Bio与Archemix达成许可协议，获得Izervay作为眼科药物的全球开发和商业化权益。2023年5月，安斯泰来以59亿美元的总交易额收购Iveric Bio，获得该药物的相关权益。经此次批准，Izervay的给药持续时间再无限制--为医生和患者管理GA提供了更大的灵活性。Izervay于2023年8月获FDA批准上市，用于治疗AMD继发GA，获批的用药方案是每个月给药1次，持续最多1年。GATHER2研究的两年随访结果显示，Izervay在第1年每月给药后，第2年2个月给药1次，患者GA病变的平均生长速率降低了14.3%（p=0.0064）。基于此，此次安斯泰来的sNDA申请延长Izervay的用药间隔、减少其用药频率。

3. 罗氏SMA小分子疗法再获FDA批准

2月13日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准Evrysdi（risdiplam）片剂的新药申请（NDA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。新闻稿指出，Evrysdi是首款改变SMA疾病进程的非侵入性治疗药物。Evrysdi（5 mg）片剂既可整片吞服，也可溶解于水中服用。Evrysdi是一种靶向SMN2基因的小分子mRNA剪接调节剂，由基因泰克与PTC Therapeutics公司联合开发。Evrysdi片剂的批准基于一项生物等效性研究结果，该研究表明，无论Evrysdi（5 mg）片剂是整片吞服还是溶解于非氯化饮用水（例如过滤水）中服用，与原有口服液相比，risdiplam在体内的暴露水平相当。这意味着服用该片剂的患者可获得与Evrysdi口服液相同的既定疗效和安全性。

4. 泰诺麦博「斯泰度塔单抗」国内获批上市

2月13日，国家药监局网站显示，泰诺麦博的斯泰度塔单抗（TNM002）获批上市。该产品为被动免疫制剂，用于成人破伤风紧急预防。TNM002是全球首款进入临床阶段的重组抗破伤风毒素全人源单克隆抗体，此前，I期和II期临床试验临床数据结果均显示TNM002安全性和耐受性良好，给药后能达到较高的破伤风抗体保护水平。TNM002注射液通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2022年11月，该产品进入III期临床阶段。

5. 赛生药业「替拉凡星」国内获批上市

2月13日，药监局官网显示，赛生药业的注射用盐酸替拉凡星（telavancin）在国内获批上市。替拉凡星是一款每日1次的脂糖肽类抗生素，是万古霉素的半合成衍生物，为快速杀菌的注射用抗生素，用于治疗耐药革兰阳性菌特别是甲氧西林耐药金葡菌（MRSA）感染。替拉凡星最初由Theravance Biopharma公司研发，最早于2009年获FDA批准，商品名为：Vibativ。2015年5月，赛生药业与Theravance达成协议，获得在中国大陆和香港特别行政区、澳门特别行政区、台湾地区和越南独家开发和商业化Vibativ权利。

6. 贝达药业启动盐酸恩沙替尼欧洲上市申报

2月13日，贝达药业控股子公司Xcovery Holdings, Inc. 向欧洲药品管理局（EMA）提交申报意向书，正式启动了盐酸恩沙替尼胶囊（商品名：贝美纳®）拟用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗（即一线适应症）的上市审批程序。恩沙替尼是一种新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，是贝达药业和控股子公司Xcovery共同开发的全新的、拥有完全自主知识产权的创新药。2024年12月，恩沙替尼一线适应症获得美国FDA批准上市，成为首个由中国企业主导在全球上市的小分子肺癌靶向创新药。

7. PD-1激动剂抗体自免适应症取得积极临床结果

2月12日，AnaptysBio宣布PD-1激动剂抗体Rosnilimab治疗类风湿关节炎的2b期临床达到主要终点和关键次要终点，且6个月CDAI LDA响应率为有史以来最高。受此消息影响，AnaptysBio当天股价大涨30%，市值达到4.9亿美元。Rosnilimab为AnaptysBio的首发管线，也是礼来放弃之后全球范围内进展最快的PD-1激动剂抗体。此前，礼来的Peresolimab也在二期临床达到主要终点，但疗效较弱，最终选择放弃。AnaptysBio的差异化PD-1激动剂抗体终于突破类风关，得到突破性疗效，有望为PD-1开辟一个全新赛道。

行业资讯

1. 2亿美元C轮融资，开发KLRG1抗体

2月12日，临床阶段生物技术公司Abcuro宣布完成由New Enterprise Associates（NEA）领投的2亿美元C轮融资，Foresite Capital加入了这轮融资，现有投资者包括RA Capital Management、Bain Capital Life Sciences、Redmile Group、Samsara BioCapital、Sanofi Ventures、Pontifax、Mass General Brigham Ventures、New Leaf Ventures、abrdn管理的基金、BlackRock、Eurofarma Ventures和Soleus Capital跟投。C轮融资的收益将用于完成注册的2/3期肌肉临床试验，评估ulviprubart（ABC008），这是一种针对杀伤细胞凝集素样受体G1（KLRG1）的 first in class 单克隆抗体，用于治疗包涵体肌炎（IBM）。假设肌肉临床试验取得积极结果，Abcuro计划提交BLA，并将部分收益用于支持商业化准备。