2025年4月25全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 康方生物PD-1「派安普利单抗」获FDA批准上市

4月23日，美国FDA已批准康方生物的抗PD-1单抗派安普利单抗上市，联合顺铂或卡铂以及吉西他滨，用于复发或转移性非角化型鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗。此外，FDA还批准了派安普利单抗单药用于接受含铂化疗及至少一种其他治疗方案后出现疾病进展的转移性非角化型鼻咽癌成人患者。派安普利单抗康方生物与正大天晴合作开发并商业化，其是采用IgG1亚型并进行Fc段改造的新型PD-1单抗。派安普利单抗（penpulimab-kcqx）联合顺铂或卡铂以及吉西他滨的疗效在研究AK105-304（NCT04974398）中进行了评估。派安普利单抗组的中位PFS为9.6个月（95% CI：7.1，12.5），安慰剂组为7.0个月（95% CI：6.9，7.3）（风险比[HR] 0.45 [95% CI：0.33，0.62]，双侧p值<0.0001），在12个月的随访后，派安普利单抗组和安慰剂组分别有31%和11%的患者存活且无进展。尽管总生存期结果尚未成熟，仅报告了最终分析预设死亡人数的70%，但未观察到不利趋势。

2. 同源康医药小分子新药递交Pre-NDA申请，拟治疗肺癌脑转移

4月24日，同源康医药宣布，已于近日向中国药监局药品审评中心（CDE）提交了其在研1类新药甲磺酸艾多替尼片（TY-9591）的Pre-NDA申请，这是一款拟治疗针对非小细胞肺癌（NSCLC）脑转移患者的第三代EGFR-TKI，其能够不可逆地结合某些EGFR突变体（包括21外显子L858R突变、19外显子缺失、L858R/T790M突变和19外显子缺失╱T790M突变），最终抑制癌细胞的增殖和转移。该产品是通过对奥希替尼进行改良而开发出来的，目的是提高其安全性，允许更大的给药剂量，从而有可能提高疗效，以及提高血脑屏障的通过率。同源康医药新闻稿表示，本次Pre-NDA申请是基于TYKM1601202研究（ESAONA）的结果。研究结果显示，甲磺酸艾多替尼片对比奥希替尼的主要研究终点（IRC评估的颅内客观缓解率）达到了显著优效结果。同时，甲磺酸艾多替尼片显示出良好的安全耐受性，未发现新的安全性风险。

3. 创新小分子两项3期临床试验结果积极，今年递交新药申请

4月23日，Sebela Pharmaceuticals旗下Braintree Laboratories宣布，在研钾离子竞争性酸阻断剂（P-CAB）tegoprazan在两项关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。在治疗糜烂性食管炎（EE）和非糜烂性胃食管反流病（NERD）的两项关键性研究中，tegoprazan达到所有主要和次要终点。包括在第2周和第8周，在不同严重程度的EE患者中，tegoprazan在实现完全食管愈合方面与质子泵抑制剂相比具有统计学优势。在NERD试验中，tegoprazan对夜间和日间的烧心及反流症状均实现了完全缓解。EE研究的维持治疗阶段将于2025年第三季度完成，Braintree计划于2025年第四季度向FDA提交包括EE和NERD适应症的新药申请。

4. 翰森制药B7-H4 ADC拟纳入突破性治疗

4 月 24 日，CDE 官网显示，翰森注射用 HS-20089 拟纳入突破性治疗品种，用于治疗铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。HS-20089 是一种新型 B7-H4 ADC，此前曾于 2023 年 10 月授权 GSK，GSK 获得该药全球独家权利（中国大陆、香港、澳门和台湾除外），而翰森则获得 8500 万美元的预付款，并有资格获得高达 14.85 亿美元的里程碑收益。在 HS-20089 商业化后，GSK 还将根据中国大陆、香港、澳门和台湾以外的全球净销售额支付分级特许权使用费。

