2025年3月6日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 潜在"first-in-class"细胞疗法在美国申报上市，治疗DMD心肌病

3月5日，Capricor Therapeutics公司宣布，美国FDA已受理其为潜在"first-in-class"细胞疗法deramiocel递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的患者。此外，FDA授予该BLA优先审评资格，预计在2025年8月31日之前完成审评。新闻稿指出，如果获批，deramiocel将成为治疗DMD心肌病的首款获批疗法。Deramiocel（又名CAP-1002）是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成。本次BLA主要基于2期临床试验HOPE-2及HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验中现有的心脏数据，与自然病史数据进行比较。HOPE-2的临床试验数据显示，患者在接受deramiocel治疗1年后，与自然病史数据相比，患者上肢功能衰退速度减缓71%，而评估心脏功能的指标不但没有衰退，反而获得了改善。

2. 罗氏CD20单抗首个非肿瘤适应症申报上市

3月5日，罗氏宣布，美国FDA已接受该公司CD20单抗奥妥珠单抗 (Obinutuzumab，Gazyva/Gazyvaro)用于治疗狼疮性肾炎的补充生物制品许可申请 (sBLA)。FDA 预计将在 2025 年 10 月之前做出审批决定。奥妥珠单抗此前已获批治疗多种淋巴瘤适应症，本次是该药递交的首个非肿瘤适应症上市申请。此次上市申请是基于 III 期研究 REGENCY（NCT04221477）的积极结果。数据显示，REGENCY 研究达到了其主要终点；与单纯标准治疗相比，接受奥妥珠单抗联合标准治疗的患者中，近一半的患者实现了完全肾脏缓解 (CRR)，具有统计学意义和临床意义的改善。此外，研究还显示，患者补体水平也得到了临床意义的改善。在美国之外，罗氏计划基于 III 期 REGENCY 研究的数据向欧洲 EMA 递交奥妥珠单抗该适应症的上市申请。

3. 选择性皮质醇调节剂在美国申报上市，治疗库欣综合征

3月4日，Corcept Therapeutics公司日前宣布，美国FDA已接受该公司为选择性皮质醇调节剂relacorilant递交的新药申请（NDA），用于治疗内源性高皮质醇症，又名库欣综合征（Cushing's syndrome）。FDA预计在今年12月30日之前完成审评。新闻稿指出，relacorilant有潜力成为库欣综合征的标准治疗。Relacorilant为一种选择性皮质醇调节剂，可与糖皮质激素受体结合，但不会与体内其他激素受体发生作用。这项NDA是基于关键性临床试验GRACE的积极结果，来自3期临床试验GRADIENT及其长期扩展试验的确认性证据，以及针对高皮质醇症的2期临床试验数据。

4. 武田Rusfertide III期成功，减少PV患者输血需求

日前，武田制药（Takeda）宣布，与 Protagonist Therapeutics 合作开发的 Rusfertide 在治疗真性红细胞增多症（PV）的 III 期试验中取得了成功，显著减少了患者的输血需求。在 III 期 VERIFY 试验中，Rusfertide 达到了主要终点，即在治疗的第 20 到 32 周内不需要输血的患者比例。接受 Rrusfertide 和标准治疗的患者中，77% 的患者不需要输血，而接受安慰剂和标准治疗的患者中，这一比例为 33%。这一差异具有统计学意义。Rusfertide 还达到了所有四个关键的次要终点，包括减少输血次数、改善血细胞比容控制、减轻疲劳和其他症状。武田制药和 Protagonist Therapeutics 于 2024 年 1 月签署了 Rusfertide 的许可协议，前期付款为 3 亿美元，并有望在未来获得更多的里程碑付款。Protagonist 计划将这些试验结果提交给监管机构，以寻求批准。

5. Biohaven小分子降解剂公布早期临床数据

3月3日，Biohaven更新了IgG降解剂BHV-1300的I期研究数据。BHV-1300是Biohaven基于胞外蛋白分子降解剂（MoDE）技术平台开发的一款first-in-class胞外IgG降解剂，可选择性降解致病性IgG1、IgG2、IgG4，并保留可以提供免疫保护的IgG3，具备治疗格雷夫斯病等自身免疫性疾病的潜力。该研究是一项单中心、随机、开放标签、安慰剂对照临床试验（n=8），评估了BHV-1300（4个剂量，皮下注射，每周1次）在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学性质。数据显示，治疗4周后，1000mg BHV-1300组受试者的总IgG水平快速、深度且持续降低，最高降幅达到84%，中位数为80%。并且，BHV-1300在单次给药后数小时内即可快速且持续降低受试者的总IgG水平。该研究仍在进行中，并且Biohaven计划进一步评估剂量调整空间，探索BHV-1300的IgG水平降低范围，从而为不同的自免疾病定制理想的治疗方案。

6. 百利天恒启动EGFR/HER3双抗ADC第9项三期临床试验

3月4日，百利天恒在clinical trials网站上登记了EGFR/HER3 ADC药物BL-B01D1 在PD-1/L1抗体及铂类化疗治疗失败的晚期尿路上皮癌患者中的一项3期临床试验NCT06857175，该临床预计于2025年3月启动，入组人数为674例，这也是BL-B01D1启动的第9项三期临床试验。BL-B01D1的尿路上皮癌临床应该采用了其它三期临床不同的剂量，推测为2.2 mg/kg D1D8 Q3W，对照药为Docetaxel或者Paclitaxel，主要临床终点为PFS和OS。

行业资讯

1. 超9亿美元！Jazz收购Chimerix，获得胶质瘤新药Dordaviprone

3月5日，Jazz Pharmaceuticals宣布将收购Chimerix，收购总价约9.35亿美元。此次收购价8.55美元/股相比于昨日收盘价溢价70%。Chimerix成立于2000年，首发管线为Dordaviprone，可以选择性结合DRD2和线粒体蛋白酶ClpP，用于治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤。2024年12月，Chimerix递交了Dordaviprone的上市申请，2025年2月获得FDA受理并获得优先审评资格，PDUFA日期为2025年8月18日。