2025年3月20日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. First-in-class肾病新药在美国申报上市

3月18日，Travere Therapeutics宣布已向美国FDA提交了Filspari（sparsentan）的补充新药申请（sNDA），用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）。此次申请主要基于3期DUPLEX研究和2期DUET研究的积极结果，这两项研究是在成人及儿童FSGS患者中开展的最大规模、直接对照的干预性临床试验之一。根据新闻稿，如果获批，Filspari将成为首个获得FDA批准用于治疗FSGS的药物。Filspari是一种具有双重机制的"first-in-class"内皮素/血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），于2023年2月获美国FDA加速批准，用于降低有高疾病进展风险的IgA肾病患者的蛋白尿。

2. 武田「注射用阿帕达酶α」拟纳入优先审评

3月19日，CDE官网公示，武田（Takeda）申报的注射用阿帕达酶α（Adzynma）在国内拟纳入优先审评，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。公开资料显示，这是武田研发的酶替代疗法apadamtase alfa，已经于2023年11月获美国FDA批准，为首款获FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的酶替代疗法。阿帕达酶α（TAK-755）是一款重组ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。武田在2023年1月宣布的中期结果显示，与基于血浆的疗法相比，TAK-755降低血小板减少事件的发生率达60%，这是cTTP中疾病活动的重要指标，也是最经常观察到的临床症状。

3. 恒瑞HER2 ADC新适应症拟纳入突破性治疗

3月19日，CDE官网显示，恒瑞注射用SHR-A1811（瑞康曲妥珠单抗）拟被纳入突破性疗法，用于既往接受含铂化疗及免疫检查点抑制剂治疗失败的HER2表达（IHC≥1+）的复发或转移性宫颈癌。此前瑞康曲妥珠单抗已经有7次纳入突破性治疗，若是此次通过公示，将成为该药物的第8次突破性疗法认定。瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的HER2 ADC，由曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。

4. 科济药业实体瘤CAR-T疗法即将报上市

3月18日，科济药业发布2024年业绩，并在报告中指出，舒瑞基奥仑赛注射液在中国用于晚期胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/ GEJ）患者的确证性II期临床试验（CT041-ST-01, NCT04581473）试验达成主要终点，计划于2025年上半年在中国向NMPA提交NDA，这意味着该产品有望成为全球第一款针对实体瘤的CAR-T上市产品。舒瑞基奥仑赛注射液是一种全球潜在同类首创的、靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞产品。

5. 和黄医药/信达生物「呋喹替尼」联合疗法II/III期临床成功，晚期肾细胞癌

3月19日，和黄医药和信达生物联合宣布，呋喹替尼和信迪利单抗联合疗法用于二线治疗局部晚期或转移性肾细胞癌的FRUSICA-2中国II/III期研究已达到盲态独立中心阅片 (BICR) 根据RECIST 1.1标准评估的PFS的主要终点。FRUSICA-2研究是一项随机、开放标签、阳性对照的临床试验，旨在评估呋喹替尼和信迪利单抗联合疗法对比阿昔替尼或依维莫司单药疗法用于二线治疗晚期肾细胞癌的疗效和安全性 (NCT05522231)。除了主要终点PFS外，该联合疗法在包括ORR和DoR在内的次要终点上亦取得改善。完整的研究数据将提交于近期的学术会议上发表。

行业资讯

1. 10.36亿美元！罗氏与Oxford合作开发基于新靶点抗体新药

3月19日，英国牛津和加利福尼亚州圣何塞， Oxford BioTherapeutics (OBT)，一家临床阶段肿瘤学公司，拥有基于免疫生态学（IO）和抗体偶联药物（ADC）的疗法，宣布与罗氏公司达成多年合作，以发现新的潜在的一线抗体疗法，用于治疗癌症。根据协议条款，目标通过OGAP®Verify发现平台确定，并将通过研究合作进行验证。罗氏将推动针对这些靶标的任何进一步研究、开发和商业化努力。OBT将从罗氏获得高达3600万美元的预付款，并可能有资格获得可能超过10亿美元的里程碑付款，以及净销售额的产品特许权使用费。OBT最近推出的增强型专有OGAP®Verify发现平台能够提高灵敏度，从而为药物开发选择具有改进属性的靶标。OGAP®Verify是世界上最大的癌症特异性膜蛋白库，包含大多数实体和血液系统恶性肿瘤以及正常组织中约7000种膜蛋白的数据。

2. 7.8亿美元！施维雅引进一款RAF抑制剂

3月19日，法国，施维雅和Black Diamond Therapeutics宣布达成关于BDTX-4933的全球战略许可协议，这是一种潜在的实体瘤最佳靶向疗法。根据这项全球协议，施维雅将开发并商业化BDTX-4933，这是一种由Black Diamond Therapeutics设计的小分子，用于解决RAF/RAS突变实体瘤中未满足的医疗需求。根据协议条款，施维雅将领导BDTX-4933在多个适应症（包括非小细胞肺癌（NSCLC））的开发活动和全球商业化，并在其他实体瘤中具有潜在应用。Black Diamond Therapeutics将获得7000万美元的预付款，并有资格获得高达7.1亿美元的开发和商业销售里程碑付款，以及基于全球净销售额的分层版税。BDTX-4933目前处于1期开发阶段。