5. 赛诺菲终止靶点CD123的开发协议

4月23日，生物制药公司 Innate Pharma 发布公告，宣布公司重新获得其CD123靶向 ANKET® (Antibody-based NK cell Engager Therapeutics) 药物 SAR'579/IPH6101 的全球权利，该药物目前正处于治疗急性髓系白血病 (AML) 的研发阶段。与此同时，赛诺菲亦有意向对 Innate Pharma 进行高达1500万欧元的战略股权投资。根据 Innate Pharma 发布的公告，公司与 Sanofi 共同回顾了双方于2016年签署的研究合作和许可协议。根据双方当前战略重点的调整，Sanofi 决定继续推进 SAR'514/IPH6401 (BCMA ANKET®) 在自身免疫性疾病领域的开发。与此同时，Sanofi和Innate Pharma达成一致，终止2016年协议中关于SAR'579/IPH6101 (CD123 ANKET®) 的合作。这意味着Innate Pharma将重新获得这款靶向 CD123 的 ANKET® 药物的全部权利。

6. 赛诺菲TNF-α/OX40L双抗II期研究成功

4月24日，赛诺菲在公布一季度业绩时透露，Brivekimig（SAR442970）治疗化脓性汗腺炎（HS）的II期研究达到主要终点。Brivekimig是赛诺菲研发的一款TNF-α/OX40L双抗药物，于2023年5月启动针对HS的II期概念验证研究。结果显示，在未接受过生物制剂治疗的中重度HS患者中，相比于安慰剂组，Brivekimig（每2周1次）组达到HiSCR50的患者比例具有临床意义。在其他指标上，Brivekimig组也实现了具有临床意义的改善。此外，在28周治疗期内，Brivekimig的安全性符合预期，未发现新的安全性信号。

行业资讯

1. 超5.5亿美元！荃信生物一款长效双抗疗法达成国际授权合作

4月24日，荃信生物宣布与Caldera Therapeutics就荃信生物自主研发的临床前阶段长效自免双抗QX030N签订授权许可协议，授予Caldera开发及商业化QX030N的全球独家许可。根据协议， Caldera获授予研究、开发、注册、生产及商业化QX030N的全球独家权益。作为回报，荃信生物或其指定联属公司将获得1000万美元一次性、不可退还及不可抵扣的预付款及Caldera约24.88%的股权；在达成特定临床开发、监管及商业里程碑的前提下，荃信生物还可获得最多5.45亿美元的额外付款；此外，荃信生物有权在QX030N首次商业销售后的一段特定时间内收取销售净额的分级特许权使用费。

2. 德国默克拟以35亿美元收购SpringWorks

4月24日，SpringWorks Therapeutics的股价上涨9%市值达到33.69亿美元，此前《华尔街日报》报道称，德国默克公司即将以35亿美元收购这家美国生物制药公司。据知情人士透露，两家公司已就接近每股47美元的价格达成一致。如果谈判不会在最后一刻遇到任何障碍，协议最早可能在下周一完成。SpringWorks于2023年底推出了第一种药物Ogsiveo，这是一种治疗成人硬纤维瘤的药物，硬纤维瘤是一种发生在结缔组织中的罕见肿瘤。截至周四，该公司的市值略高于30亿美元。2024年SpringWorks营收1.91亿美元，其中Ogsiveo贡献1.72亿美元。今年FDA批准MEK抑制剂GOMEKLI™（mirdametinib）用于治疗无法完全切除的有症状NF1-PN的成人和儿童患者。

3. 罗氏公布一季度财报，Q1营收154亿瑞士法郎

4 月 24 日，罗氏发布 2025Q1 财报，一季度营收 154.40 亿瑞士法郎，同比增长 6%（按固定汇率 CER 计算），制药部门营收达到 119.49 亿瑞士法郎，同比增长 8%。制药部门主要的增长动力是主要增长动力是 Phesgo（曲帕皮下注射）、Vabysmo（法瑞西单抗）、Xolair（奥马珠单抗）和 Hemlibra（艾美赛珠单抗），总销售额达 36 亿瑞士法郎，同比增长了 7 亿瑞士法郎。从地区来看，制药部门美国市场销售额增长 6%，欧洲的销售额增长了 5%，日本的销售额增长了 3%，国际地区销售额增长 18%，其中中国市场表现强劲，市场销售额增长 14%，主要得益于 Xofluza（玛巴洛沙韦）和 Phesgo 的需求。

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