2025年TCR-T、CAR γδ-T及干细胞疗法国内获批

作为肿瘤治疗的第三次革命，免疫治疗是当下肿瘤治疗领域最具前景的发展方向之一。细胞免疫疗法作为医学的新前沿，正表现出巨大的潜力和发展势头，特别是在治疗难治性疾病方面，越来越多细胞疗法临床试验被开启。

今天，无癌家园小编就2025年有望在国内获批的多款癌症新药和目前在国内获批临床的TCR-T、CAR γδ-T及干细胞疗法进行详细阐述，以供各位癌友们参考。

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细胞疗法

近年来，细胞免疫治疗是国内外肿瘤治疗研究领域的热点之一，大量临床研究均显示出令人振奋的成果。

有望成为我国第七款CAR-T疗法，普基仑赛总有效率高达100%！

在全球癌症细胞免疫治疗领域，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法可谓是独占鳌头。2024年8月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，重庆精准生物递交的普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）新药上市申请拟纳入优先审评，适应症为治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。

据悉，这款CAR-T疗法于7月20日向CDE提交上市申请被正式受理，2023年11月10日，该产品被CDE纳入突破性治疗品种。此次普基仑赛注射液纳入优先审评意味着有望在中国加速获批上市。

值得一提的是，普基仑赛注射液如果能顺利获批，将是国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品。

pCAR-19B针对中国人群，能够对CAR结构进行优化，同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。

在2022年11月我国研究学者们刊登在国际著名医学期刊《Blood》上的一项普基仑赛注射液（p CAR-19B，一种 Scfv 人源化 CD19 靶向 CAR-T 疗法）治疗复发/难治性 (R/R) CD19阳性B-ALL 患者的I期临床试验中，结果显示纳入的9例符合条件的复发或对标准疗法耐药的B-ALL患者均在输注CAR-T一个月后获得完全缓解（CR），总有效率高达100%，首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变也均为阴性，输注1个月和3个月内未在任何患者中检测到抗CAR抗体。此外，此CAR-T疗法总体安全性和耐受性均良好。

除了白血病，普基仑赛注射液也在开展用于治疗弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤的研究。

星汉德TCR-T疗法国内获批临床，瞄准HPV感染相关的恶性肿瘤

CAR-T 和 TCR-T 都属于经基因工程技术改造的T细胞疗法，与CAR-T相比，TCR-T疗法能够识别肿瘤内外多种抗原靶点，可广泛用于治疗包括实体瘤在内的多种恶性肿瘤细胞，因此被寄予厚望。

2025年1月2日，星汉德生物（SCG）宣布，国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA）已批准其全新一代人乳头瘤病毒（HPV）特异性T细胞受体（TCR）工程化T细胞治疗--SCG142的新药临床试验（IND）申请，用于治疗HPV感染相关的恶性肿瘤，包括宫颈癌、口咽癌、头颈癌、阴道癌、外阴癌和阴茎癌等。

星汉德生物开发的SCG142被称为是一款具有显著差异化的"下一代"TCR-T细胞治疗产品，基于星汉德生物全球领先的GianTCRTM独有技术平台，成功筛选获得超高亲和力的全天然HPV特异性TCR，并搭配星汉德生物自主研发的新型嵌合开关受体多能T细胞增强模块。这一突破性的创新技术，与传统TCR-T细胞疗法相比具有无可比拟的优势，可使T细胞在克服抑制性肿瘤微环境的同时，进一步增强CD8+和CD4+ TCR-T细胞的增殖和肿瘤杀伤作用，这对于实现实体瘤的突破性疗效至关重要。

在之前公布的SCG142的临床前数据可以表明，在高度免疫抑制性的肿瘤微环境下，能够发挥强效的抗肿瘤活性，并能促进记忆性T细胞的长期存续，确保免疫细胞疗法持久显著的治疗效果。此外SCG142的高亲和力特性，可以同时识别HPV-16和HPV-52基因型相关宫颈癌、头颈癌等多种HPV病毒相关肿瘤，显著提升患者人群覆盖率。

SCG142先后成功获得FDA和新加坡卫生科学局（HSA）的I/II期新药IND批准，并迅速同步在中国获批。这一系列重要里程碑标志着SCG142的全球临床试验布局全面提速，为全球范围内HPV相关恶性肿瘤患者点燃了新的希望之光。

更加重要的是，SCG142是继SCG101（HBV特异性TCR-T细胞治疗）成为中国首个临床获批治疗肝癌的TCR-T细胞治疗药物后，星汉德生物推出的又一款同步获得美国、中国、新加坡等多国药监部门批准的TCR-T产品。

67%的肝癌患者生存期超2年！国产实体瘤TCR-T疗法大显身手！

2023年11月13日，创新免疫疗法公司星汉德生物在在美国波士顿举行的美国肝病协会年会（AASLD-The Liver Meeting）上，该公司的乙型肝炎病毒（HBV）特异性的TCR-T细胞疗法SCG101入选最新突破（Late-breaking）临床研究。

SCG101是一种乙肝抗原特异性的TCR-T细胞疗法，可以特异性靶向HBV抗原相关T细胞表位,有效清除HBV-HCC肿瘤细胞、HBV-DNA整合的癌前病变细胞和HBV感染细胞。

据估算我国现有乙肝病毒携带者约8600万，其中，约2800万为需要治疗的乙肝患者。2020年全球有83万人死于肝癌，其中，我国有39.1万，占比47%；科学研究证明，我国80%的肝癌和乙肝相关，如果不采取有力的干预措施，这种状况将持续数十年，大量的肝硬化、肝癌病例，将给患者家庭和社会带来沉重的经济负担。

