2025年4月11日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 首款国产血友病基因疗法获批上市，来自信念医药

4月10日，国家药监局网站显示，信念医药的基因疗法波哌达可基（研发代号：BBM-H901，商品名：信玖凝）获批上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。该药物是首款获批上市的国产血友病基因疗法，也是国内首款血友病基因疗法。波哌达可基是信念医药开发的一款以工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）为载体的基因治疗产品，通过rAAV载体将优化的凝血因子X（FIX）基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。III期BBM001-CLN1001研究结果显示，28例血友病B患者接受波哌达可基（5 × 10¹² vg/kg）治疗52周后，年化出血率（ABR）为0.6。

2. 武田创新疗法在中国申报上市，开创治疗cTTP的新篇章

4月9日，CDE官网公示，武田（Takeda）申报的注射用阿帕达酶α（Adzynma）上市申请已获得受理。这款创新的酶替代疗法用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP），已于2023年11月获得美国FDA批准，并成为首款获得FDA批准的cTTP治疗酶替代疗法，适用于成人和儿童患者。阿帕达酶α（TAK-755）是一种重组ADAMTS13蛋白，2024年，阿帕达酶α的3期临床试验数据在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表，试验结果显示，在预防期内，阿帕达酶α组未发生急性TTP事件，且患者的ADAMTS13活性平均达到101%，远高于标准治疗组的19%。此外，阿帕达酶α治疗组没有患者因不良事件中断或停药，而标准治疗组中有8例患者出现此类情况。

3. 百奥泰FRα ADC首次启动III期临床

4月10日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，百奥泰启动了BAT8006的首个III期临床。该药物是继普方生物的PRO1184（rinatabart sesutecan）后，第二款进入III期阶段的国产FRα ADC，也是百奥泰第二个启动III期临床的ADC药物。该研究是一项随机、多中心、开放标签临床试验（n=464），旨在评估BAT8006（84mg/m2，每3周1次）对比研究者选择的化疗治疗FRα阳性铂耐药晚期卵巢癌、原发性腹膜癌以及输卵管癌成人患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。

4. 阿斯利康PD-1/TIGIT双抗首次启动肝细胞癌III期临床

4 月 9 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，阿斯利康登记了一项 Rilvegostomig联合贝伐珠单抗伴或不伴 Tremelimumab 一线治疗肝细胞癌的 III 期研究（CTR20251317）。Rilvegostomig 是一款靶向 PD-1/TIGIT 双抗，胆道癌、非小细胞肺癌、胃癌均已进入临床 III 期，而本次是该药启动的首个肝细胞癌 III 期临床。该研究的主要终点是评估 Rilvegostomig 联合 Tremelimumab（替西木单抗）和贝伐珠单抗在所有安全性导入期接受给药受试者中的安全性和耐受性以及通过评估晚期 HCC 受试者的 OS 评估 A 组与 C 组相比的有效性。该试验共有 89 个机构参与，国内拟入组 310 人，国际入组 1220 人。

5. 翰森B7-H3 ADC新适应症拟纳入突破性治疗

4 月 9 日，CDE 官网显示，翰森注射用 HS-20093拟纳入突破性治疗品种，用于既往经过含铂化疗后进展或复发的驱动基因阴性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌。此前 HS-20093 已经有 2 次纳入突破性治疗（广泛期小细胞肺癌和骨肉瘤），若是此次通过公示，将成为该药物的第 3 次突破性疗法认定。HS-20093 是一款 B7-H3 ADC，采用经临床验证的拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷。2023 年 12 月，GSK 和翰森就该药达成独家许可协议，GSK 获得该药全球独家权利（中国大陆、香港、澳门和台湾除外），以推进 HS-20093 的开发和商业化。根据该协议条款，翰森将获得 1.85 亿美元的预付款，并有资格获得高达 15.25 亿美元的里程碑收益。

6. 康方生物AK109拟纳入突破性治疗

4月9日，CDE官网显示，康方生物AK109注射液拟纳入突破性治疗品种，联合AK104用于治疗经含PD-(L)1抑制剂治疗后进展的晚期鳞状非小细胞肺癌。普络西（AK109）是一款全人源VEGFR-2（抗血管内皮生长因子受体-2）单克隆抗体；卡度尼利（AK104）为一款PD-1/CTLA-4双特异性抗体，已经在中国获批治疗宫颈癌、胃癌等适应症。根据康方生物公开资料介绍，卡度尼利联合普络西具有显著的抗肿瘤活性和可控的安全性特征，有可能通过协同增效来克服免疫检查点抑制剂耐药。卡度尼利联合普络西用于治疗晚期胃腺癌或胃食管结合部腺癌的注册性3期临床研究已经启动，并于2024年7月完成了首例患者入组。

7. 三生制药VEGF/PD-1双抗拟纳入突破性治疗

4月9日，CDE官网显示，三生制药SSGJ-707注射液拟纳入突破性治疗品种，一线治疗PD-L1表达阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。SSGJ-707是一款VEGF/PD-1双抗，研究人员正在推进该产品在包括单药一线治疗PD-L1阳性的NSCLC、联合化疗一线治疗NSCLC、转移性结直肠癌（mCRC）、以及包括子宫内膜癌、卵巢癌等在内的晚期妇科肿瘤等2期临床研究。

行业资讯

1. 5750万美元B轮融资，开发心脏疾病新药

4月10日，波士顿，Imbria Pharmaceuticals，一家临床阶段的生物技术公司，开发针对需求未得到满足的心脏代谢疾病的新疗法，宣布成功完成5750万美元的B轮融资，由新投资者Deep Track Capital领投，参与融资的其他新投资者包括AN Ventures、Catalio Capital Management和Cytokinetics。现有投资者RA Capital Management和SV Health investors也参与了融资。融资所得将用于推进Ninerafaxstat在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）中的2b期随机、双盲、安慰剂对照临床试验，该试验名为FORTIUDE-HCM。该公司计划在2025年第二季度启动FORTIUDE-MCM，并在2026年底公布数据。

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