张峰团队新成果-Cas系统进化：“基因剪刀”到“RNA橡皮擦

CRISPR/Cas系统作为现代生物科学的一项革命性技术，其应用范围已从实验室走向更广阔的领域，包括医学、农业和生态保护等。随着相关成果和应用实例的不断涌现，CRISPR领域的关注度持续攀升。为此，CRISPR那些事儿特别推出"一周时讯"栏目，致力于为您提供最新的研究动态和行业资讯。以下是过去一周的时讯总结：

（一）CRISPR 筛选

1、文章题目：CRISPuRe-seq: pooled screening of barcoded ribonucleoprotein reporters reveals regulation of RNA polymerase III transcription by the integrated stress response via mTOR

期刊：Nucleic Acids Res (IF：16.6)

亮点：研究人员开发了一种名为CRISPuRe-seq的技术，揭示了综合应激反应（ISR）通过抑制mTORC1并激活MAF1来抑制Pol III转录，进而减少tRNA合成，最终协调减少蛋白质合成。这一发现为某些疾病的治疗提供了新的思路和潜在方向。

2、文章题目：A multiparametric anti-aging CRISPR screen uncovers a role for BAF in protein synthesis regulation

期刊：nature communications （IF：14.7）

亮点：通过全基因组CRISPR筛选，研究人员鉴定出43个基因，其缺失可改善早衰症细胞表型，揭示了BAF A12T突变导致蛋白质合成增加和翻译错误上升，可能是早衰的机制之一。

3、文章题目：CRISPR screening identifies regulators of enhancermediated androgen receptor transcription in advanced prostate cancer

期刊：Cell reports （IF：7.5）

亮点：研究人员通过CRISPR-Cas9筛选鉴定出HOXB13、GATA2和TFAP2C是调控AR增强子介导的AR转录的关键转录因子，为晚期前列腺癌的治疗提供了新的靶点。

（二）CRISPR检测

1、文章题目：Droplet pairing-merging enabled digital RPA-CRISPR/Cas12a (DIMERIC) assay for rapid and precise quantification of Hepatitis B Virus DNA

期刊：Biosensors and Bioelectronics（IF：10.7）

亮点：研究人员开发了一种基于微流控芯片的数字RPA-CRISPR/Cas12a（DIMERIC）检测方法，可在20分钟内完成核酸定量检测，为病原体核酸的快速、精准定量提供了有效工具。

2、文章题目：Molecular insights and rational engineering of a compact CRISPR-Cas effector Cas12h1 with a broad-spectrum PAM

期刊：Signal Transduct Target Ther（IF：40.8）

亮点：研究人员对Cas12h1进行了深入研究，发现其具有广谱PAM识别特性，并通过合理工程设计开发了一种高保真核酸检测器Cas12h1hf，扩展了CRISPR工具箱在基因组编辑和分子诊断中的应用潜力。

3、文章题目：Low-background CRISPR/Cas12a sensing system with circular CRISPR RNA for amplified fluorescent detection of antibody in human serum

期刊：Talanta（IF：5.6）

亮点：该研究开发了一种基于CRISPR/Cas12a的传感系统，利用环状CRISPR RNA（CcrRNA）实现对人血清中抗体的高灵敏度检测，为复杂生物样本中低丰度生物标志物的检测提供了高效工具。

（三）其他CRISPR相关研究

1、文章题目：Reprogrammable RNA-targeting CRISPR systems evolved from RNA toxin-antitoxins

期刊：Cell（IF：45.5）

亮点：张峰团队揭示了Cas13系统的进化起源，发现其可能源自AbiF毒素-抗毒素系统，为RNA编辑工具的开发提供了重要基础。

2、文章题目：Customizable virus-like particles deliver CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein for effective ocular neovascular and Huntington's disease gene therapy

期刊：nature nanotechnology（IF：14.7）

亮点：研究人员开发了基于类病毒颗粒的细胞定向可编程CRISPR-Cas9核糖核蛋白递送系统（RIDE），显著减轻了眼新生血管和亨廷顿氏病模型的疾病症状，为体内CRISPR疗法铺平了道路。

二、行业新闻

1、生物技术公司Gameto宣布，其基于诱导多能干细胞（iPSC）的疗法已获得FDA批准进入三期临床试验阶段。这一进展标志着iPSC技术在生殖医学领域取得了重大突破。

2、锐正基因与蚌埠医学院第一附属医院的临床研究数据显示，其体内基因编辑产品ART002在治疗杂合子家族性高胆固醇血症的试验中表现出色。一次用药即可安全有效地降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），为体内基因编辑治疗高胆固醇血症提供了重要突破。

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