HBV 感染是肝癌的主要原因，占全球肝细胞癌病例的 50%~80%。HBV DNA整合到宿主基因组中，导致宿主细胞的遗传不稳定和宿主DNA的表观遗传重塑，导致癌基因和HBV抗原的异常表达。SCG101可以特异性靶向存在于HBV-HCC肿瘤细胞、HBV-DNA整合的癌前肝细胞和HBV感染细胞上的HBV肽，触发细胞溶解和非细胞溶解机制以消除肿瘤细胞和HBV感染细胞。

根据本次在AASLD年会公布的内容，6例晚期HBV相关肝癌患者接受了单次5.0×107～1.0×108/kg TCR+ T细胞输注，在2例患者达到部分缓解（PR）中，有1例患者肝病灶达到病理完全缓解（pCR），另外2例患者疾病稳定（SD）并观察到肿瘤缩小。

研究分析显示，患者的肿瘤应答与SCG101的抗病毒活性高度相关。研究中全部患者（100%）接受SCG01治疗后均观察到血清HBsAg下降，其中有4例患者更观察到1～3log的血清HBsAg显著降低，并维持在低水平长达90周（至数据截止日），没有反弹。同时，至数据截止日，该4例患者均观察到肿瘤缩小，且无进展生存期（PFS）显著延长至25.8周（超过2年）。

此前，SCG101于2022年3月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和2022年5月获得新加坡卫生科学局（HSA）的IND批准，进一步确立了SCG101作为同时在美国、中国和新加坡批准进行临床试验的TCR-T细胞治疗产品。

2022年6月底，SCG101获得FDA临床试验许可，将在美全面展开SCG101的I/II期临床试验，系统评估SCG用于乙肝病毒（HBV）相关肝细胞癌（HCC）患者的安全性和有效性。

目前无癌家园有多项TCR-T疗法临床研究

以下癌种：

1.乙型肝炎病毒相关肝细胞癌；

2.靶向KRAS G12V突变的结直肠癌、胰腺癌等实体瘤；

3.靶向HPV16阳性的既往治疗失败的复发或者转移性宫颈癌、肛门癌及头颈部肿瘤！

狙击自身免疫性疾病，新型CAR γδ-T细胞疗法大显身手

γδT细胞是一个独特的 T 细胞亚群，与传统的αβT细胞不同，能够以非MHC（主要组织相容性复合体）限制的方式识别抗原。γδT 细胞占人外周血中 T 淋巴细胞的 1%～5%，参与多种免疫反应，如肿瘤免疫、感染免疫、免疫功能调节等，兼具先天免疫和获得性免疫的双重优势，被视为连接先天免疫和获得性免疫的桥梁。

ADI-001是一款CD20靶向的同种异体CAR γδ-T细胞疗法，拟用于治疗自身免疫性疾病，包括狼疮肾炎、系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎症性肌病、僵人综合征和抗中性粒细胞胞浆自身抗体相关血管炎等。

最长生存期延长35个月！γδT细胞疗法助力肺癌/肝癌患者开启长生存之路！

对于晚期恶性肝癌和肺癌患者，目前尚无可延长其生存期或改善其生活质量的治疗方法。因此，基于同种异体Vγ9Vδ2 T细胞的转移方法可能成为一种抗肿瘤免疫细胞治疗的新策略。

一项刊登在《Cell Mol Immunol》国际知名杂志上关于"新配方扩增的同种异体Vγ9Vδ2T细胞对晚期肝癌和肺癌患者的免疫治疗"的临床研究中，纳入了符合招募标准的132例晚期癌症患者，其中包括肺癌、肝癌、胰腺癌、乳腺癌或其他实体肿瘤患者，共计进行414次同种异体Vγ9Vδ2T细胞回输治疗，且大多数患者仅接受了1~4次细胞输注。

根据临床记录，仅 8 例肝癌患者和 10 例肺癌患者接受了≥5 次 NF 细胞输注；随后对这 18 例患者进行了随访，他们的临床信息和生存数据：8例肝癌患者中有 7 例和 10 例肺癌患者中有 9 例存活≥10 个月。

代表性 CT 图像也说明了 NF 细胞的治疗效果，如图所示。在2020 年 6 月的最新随访中，8例肝癌患者的平均生存时间延长到23.1个月（最长35个月），其中3例存活；10例肺癌患者的平均生存时间延长到19.1个月（最长33个月），其中2例存活。

值得一提的是，异体γδT细胞回输没有发生一例严重副作用，仅有部分患者产生一过性的轻微临床反应，后续自行缓解，这证实了异体γδT细胞回输安全有效！

对付慢加急性肝衰竭有新招！现货型间充质干细胞重磅来袭！

干细胞作为具有自我更新能力和多向分化潜能的特殊细胞类型，在再生医学领域展现重要应用价值。YFQLXB-UC01注射液作为国家1类治疗用生物制品，其核心成分为人脐带间充质干细胞制剂，为失代偿期肝硬化治疗提供了新策略。

区别于传统的新鲜制剂，该剂型是一种"现货型"产品，且复苏后无须洗涤即可用于静脉输注。慢加急性肝衰竭（ACLF）是YFQLXB-UC01获批临床的第3项适应症，此前该产品已分别获批开展针对失代偿期肝硬化以及中重度急性呼吸窘迫综合征的临床试验。此次新适应症获批临床，进一步拓宽了干细胞药物的应用范畴。

本文为无癌家园原创