2025年4月23全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 阿斯利康重症肌无力抗体新药在中国获批

4月22日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布瑞利珠单抗注射液（ravulizumab）的上市申请已获得中国国家药监局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。瑞利珠单抗是一款长效补体C5蛋白抑制剂。通过每八周一次的给药方式，可改善患者的生活质量，帮助减轻治疗负担。在美国，该产品已经获得FDA批准治疗多种自身免疫性疾病（商品名：Ultomiris），包括阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等。

2. 百时美施贵宝PD-1抑制剂在中国获批新适应症

4月22日，百时美施贵宝宣布，PD-1抑制剂欧狄沃®（纳武利尤单抗注射液）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症：联合含铂化疗作为新辅助治疗，术后继续以欧狄沃作为单药辅助治疗，用于治疗可手术切除的Ⅱ、ⅢA和ⅢB期且无已知表皮生长因子受体（EGFR）突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排的成人非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该获批基于CheckMate-77T研究，这是继CheckMate-816后，又一项证实欧狄沃方案用于可切除非小细胞肺癌，可带来显著获益的III期研究；欧狄沃也是目前唯一在中国获批两项可切除NSCLC适应症的免疫治疗药物，覆盖围术期与单纯新辅助治疗，为接受过欧狄沃新辅助治疗方案及手术切除的患者提供了更丰富的后续治疗选择。

3. 再鼎医药「瑞普替尼」新适应症申报上市

4月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由百时美施贵宝公司申报的瑞普替尼胶囊新适应症上市申请已获得受理。瑞普替尼（repotrectinib）是靶向作用于ROS1及NTRK致癌驱动基因的新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），再鼎医药拥有该产品在大中华区的独家开发及商业化权。该药本次申报上市的适应症为：用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的实体瘤成人患者，该类患者为局部晚期、转移性，或手术切除可能导致严重并发症的患者，且这些患者在接受既往治疗后出现疾病进展，或缺乏有效的治疗方案选择。针对该项适应症，瑞普替尼此前已经被CDE正式纳入优先审评。

4. 诺和诺德向美国FDA提交口服版GLP-1减肥药物上市申请

当地时间4月21日，诺和诺德宣布已向美国FDA提交口服版GLP-1减肥药物的上市申请。这款药物是其注射型减肥针Wegovy（司美格鲁肽）的口服版本，距离2023年5月公布关键3期临床试验成功结果已过去近两年。根据试验数据，口服司美格鲁肽最高剂量（50mg）组患者在64周内体重减轻15%。尽管诺和诺德曾计划在2023年底前提交申请，但受限于当时Wegovy和糖尿病药物Ozempic的产能瓶颈，口服剂型的生产优先级被迫让位于注射剂供应。公司发言人透露，更多细节将在5月7日的季度财报中披露。

5. 康方启动AK112+多西他赛肺癌三期临床，挑战PD-1耐药后线治疗

近日，康方生物在clinical trials网站上，登记了一项PD-1/VEGF双抗药物Ivonescimab (AK112)，联合多西他赛在PD-1/L1疗法治疗进展或失败的非小细胞肺癌患者中，启动一项三期临床试验AK112-305\HARMONi-8A（NCT06928389），该临床预计于2025年6月启动，入组人数为536例。此项临床也为康方为AK112在国内启动的第9项三期临床，同时也是非小细胞肺癌中启动的第5项三期临床，更是首次将PD-1/VEGF疗法拓展至PD-1/L1疗法耐药后的后线治疗，显示出康方对于产品不断增强的信心。

6. Biogen启动CD38抗体IgAN肾病三期临床，天境生物拥有中国权益

4月20日，Biogen在clinical trials网站上，登记了一项CD38抗体药物Felzartamab，在成人IgAN肾病患者中，启动一项三期临床试验NCT06935357，该临床预计于2025年5月启动，入组人数为454例。该项临床三期以安慰剂作为对照组，Felzartamab采用静脉注射给药，在全人群的基础上，该临床还对eGFR ≥ 20 及<30 mL/min/1.73m^2的患者进行独立队列的设计，临床主要终点为36周的Urine Protein: Creatinine Ratio (UPCR)变化率。2025年4月8日，天境生物宣布与Biogen(渤健)就Felzartamab（菲泽妥单抗），在中国的两项三期注册性临床研究达成合作，共同推进菲泽妥单抗治疗IqA肾病(IGAN)和原发性膜性肾病(PMN)的开发与全球(包括中国)产品注册。天境生物拥有菲泽妥单抗在大中华地区(包括中国大陆、台湾、香港和澳门)所有适应症的独家开发、生产和商业化权益。

行业资讯

1. 再生元达成超30亿美元协议，强化美国本土产能

4月22日，CDMO公司富士胶片Diosynth 宣布与再生元（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.）签署一项为期10年、价值超过30亿美元的美国生产供应协议。这一里程碑式的合作将显著提升再生元行业领先的生物药品的美国本土产能，旨在更好地保障全球数百万患者及时获得关键药物。根据协议条款，富士胶片 Diosynth 将在未来十年内，通过其位于北卡罗来纳州霍利斯普林斯（Holly Springs）新建的大规模生物制药生产基地及其现有和计划中的扩建项目，为再生元提供美国本土的生产制造服务。该基地预计将于2025年晚些时候投入运营。

2. 罗氏将在未来五年内向美国投资500亿美元

4月22日，瑞士罗氏公司宣布，将在未来五年内向美国投资500亿美元。这项巨额投资旨在进一步加强罗氏在美国的业务布局，涵盖制药和诊断两大部门，预计将创造超过 12,000 个新的就业机会。此次投资将包括在印第安纳州、宾夕法尼亚州、马萨诸塞州和加利福尼亚州新建最先进的研发中心以及新建和扩建的生产基地，此外还有一个新的选址将在近期公布。这些投资将直接创造 1,000 个罗氏的工作岗位，并支持新增美国制造能力带来超过 11,000 个相关职位。作为此次投资的一部分，罗氏将扩大其在美国八个州的 24 个运营场所中超过 25,000 名员工的现有规模。