2025年4月12日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 「艾加莫德」又一新剂型获美国FDA批准上市

4 月 11 日，再鼎医药合作伙伴 argenx 公司宣布，美国 FDA 已正式批准艾加莫德预充式皮下注射剂型上市，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者。艾加莫德（Efgartigimod）是全球首款获批的 FcRn 拮抗剂，此前其静脉注射剂型（IV）和皮下注射剂型（SC）已获得 FDA 批准上市。本次获批的是艾加莫德预充式皮下注射剂型，该剂型使用了 Halozyme 公司的 ENHANZE®药物递送技术，可以促进生物制剂的快速、大剂量皮下注射给药。每次注射仅需 20-30 秒，患者在接受皮下注射的指导后可自我给药。

2. 天士力引进新药国内申报上市，治疗腓骨肌萎缩症

4 月 11 日，CDE 官网显示，天士力帝益药业递交了 2.3 类新药 PXT3003 的上市申请。根据天士力官网资料，该药主要用于治疗腓骨肌萎缩症。PXT3003 是 Pharnext 公司开发的一种口服复方制剂，天士力拥有该药的大中华区权益。PXT3003 是由巴氯芬、纳曲酮和 D-山梨糖醇组成的一种复方制剂，可通过不同的方式降低 PMP22 蛋白水平。在国内，天士力已完成了 PXT3003 的 Ⅲ 期临床试验，该研究旨在评估 PXT3003 治疗 1A 型腓骨肌萎缩症 15 个月的疗效和安全性。根据天士力 2024 年报，该 III 期临床全部受试者已出组，并在进行数据分析。

3. 绿叶制药「罗替高汀贴片」在英国获批上市

4月10日，绿叶制药集团宣布其开发的罗替高汀贴片（Rotigotine Luye）正式在英国上市。这是首款在英国上市的Neupro®仿制药，与Neupro®具有生物等效性。在保持相同剂量规格的前提下，Rotigotine Luye的载药量更低，贴片尺寸较Neupro®缩小了8%，这使得患者在使用时更加舒适。此外，该贴片的粘附基质层不含焦亚硫酸钠，降低了可能引发的过敏反应风险，为患者提供了更安全的使用体验。Rotigotine Luye在英国的上市，是绿叶制药国际化战略的重要一步。此前，该产品已在德国上市，并计划推向更多国家。

4. 强生公布首个口服IL23多肽注册3期研究结果

当地时间4月10日，强生宣布其IL-23受体拮抗剂Icotrokinra（JNJ-2113）中-重度银屑病（PsO) III期临床研究（ICONIC-LEAD）年龄≥12岁未成年人亚组结果将在2025WCPD大会上公布：84.1%每日一次Icotrokinra治疗儿童患者16周获得IGA（研究者整体评估）评分0或1（清除或几乎清除），70.5%患者获得PASI（银屑病面积和严重程度指数）90缓解，而安慰剂组分别为27.6%、13.6%。ICONIC-LEAD研究（NCT06095115）为评估Icotrokinra在中-重度PsO患者中与安慰剂相比有效性和安全性的随机对照III期临床研究。其中684例年龄≥12岁未成年人患者随机接受Icotrokinra（n=456）或安慰剂治疗（n=228）。

5. 天士力CAR-T疗法1类新药获批临床

4月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，天士力1类新药P134细胞注射液获批临床，拟开发治疗复发胶质母细胞瘤。根据天士力公告，这是是由天士力与北京神经外科研究所共同合作开发的创新生物药，是一款靶向CD44和（或）CD133的自体CAR-T产品。本次是该产品首次在中国获批IND。

6. 一年2次，国产PCSK9 siRNA新药获批临床

4月11日，鼎新基因宣布旗下杭州鼎乐新为生物科技公司研发的1类新药DNV001注射液获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，拟用于血脂异常的治疗，包括以低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高为特征的成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗。DNV001是一种GalNAc-siRNA，通过敲降肝脏细胞中PCSK9 mRNA，从源头上阻断PCSK9的表达。

7. 普米斯递交EGFR/HER3双抗ADC临床试验申请

4月11日，根据CDE官网显示，受理了普米斯生物递交的一类新药PM1300的临床试验申请，根据其此前公开信息，该款药物或为一款EGFR/HER3双抗ADC药物，其也成为全球第五款即将进入临床阶段的EGFR/HER3双抗ADC。2024 AACR会议期间，普米斯首次公布了PM1300的早期临床前信息。PM1300是一种针对EGFR和HER3的双特异性ADC，具有非对称的1+1 IgG样结构和优化的亲和力。

行业资讯

1. 230亿美元！诺华计划未来5年加大美国研发和生产投入

4月10日，全球领先的创新药物公司诺华宣布计划在5年内对美国基础设施投资230亿美元，以确保诺华为美国患者提供的所有关键药物都将在美国制造。这一承诺使诺华能够在全国范围内扩大其现有的制造、研究和技术业务，拥有10个工厂，其中包括7个全新的工厂，为诺华创造了近1000个新工作岗位，并在美国增加了约4000个工作岗位。生产能力将涵盖活性药物成分（API）和生物制品原料药，以及二次生产和包装。

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