2025年4月17日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 诺诚健华新一代泛TRK抑制剂申报上市

4月16日，诺诚健华宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理新一代泛TRK抑制剂Zurletrectinib（ICP-723）用于治疗携带 NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12周岁≤年龄<18周岁）患者的新药上市申请（NDA）。Zurletrectinib是诺诚健华自主研发的泛TRK抑制剂，不仅能够有效抑制 TRKA、TRKB、TRKC，而且能够有效抑制TRKA的耐药性突变G595R和 G667C等，可以克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药。在针对NTRK融合基因阳性的晚期实体瘤成人和青少年患者的关键注册临床试验中，zurletrectinib展示了卓越的有效性和安全性，同时可以克服第一代TRK抑制剂的耐药性

2. 礼来IL-23单抗新适应症在中国申报上市

4 月 16 日，CDE 官网显示，礼来的 IL-23 单抗米吉珠单抗（Mirikizumab）在国内递交了一项新适应症上市申请。根据该药临床研究进展推测，本次申报的新适应症可能为溃疡性结肠炎。米吉珠单抗可通过选择性靶向 IL-23 的 p19 亚基，阻断与 IL-23 受体的相互作用，抑制促炎细胞因子和趋化因子的释放，从而控制炎症。2023 年，该药相继在日本、欧盟、美国获批，用于治疗溃疡性结肠炎。2025 年以来，其又在欧美日获批治疗克罗恩病。在国内，米吉珠单抗在去年 10 月首次申报上市，并同时申报了静脉注射和皮下注射两种剂型，用于治疗克罗恩病。

3. 辉瑞PARP抑制剂「他拉唑帕利」新适应症国内申报上市

4 月 16 日，CDE 官网显示，辉瑞「甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊」新适应症上市申请获受理。根据注册分类和临床试验进展，推测此次申报的适应症为胚系 BRCA 突变的 HER2 阴性乳腺癌。去年 11 月，该产品已在国内获批上市，联合恩扎卢胺用于 HRR 基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 成人患者。他拉唑帕利是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，具有抑制 PARP 酶及 PARP 捕获双重作用机制。PARP 抑制剂是首个基于合成致死概念取得成功的药物，目前国内已批准 6 款。

4. 卫材/渤健阿尔茨海默病疗法Leqembi欧盟闯关成功

4月15日，欧盟委员会批准了卫材（Eisai）和渤健（Biogen）联合研发的药物Leqembi，用于治疗阿尔茨海默病早期阶段的轻度认知障碍。Leqembi是欧盟获批的首个针对阿尔茨海默病（AD）潜在病因的疗法。此次Leqembi获得欧盟批准，主要基于卫材全球Clarity AD临床试验的3期数据。该试验在全球范围内招募了1,795名早期阿尔茨海默病患者，其中1,521名患者属于欧盟适应症人群（ApoE ε4非携带者或杂合子）。试验结果显示，与安慰剂相比，lecanemab治疗组在18个月时的CDR-SB评分下降幅度减少了31%。这一结果表明，lecanemab能够显著减缓患者的认知衰退，为患者及其家庭带来了实实在在的益处。早在2023年1月，Leqembi就已踏上在欧盟的审评之路，开启了这段长达两年多的"闯关之旅"。

5. BMS启动EGFR/HER3 ADC首个美国2/3期临床，引进自百利天恒

4月15日，百时美施贵宝在Clinicaltrials.gov网站上注册了EGFR/HER3 ADC新药BL-B01D1（Izalontamab Brengitecan）头对头化疗一线治疗不适用PD-1的局部复发性、转移或转移性三阴乳腺癌患者，研发代码为IZABRIGHT-Breast01。该2/3期临床计划入组560例晚期三阴乳腺癌患者或ER低表达/HER2阴性乳腺癌患者，预计2028年3月初步完成。主要终点为PFS，次要终点包括OS、ORR等。BL-B01D1为全球首款EGFR/HER3 ADC，也是百利天恒的核心管线，目前在国内有9项三期临床同时推进，其中5项适应症被纳入突破性治疗药物程序。此次百时美施贵宝启动三阴乳腺癌，标志着在海外也推进到关键注册临床阶段。

行业资讯

1. 1.15亿美元C轮融资，开发罕见病新药

4月16日，加利福尼亚州，专注于开发孤儿疾病变革性新疗法的生物技术公司Glycomine宣布完成1.15亿美元的C轮融资，将推进主要候选药物GLM101的2b期临床试验。此次融资由CTI Life Sciences Fund、abrdn管理的基金和Advent Life Sciences领投，现有投资者Novo Holdings、Sanofi Ventures、Abingworth、RiverVest Venture Partners、Sanderling Ventures、Chiesi Ventures、Remiges Ventures和Asahi Kasei Ventures继续投资。Glycomine在2016年完成1200万美元A轮融资，2019年和2021年完成3300万美元B1轮融资和3500万美元B2轮融资。Glycomine自2016年以来累计融资1.95亿美元。GLM101是一种首创的甘露糖-1-磷酸替代疗法，正在开发用于治疗磷酸甘露糖酶-2先天性糖基化障碍（PMM2-CDG）。

2. 强生发布2025Q1财报，CAR-T、双抗双向增长

4月15日，强生公布2025年Q1财报，营收达到219亿美元，同比增长4.2%。创新药中肿瘤治疗领域贡献最大，2025年Q1营收达到56.78亿美元，成为药物中药物中最大的治疗领域。多发性骨髓瘤产品为主要核心，CD38单抗DARZALEX、BCMA/CD3双抗TECVAYLI、BCMA CAR-T细胞治疗药物CARVYKTI和GRPC5D/CD3双抗Talvey，前三个产品2025年Q1总计销售额达到了37.57亿美金，继续强化多发性骨髓瘤的霸主地位。当然最为引人瞩目的当属强生与传奇生物合作开发的BMCA CAR-T药物CARVYKTI，2025Q1销售额达到3.69亿美元，同比增长135%，环比增长7%。同时随着其逐步拓展多发性骨髓瘤的前线治疗，未来销售额将进一步放量。

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